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科学家在小鼠中用基因治疗的方法成功治疗了镰状细胞型贫血
http://www.100md.com 2001年12月20日 好医生
     据路透社健康新闻纽约讯最新的研究结果显示,科学家在小鼠中成功的用一种实验性的基因治疗的方法矫治了其血液中的镰状红细胞。

    这种方法是用病毒将“抗镰状”基因转入细胞内,这是向着治愈这种疾病迈出十分重要的第一步。来自麻省理工学院(MIT)和Genetix制药公司的Robert Pawliuk在接受记者采访时表示,这一基因技术在应用于人类之前还需要做大量的研究工作。镰状细胞型贫血是一种遗传性疾病,该病患者血液中的红细胞变成镰状,使之向组织中的携氧能力下降。这种疾病在非裔后代,以及地中海、印度和中东地区较为常见。镰状细胞型贫血症患者由于其血红蛋白的两个相关基因都存在缺陷,影响了其携氧能力。科学家早在五十年代就发现,这种基因变异发生在被称为β球蛋白的基因上,但是要想通过基因治疗的方法来治疗这种疾病十分困难。因为要矫治这种基因缺陷所需要用的遗传物质很大,很难通过病毒转染到细胞内。Pawliuk说:“这对基因治疗来讲是一个十分困难的目标。”现在Pawliuk等人在Philippe Leboulch教授的指导下,成功的利用病毒将一种抗镰状细胞基因转入患有镰状细胞贫血症的小鼠体内。研究人员首先通过放射治疗清除小鼠体内的骨髓,然后移植经携带抗镰状细胞病毒治疗的新骨髓。在镰状细胞贫血症的小鼠动物模型,基因治疗可以使其基因得以明显改善。

    研究人员将相关的研究报告发表于今年12月14日的《科学》杂志上。在动物实验中,基因治疗可以使镰状细胞数量下降八倍。该病患者在经过基因治疗后,镰状细胞完全消失。基因治疗还可以缓解镰状细胞型贫血症的其他症状,包括脾大、排尿异常和红细胞脱水。Pawliuk说:“本研究是走向人体临床试验的重要一步。”他提醒说,在进行人体临床实验之前,还需要进行更加广泛的实验室和动物实验。在大规模应用之前还需要对基因治疗所用的病毒进行纯化。, 百拇医药(张雷编译)


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