对糖原贮积症V型患者慎用大剂量肌酸
本报讯 德国鲁尔河大学Vorgerd等报告，服用大剂量肌酸，会加重糖原贮积症V型病人运动不耐受的临床症状。肌酸安全有效的治疗剂量范围可能是60～150 mg/kg/d。
近期研究显示，小剂量肌酸(60 mg/kg/d)可以改善糖原贮积症V型病人的工作能力。为评估大剂量肌酸治疗糖原贮积症V型的疗效，Vorgerd等进行了一项随机、双盲、安慰剂对照序列研究，该研究共纳入19例糖原贮积症V型病人。先后给予肌酸150 mg/kg/d或安慰剂，持续5周，停药4周后改用另一种药。10例病人先用肌酸，后用安慰剂；9例病人先用安慰剂，后用肌酸。每日对病人的运动不耐受症状进行评分。两种治疗结束时，测定血清肌酸和血清肌酸激酶水平，进行31磷磁共振波谱分析，并进行体表肌电图检查。(Arch Neurol 2002，59 ∶97)
结果显示，应用肌酸治疗后，运动中肌肉疼痛加重，随着治疗时间的延长，肌肉收缩时肌电图波幅轻度升高。磁共振波谱分析结果无显著改善。
正常情况下，人体肌细胞通过特异肌酸运载蛋白从血液摄取肌酸 ，这一过程受血浆肌酸水平、胰岛素、维生素 E、高碳水化合物摄入以及运动的调节。糖原贮积症V型病人，由于肌糖原降解受阻，引起运动不耐受，导致病人活动减少，而运动相关刺激的缺乏可降低肌细胞摄取肌酸的能力，因此补充肌酸后，肌肉增加磷酸肌酸(PCr)的能力也相应降低。
研究者认为，这些神经系统不良反应是肌酸治疗的主要剂量限制因素。用肌酸进行对症治疗的适应证需要阐明。安全有效的治疗剂量范围可能是60～150 mg/kg/d。
郭燕军, http://www.100md.com
近期研究显示，小剂量肌酸(60 mg/kg/d)可以改善糖原贮积症V型病人的工作能力。为评估大剂量肌酸治疗糖原贮积症V型的疗效，Vorgerd等进行了一项随机、双盲、安慰剂对照序列研究，该研究共纳入19例糖原贮积症V型病人。先后给予肌酸150 mg/kg/d或安慰剂，持续5周，停药4周后改用另一种药。10例病人先用肌酸，后用安慰剂；9例病人先用安慰剂，后用肌酸。每日对病人的运动不耐受症状进行评分。两种治疗结束时，测定血清肌酸和血清肌酸激酶水平，进行31磷磁共振波谱分析，并进行体表肌电图检查。(Arch Neurol 2002，59 ∶97)
结果显示，应用肌酸治疗后，运动中肌肉疼痛加重，随着治疗时间的延长，肌肉收缩时肌电图波幅轻度升高。磁共振波谱分析结果无显著改善。
正常情况下，人体肌细胞通过特异肌酸运载蛋白从血液摄取肌酸 ，这一过程受血浆肌酸水平、胰岛素、维生素 E、高碳水化合物摄入以及运动的调节。糖原贮积症V型病人，由于肌糖原降解受阻，引起运动不耐受，导致病人活动减少，而运动相关刺激的缺乏可降低肌细胞摄取肌酸的能力，因此补充肌酸后，肌肉增加磷酸肌酸(PCr)的能力也相应降低。
研究者认为，这些神经系统不良反应是肌酸治疗的主要剂量限制因素。用肌酸进行对症治疗的适应证需要阐明。安全有效的治疗剂量范围可能是60～150 mg/kg/d。
郭燕军, http://www.100md.com