迪谢内肌营养不良的治疗新方法
研究者发现了一种治疗最普通型肌营养不良症的新方法：用一种剥脱型感冒病毒来把基因治疗运送给受损肌肉。
发表于《美国科学院学报》(Proceedings of the National Academy of Sciences Early Edition 2002;10.1073/pnas.202300099)上的报告说，将这种修饰后的病毒注射给成年小鼠――患有与迪谢内肌营养不良相似的疾病，一月后，小鼠的肌肉力量有明显改善。“如今我们知道极有可能逆转因疾病而肌肉无力者的病情“，作者之一、美国华盛顿大学医学院神经科教授张伯伦(Jeffrey S. Chamberlain)约见路透社记者时说。
迪谢内肌营养不良是一种致命的肌肉萎缩性疾病，每3,500 个男孩就有1人患病，由位于X染色体上的营养障碍基因的缺陷引起。以前也曾尝试用基因疗法来治疗这种疾病，但均失败了，因为免疫系统对携带纠正基因的病毒起了反应。因此研究人员在新研究中研制了一种新型感冒病毒，它唯一保留的是原有病毒的一条DNA，然后用感染性蛋白壳将它载入细胞内，张伯伦解释，当它与肌细胞的特异表面蛋白质结合后，就被拖进细胞里了。而一旦进入细胞内，纠正的营养障碍基因也被转运到细胞核，开始生产蛋白质。
他们将这种携带了营养障碍基因的新病毒注入研究所用的小鼠大腿肌细胞，一个月内，研究者发现肌肉内该基因的蛋白质增加了25-30%，同时与疾病有关的症状也有了改善。而且治疗效果持续的时间相对较长，“到目前为止，我们已经观察了6个月”，张伯伦说，“但我怀疑它可以超过2年。因此，我们要么需要再次注射，要么想法让营养障碍基因在肌细胞内保持稳定，我们在寻找这两种方法”。, 百拇医药
发表于《美国科学院学报》(Proceedings of the National Academy of Sciences Early Edition 2002;10.1073/pnas.202300099)上的报告说，将这种修饰后的病毒注射给成年小鼠――患有与迪谢内肌营养不良相似的疾病，一月后，小鼠的肌肉力量有明显改善。“如今我们知道极有可能逆转因疾病而肌肉无力者的病情“，作者之一、美国华盛顿大学医学院神经科教授张伯伦(Jeffrey S. Chamberlain)约见路透社记者时说。
迪谢内肌营养不良是一种致命的肌肉萎缩性疾病，每3,500 个男孩就有1人患病，由位于X染色体上的营养障碍基因的缺陷引起。以前也曾尝试用基因疗法来治疗这种疾病，但均失败了，因为免疫系统对携带纠正基因的病毒起了反应。因此研究人员在新研究中研制了一种新型感冒病毒，它唯一保留的是原有病毒的一条DNA，然后用感染性蛋白壳将它载入细胞内，张伯伦解释，当它与肌细胞的特异表面蛋白质结合后，就被拖进细胞里了。而一旦进入细胞内，纠正的营养障碍基因也被转运到细胞核，开始生产蛋白质。
他们将这种携带了营养障碍基因的新病毒注入研究所用的小鼠大腿肌细胞，一个月内，研究者发现肌肉内该基因的蛋白质增加了25-30%，同时与疾病有关的症状也有了改善。而且治疗效果持续的时间相对较长，“到目前为止，我们已经观察了6个月”，张伯伦说，“但我怀疑它可以超过2年。因此，我们要么需要再次注射，要么想法让营养障碍基因在肌细胞内保持稳定，我们在寻找这两种方法”。, 百拇医药