Gad基因疗法大鼠实验对帕金森氏病有效果
【医业网据路透社2002年10月10日纽约讯】给有与帕金森氏病症状相似的大鼠施行一种新的基因治疗，可能避免脑细胞在疾病中的损害。f$sh, 百拇医药
11日的《科学》杂志(Science2002;298:425-429)说：这种基因治疗重点落在编码为谷氨酸羧酶(GAD)的基因上。GAD是促进GABA生成的酶，而GABA有助于控制神经细胞间的化学信号。“我们现在认为帕金森氏病不仅是一种简单的多巴胺缺陷性疾病”，第一作者、新西兰奥克兰大学的杜尔林(MatthewJ.During)说，“还是一种控制脑部活动的网络出现故障的疾病”。证据是在网络的关键区域――丘脑底核(STN)的某处――植入电极给予刺激，能显著改善部分病人的症状。另外，研究还显示电极的这种刺激作用能被作用于GABA受体的药物模仿。f$sh, 百拇医药
但这种深部脑刺激要求将植入物留在大脑中，这可能引起感染之类的并发症。而作用于GABA受体的药物其效力只能持续很短的时间，而且还需手术给药。而基因治疗策略是将GAD基因插进一个失去能力不能致病的病毒中，由它将GAD基因送到大脑内的目标区域。这种方法能促进大鼠脑内GABA的生成，而且动物大脑的兴奋性信号减少、抑制性信号增加――这说明这种基因治疗可能有助于平衡帕金森氏病扰乱的脑活动。f$sh, 百拇医药
另外，杜尔林还说，给大鼠注入损害细胞的毒素时，以上脑活动的变化明显增加了对多巴胺细胞的保护。现在，他们研究小组已获准开始在一小组病人身上进行该基因疗法的安全性试验。
11日的《科学》杂志(Science2002;298:425-429)说：这种基因治疗重点落在编码为谷氨酸羧酶(GAD)的基因上。GAD是促进GABA生成的酶，而GABA有助于控制神经细胞间的化学信号。“我们现在认为帕金森氏病不仅是一种简单的多巴胺缺陷性疾病”，第一作者、新西兰奥克兰大学的杜尔林(MatthewJ.During)说，“还是一种控制脑部活动的网络出现故障的疾病”。证据是在网络的关键区域――丘脑底核(STN)的某处――植入电极给予刺激，能显著改善部分病人的症状。另外，研究还显示电极的这种刺激作用能被作用于GABA受体的药物模仿。f$sh, 百拇医药
但这种深部脑刺激要求将植入物留在大脑中，这可能引起感染之类的并发症。而作用于GABA受体的药物其效力只能持续很短的时间，而且还需手术给药。而基因治疗策略是将GAD基因插进一个失去能力不能致病的病毒中，由它将GAD基因送到大脑内的目标区域。这种方法能促进大鼠脑内GABA的生成，而且动物大脑的兴奋性信号减少、抑制性信号增加――这说明这种基因治疗可能有助于平衡帕金森氏病扰乱的脑活动。f$sh, 百拇医药
另外，杜尔林还说，给大鼠注入损害细胞的毒素时，以上脑活动的变化明显增加了对多巴胺细胞的保护。现在，他们研究小组已获准开始在一小组病人身上进行该基因疗法的安全性试验。