基因治疗新进展 帕金森病基因治疗进入临床
日前，美国食品与药物管理局(FDA)已经批准During医师和Kapkitt医师对12例帕金森病患者进行试验性基因治疗。这是第一次使用基因疗法治疗帕金森病。研究人员将把产生活性神经化学物质的基因注入这12例患者的大脑中，从而缓解帕金森病人的震颤及其他运动障碍。
FDA对这一试验性治疗的批准是基于发表在10月11日Science上的一项研究结果。美国纽约康奈尔大学Weikk医学院的帕金森病研究学者Kapkitt说，试验性基因治疗将在今年底开始，试验治疗所纳入的患者都已经接受了所有常规手段的治疗。
新西兰奥克兰大学的研究学者During和Kapkitt的研究证明，在实验室中，接受产生该化学物质基因的大鼠帕金森病症状有显著改善，并可以延缓疾病的进展。研究人员说，这一技术也在猴体内进行了实验，而且结果令人满意。
有神经系统研究学者表示，基因转导技术是一个很有前景的治疗手段，但是需要大规模的临床试验证明基因治疗可以作为治疗一般帕金森病患者的手段。
美国约翰斯·霍普金斯大学精神和神经学教授Ross说：“我们应该谨慎对待基因治疗，如果在人体试验中能够看到同样的结果，这将是治疗帕金森病的一个重要的手段。”
在这项研究中，研究人员在一种良性的腺病毒相关病毒AAV中导入能够产生γ-氨基丁酸 (GABA)的基因。GABA作用于大脑基底神经节STN，减缓或抑制身体的运动。
帕金森病患者的STN中有很少的GABA。这就引起了该病典型症状，如震颤、间歇跛行和运动突然中止。
以诱导产生帕金森病的大鼠作为实验模型，研究人员将经过修饰的病毒颗粒注射到其大脑受影响的部位。这些携带GABA基因的病毒进入STN的细胞中，使这些细胞产生GABA。
During和Kapkitt说，实验效果很快在大鼠模型中表现出来。运动功能在所有模型中都得到改善，“50%大鼠的运动功能得到了显著改善。”
Kapkitt说，研究人员已经对恒河猴进行了相同的实验，但是实验结果现在还没有公布，研究人员也没有对该实验结果进行讨论。
文心, 百拇医药
FDA对这一试验性治疗的批准是基于发表在10月11日Science上的一项研究结果。美国纽约康奈尔大学Weikk医学院的帕金森病研究学者Kapkitt说，试验性基因治疗将在今年底开始，试验治疗所纳入的患者都已经接受了所有常规手段的治疗。
新西兰奥克兰大学的研究学者During和Kapkitt的研究证明，在实验室中，接受产生该化学物质基因的大鼠帕金森病症状有显著改善，并可以延缓疾病的进展。研究人员说，这一技术也在猴体内进行了实验，而且结果令人满意。
有神经系统研究学者表示，基因转导技术是一个很有前景的治疗手段，但是需要大规模的临床试验证明基因治疗可以作为治疗一般帕金森病患者的手段。
美国约翰斯·霍普金斯大学精神和神经学教授Ross说：“我们应该谨慎对待基因治疗，如果在人体试验中能够看到同样的结果，这将是治疗帕金森病的一个重要的手段。”
在这项研究中，研究人员在一种良性的腺病毒相关病毒AAV中导入能够产生γ-氨基丁酸 (GABA)的基因。GABA作用于大脑基底神经节STN，减缓或抑制身体的运动。
帕金森病患者的STN中有很少的GABA。这就引起了该病典型症状，如震颤、间歇跛行和运动突然中止。
以诱导产生帕金森病的大鼠作为实验模型，研究人员将经过修饰的病毒颗粒注射到其大脑受影响的部位。这些携带GABA基因的病毒进入STN的细胞中，使这些细胞产生GABA。
During和Kapkitt说，实验效果很快在大鼠模型中表现出来。运动功能在所有模型中都得到改善，“50%大鼠的运动功能得到了显著改善。”
Kapkitt说，研究人员已经对恒河猴进行了相同的实验，但是实验结果现在还没有公布，研究人员也没有对该实验结果进行讨论。
文心, 百拇医药