全球药物经济学发展大趋势
药物经济学是70年代后期发展起来的一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位地分析药物治疗备选方案(包括非药物治疗方案)的成本、效益或效果，评价其经济学价值的边缘学科。由于药物经济学不仅关注药物的治疗成本，同时也关注药物治疗的效果，所以从诞生之日起就引起众多人的注意和关心。了解药物经济学在全球的发展趋势，有利于在我国进一步开展药经济学研究的得高其研究水平。
一、卫生费用急剧上涨使得世界各国对药物经济学研究的需求增加
随着人类社会对医疗保健需求的日益增加，卫生保健费用(其中相当一部分为药物费用)的逐年上涨已经成为妨碍各国卫生事业向前发展的沉重负担。如大多数欧洲国家全年卫生保健总费用约占其国民生产总值(GNP)的7%～9%，日本约占14.95，美国约占14%，药品费用占卫生总费用的比例在10%～20%之间。
鉴于药物经济学在如下方面的作用：①可作为国家制定《国家基本药物目录》的原则；②可作为制定卫生保健制度、公费医疗保健制度的可靠参考依据；③指导医院开展既能更好为病人服务(有社会效益)，又能提高自身经济的医疗保健措施或项目；④帮助临床医生，药师在临床决策过程中，选择最佳治疗方案，以期用最少成本获得最大效益；⑤有助于药品科研、生产、经营企业研制、生产和销售既能满足社会人群防病治病需要，又能获得自身利益的药品。目前药物经济学已被众多的国家用于控制药品费用的各个领域(见表1)。
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表1 欧洲国家药物经济学研究的使用领域
注：√：采用；×不采用；?：不确定
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有的国家已将药物经济学纳入一个药能否进入医疗保险用药目录的第四个条件上(另外三个是安全性、有效性的药品质量)，最早的国家有澳大利亚和加拿大。现在它正快速扩展到其他一些欧洲国家，如荷兰、葡萄牙、芬兰和挪威。其他一些国家，如日本现在正在评估药物经济学评价的潜在作用，美国的HMO组织(健康维持组织)现在对药物经济学在将药物纳入医学保险目录中所起的作用的认识正在加强。
二、PTC专家意见将成为未来药物药济学研究的主要方法
前瞻性的随机临床试验一直是药物经济学研究中最常使用的方法，但近年来这种局面有所改变。用PCT(Pragmatic Clinical Trial，简称PCT)，即按实际临床试验和专家意见来进行药物经济学研究的情况越来越多，如用PTC来评价抗抑郁药、安定、降低胆固醇药等药物的经济学效果；利用专家意见采用模型的方法来评介药物的经济学效果。主要原因是实际临床试验采用了与随机与临床试验(PTC)相似的方法，但不同的是它不要求对研究组和对照组作相同的检查或采用其他相同的治疗手段等，它允许临床医生根据自己的临床经验修改治疗方案，如改变药物的用药量、用药次数等，因而最能反映药物在真实世界里的成本效果，其优点也最多，更易被卫生决策者接受。而在药物经济学研究中使用专家的意见可获得在临床试验中不易获得的大理数据(如疾病的转移概率、资源利用、成本)以及减少大量的人力和物力(包括时间)，消除或减少不同国家研究带来的地区差异。澳大利亚的药物经济学研究准则(guideline)中就明确指出研究者可使用专家的意见，加拿大的药物经济学研究准则是在药物经济学研究中既不鼓励也不排斥使用专家意见，德国的药物经济学研究准则对使用专家意见不提供特别的推荐，美国目前虽没有正式的药物经济学研究准则，但由美国卫生部任命的一个由多学科组成的专家委员会则推荐使用专家意见。一些药物经济学专家认为专家意见能够被成功地应用于药物经济学研究中。一些药物经济学专家认为专家意见能够被成功地应用于药物经济学研究中。
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三、药物经济学研究将变得更加规范
为了确保药物经济学研究的可操作性和结果的可靠性，也即药物经济学研究的规范性，目前世界上采用了两种方法：一是制定药物经济学研究准则，二是进行同行评议。
关于药物经济学的研究准则，其中最为典型的两个国家是澳大利亚和加拿大。澳大利亚和加拿大分别在1993年1994年制定了自己药经济学研究准则，相关的要求见表2。
表2 澳大利亚和加拿大对药物经济学研究要求的比较
丹麦目前尚没有一个明确的药物经济学研究准则，但在1994年，丹麦的卫生委员会和卫生部要求一个卫生经济学专家组准备一个有关药物经济学评价现状的报告，解释药物经济学评价如何帮助补充决策和在决策过程如何处理药物经济学评价结果中存在的潜在问题，在这个解释报告中专家们对药物经济学的理论基础、研究设计、直接成本、间接成本和隐性成本、结果测量达成了一致的意见。对于药物经济学研究准则，丹麦准备分三步走：第一步，由卫生经济学家起草药物经济学研究准则草案；第二步，药物经济学和利益团体(包括制药企业)对药物经济学研究准则达成一致意见；第三步，在自愿的基础上推行药物经济学研究准则。
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美国是世界上最早开展药物经济学研究的国家，至今尚没有一个明确的药物经济学指南。但在1995年春，美国市场和信息部药品局散发了一份“药物经济学以及原理草案”。DDMAC在该草案中草拟了成本-效果分析的标准。
四、药物经济学研究已成为制药企业用作市场营销的一种手段
