益髓生血颗粒治疗β地中海贫血
本报讯 (记者 田晓青)中国中医研究院广安门医院等单位历经10年，用中药益髓生血颗粒治疗β地中海贫血(β地贫)取得显著效果，并对中药治疗β地贫进行了大样本的基因突变动态分析。
自1991年起，广安门医院吴志奎教授等用中药益髓生血颗粒(由生地、熟地、山萸肉、龟板胶等组成)治疗了78例β地贫患者，其中男49例，女29例，平均年龄9.6(2～31)岁，重型β地贫40例(13例为β地贫复合血红蛋白E)，中间型β地贫38例(15例为β地贫复合血红蛋白E)。用益髓生血颗粒治疗每日3次，每次10g,，3个月为1个疗程，并与13例用马利兰治疗患者进行对照。67例患者完成疗程后停药随访，随访时间6个月。治疗观察期间不输血，每月查Hb、RBC、网织红细胞(Ret)、血红蛋白F( HbF)1次。
按Hb和HbF均上升为有效的标准，重型β地贫有效率为81.4%，其中13例重型β地贫复合血红蛋白E患者全部有效；中间型β地贫有效率为95.6%，15例中间型β地贫复合血红蛋白E患者全部有效。有效病例服药后精神振奋、食欲增加、不易患感染性疾病，临床症状明显改善，少数患者肝脾略有缩小；Hb、RBC、Ret和HbF均有不同程度的提高。治疗后有效病例Hb增加5～30 g/L，；RBC增加 0.21～1.46×1012/L，Ret增加0.015～0.2；HbF增加0.015～0.69，与治疗前相比均有显著差异(均P< 0.01)。随访结果显示此药的后效应良好。未发现任何不良反应。对照组8例有效(61.5%)，5例无效，所有患者伴有白细胞、血小板下降，7例出现发热。
除临床治疗外，研究人员对中药治疗β地贫进行了大样本的基因突变型动态研究。结果显示，中药治疗不改变患者的基因突变型，对杂合子基因突变型疗效显著优于纯合子型和异源双重杂合子型。对基因表达和调控的动态研究表明，补肾益髓法治疗β地贫可提高Hb及HbF，显著提高珠蛋白γ/β+γ链比值，非常明显地提高珠蛋白mRNA表达(P< 0.001)，从而代偿了β珠蛋白基因功能缺陷，达到治疗目的。
中科院院士、上海复旦大学医学院华山医院沈自尹教授说，该研究的重要意义在于首次在国际上用药物实现了对单基因遗传病不改变基因的结构，而是修饰、调节基因的表达或基因产物功能，从而获得既无不良反应，又无后遗症的显著疗效。, 百拇医药
自1991年起，广安门医院吴志奎教授等用中药益髓生血颗粒(由生地、熟地、山萸肉、龟板胶等组成)治疗了78例β地贫患者，其中男49例，女29例，平均年龄9.6(2～31)岁，重型β地贫40例(13例为β地贫复合血红蛋白E)，中间型β地贫38例(15例为β地贫复合血红蛋白E)。用益髓生血颗粒治疗每日3次，每次10g,，3个月为1个疗程，并与13例用马利兰治疗患者进行对照。67例患者完成疗程后停药随访，随访时间6个月。治疗观察期间不输血，每月查Hb、RBC、网织红细胞(Ret)、血红蛋白F( HbF)1次。
按Hb和HbF均上升为有效的标准，重型β地贫有效率为81.4%，其中13例重型β地贫复合血红蛋白E患者全部有效；中间型β地贫有效率为95.6%，15例中间型β地贫复合血红蛋白E患者全部有效。有效病例服药后精神振奋、食欲增加、不易患感染性疾病，临床症状明显改善，少数患者肝脾略有缩小；Hb、RBC、Ret和HbF均有不同程度的提高。治疗后有效病例Hb增加5～30 g/L，；RBC增加 0.21～1.46×1012/L，Ret增加0.015～0.2；HbF增加0.015～0.69，与治疗前相比均有显著差异(均P< 0.01)。随访结果显示此药的后效应良好。未发现任何不良反应。对照组8例有效(61.5%)，5例无效，所有患者伴有白细胞、血小板下降，7例出现发热。
除临床治疗外，研究人员对中药治疗β地贫进行了大样本的基因突变型动态研究。结果显示，中药治疗不改变患者的基因突变型，对杂合子基因突变型疗效显著优于纯合子型和异源双重杂合子型。对基因表达和调控的动态研究表明，补肾益髓法治疗β地贫可提高Hb及HbF，显著提高珠蛋白γ/β+γ链比值，非常明显地提高珠蛋白mRNA表达(P< 0.001)，从而代偿了β珠蛋白基因功能缺陷，达到治疗目的。
中科院院士、上海复旦大学医学院华山医院沈自尹教授说，该研究的重要意义在于首次在国际上用药物实现了对单基因遗传病不改变基因的结构，而是修饰、调节基因的表达或基因产物功能，从而获得既无不良反应，又无后遗症的显著疗效。, 百拇医药