研究报告新基因疗法对A型血友病的小鼠有效
【医业网据HealthScoutNews 2002年6月8日讯】美国北卡罗林那大学的科学家使用一种新的基因疗法成功地治疗了患A型血友病的小鼠。
这一实验性的基因疗法称为RNA反式剪接，修复了与A型血友病有关的突变基因。本病影响1/ 5,000-10,000的男性，由凝固因子VIII基因的缺陷引起。
在本研究中，患A型血友病的小鼠被注射了预反式剪接分子(PTM)，以吸附和剪接现有的错误RNA来进行纠正。被纠正的RNA可解码为正常的凝固因子VIII。结果小鼠的凝固因子VIII水平从低于1%增加到20%，纠正了A型血友病小鼠的出血倾向。
研究人员说，如果本方法被证明对人类有效，就可能为A型血友病患者提供更永久的治疗。传统的基因治疗方法对A型血友病患者并没有效，目前，病人在出血时被注射以凝血因子VIII。本研究是今天在美国基因治疗学会的年会(地点波士顿)上公布的。, 百拇医药
这一实验性的基因疗法称为RNA反式剪接，修复了与A型血友病有关的突变基因。本病影响1/ 5,000-10,000的男性，由凝固因子VIII基因的缺陷引起。
在本研究中，患A型血友病的小鼠被注射了预反式剪接分子(PTM)，以吸附和剪接现有的错误RNA来进行纠正。被纠正的RNA可解码为正常的凝固因子VIII。结果小鼠的凝固因子VIII水平从低于1%增加到20%，纠正了A型血友病小鼠的出血倾向。
研究人员说，如果本方法被证明对人类有效，就可能为A型血友病患者提供更永久的治疗。传统的基因治疗方法对A型血友病患者并没有效，目前，病人在出血时被注射以凝血因子VIII。本研究是今天在美国基因治疗学会的年会(地点波士顿)上公布的。, 百拇医药