FDA批准治疗罕见儿童肝病的药物
1月25日(GastroHep.com)nitisinone(商品名：Orfadin)日前获得美国食品及药品管理局(FDA)批准用于治疗一种罕见的、可引起进展性肝衰和肝癌的儿科疾病-I型遗传性酪氨酸血症(HT-1)。)8}+2f', 百拇医药
FDA的发言人指出，如果不进行肝移植的话，I型遗传性酪氨酸血症患儿将因肝衰和肝癌在20岁前死亡。但是，如果患儿早期足量服用nitisinone，其肝衰和肝癌的发病率明显降低。)8}+2f', 百拇医药
研究人员选取180多例患儿进行研究。结果发现，当同时给予nitisinone和限制饮食时，出生后2个月内确诊的患儿4年存活率为88%，而仅采用限制饮食进行治疗的同期存活率为29%。)8}+2f', 百拇医药
研究人员指出，应用nitisinone时，饮食必须限制酪氨酸和苯丙氨酸。该药的最常见副作用与患儿进食不当引起的酪氨酸水平升高有关。除此之外，还有少量病例出现血小板和白细胞计数的轻度降低。)8}+2f', 百拇医药
FDA强调，nitisinone应由具有治疗I型遗传性酪氨酸血症经验的医师开具处方，每例患儿都应按照特异性生化检验调整到合适的剂量。而且，治疗中非常重要的一环在于制订合适的低蛋白食谱。另外，应常规验血以维持药物的适宜剂量、监测不良反应的发生。
FDA的发言人指出，如果不进行肝移植的话，I型遗传性酪氨酸血症患儿将因肝衰和肝癌在20岁前死亡。但是，如果患儿早期足量服用nitisinone，其肝衰和肝癌的发病率明显降低。)8}+2f', 百拇医药
研究人员选取180多例患儿进行研究。结果发现，当同时给予nitisinone和限制饮食时，出生后2个月内确诊的患儿4年存活率为88%，而仅采用限制饮食进行治疗的同期存活率为29%。)8}+2f', 百拇医药
研究人员指出，应用nitisinone时，饮食必须限制酪氨酸和苯丙氨酸。该药的最常见副作用与患儿进食不当引起的酪氨酸水平升高有关。除此之外，还有少量病例出现血小板和白细胞计数的轻度降低。)8}+2f', 百拇医药
FDA强调，nitisinone应由具有治疗I型遗传性酪氨酸血症经验的医师开具处方，每例患儿都应按照特异性生化检验调整到合适的剂量。而且，治疗中非常重要的一环在于制订合适的低蛋白食谱。另外，应常规验血以维持药物的适宜剂量、监测不良反应的发生。
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