转基因兔的乳汁能治糖原贮存病

http://www.100md.com 2000年8月1日

     庞普病(糖原贮存病)是一种罕见的基因失调病变，导致幼儿的肌肉退化而不是发育。据7月29日的The Lancet载：荷兰的Ans Van der Ploeg等报道，转基因兔的乳汁能对这种致命性疾病提供一种治疗。

    庞普病患儿处理糖原的一种酶存在缺陷，这种酶缺乏或不起作用时，糖原堆积在肌肉中不能释放能量，最后使肌肉包括心脏的肌肉崩溃。

    转基因兔乳汁中分泌这种酶，可以替代患儿有缺陷的酶。在鹿特丹的索菲亚儿童医院，Ans Van der Ploeg等给4个患儿每周用这种酶进行静脉治疗，12周后，患儿酶的活动正常化，他们均活过了“至关重要的一年”。

    尽管需要继续观察这种治疗对患儿的长期效果，但研究者认为转基因动物的乳汁看起来提供了一个安全的治疗途径。

    

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