在过去的10多年里，制药企业一直是倡导自己产品和进行药物经济学评价的积极分子。有人对发表在《PharmacoEconomics》杂志上的24篇研究文章进行了分析，22篇报道的是阳性结果的研究文章中的83%是在制药企业资助下完成的。这在某种程度上说明了制药企业对药物经济学研究的重视程度。
与此同时也带来了对药物经济学“是科学还是市场营销？”的争论，使得政府决策者在使用药物经济学研究进行决策时对由制药企业资助下完成的药物经济学研究结果产生了怀疑。在英国进行的对决策者使用药物经济学研究结果的态度的一项调查中发现，研究中存在偏倚。59%的决策者认为制药企业资助的药物经济学缺乏可信性，而把它作为使用的一种障碍，8%的决策者认为这是他们使用的最大障碍。
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一些杂志，如新英格兰医学杂志，在决定一个药物经济学研究文章能否发表时，他们首先考虑的是该研究的研究经费应来自非盈利性组织，如一个医院或大学，同时没有一个作者接受过倡导公司的薪水或之有任何经济联系；其次是要求作用提供一个书面的保证，保证其研究的独立性；第三是稿件必须包括足够听有关数据和假设的信息，以便读者能够评估和重复该分析。
五、药物经济学的研究热点
1、成本-效用分析中生活质量指标的研究
成本-效用分析的指标是与健康相关的生活质量，生活质量指标的确定将直接影响药物治疗后的效用值。采用统一的生活质量指标，有利于进行不同疾病诊疗措施间的比较。然而，由于生活质量指标是不同健康状态的一定比例组合，而不同疾病影响生活质量的不同方面，指标中具体健康状态的选择以及其占生活质量指标的比例大小争论较大。一方面，通用生活质量指标适用于不同疾病间的比较，在卫生决策中不可缺少。另一方面，疾病特有的生活质量指标较能用指标更适合该疾病不同药物治疗的比较，其结果较通用生活质量指标更可靠，对于影响人民健康的主要疾病，例如糖尿病、冠心病、肿瘤等，疾病特定的指标具有一定参考价值。通用以及专用疾病生活质量指标的制订需要临床、公共卫生、药物经济学各方面专家的参与，特别需要具有卫生决策经验的研究者和卫生政策制定者参与。
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2、成本-效益分析以及意愿支付法的方法学研究
成本-效益分析在其他公共决策中普遍应用，是公共金融学的主要研究手段之一，其结果以项目的净社会效益来表示，较成本-效用分析更符合经济学原则。然而，成本-效益分析要求给予生命、健康一定的客观货币价值，较难为临床医务人员以及一般公众所接受。比较易于接受的方法是调查适当的意愿支付值，将其作为生命、健康的货币价值，进行成本-效益分析，该法为意愿支付(简称WTP法)。
意愿支付法是一种用以测量健康改善(包括病情改善和精神痛苦减轻)所带来的价值的方法，它是建立在效用理论基础上的。该方法目前在理论上比较成熟，但由于该法受到人的生活水平、对健康的看法以及知识层次等方面的影响，因而它的实际应用受到很大的影响。
3、实际临床试验与药物经济学研究的有机结合
未来药物经济学研究的方向是与药物实际临床试验研究相结合，在收集药物有效性、副作用等临床效果的同时收集有关成本、效果信息。实际临床试验具有严格的对照人群，能够提供可靠的药物疗效信息，但其对照药物往往不是现有的最佳治疗药物；试验设计一般不包括药物经济学研究所需的成本信息；其数据收集时间较短，常常不能观测到药物经济学研究需要的临床健康效果信息。药物经济学研究和实际临床试验的结合，需要从的试验的开始，增加成本信息的收集，可能的情况下延长观察时间，或者进行远期疗效的模型预测。
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4、不确定因素的影响的矫正、敏感性研究以及统计学模拟技巧
药物经济学研究越来越重视不确定因素对结果的影响。常用的单一或几种参数敏感性分析，不能反映不确定因素的全貌，而且很难决定参数变化范围，妨碍了药物经济学研究结果的可靠性。随着统计学和流行病学在药物经济学研究中的应用，模型假设检验、事件的随机性检验以及包括蒙特卡罗模拟、自助法模拟在内的统计学模拟技巧越来越得到重视。这些统计学方法的应用，帮助药物经济学家在研究的设计阶段改进模型，在分析阶段进行结果的稳定性分析，提高了研究结果的卫生决策参考价值。
六、对我国的启示
1、制订与药物经济学研究相适应的研究指南和相关的规章制度和法规，促进药物经济学的健康发展。
我国作为一个发展中国家，市场经济体制刚刚建立，经济欠发达，卫生资源相对来说比较匮乏，医疗制度的经济改革正处于摸索阶段，农村人口占总人口的70%左右。药物经济学研究准则的制定必须借鉴国外准则中比较成熟没有争议的内容，同时要考虑我国的实际情况。为此，提出以下建议：①采用全社会的研究观点；②以国内治疗同样疾病的最常用药物或以适当的非药物治疗措施作为对照物比较；③药物经济学研究结果必须以治疗反应的中间健康指标变化表示，即提倡成本-效果分析，慢性病的药物经济学研究最好还应有成本-效用研究结果；④提倡将间接成本以及间接效益(人力资源)包括在研究结果中；⑤项目成本的计算建议标准成本；⑥选用5%的贴现率；⑦随机临床试验的研究结果最好还应和回顾性自然研究结果相比较；⑧注明研究单位和经费来源。
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药物经济学准则的制定应在集中卫生行政部门人员，经济学家，公共卫生专家以及临床医生的共识。
开展药物经济学研究的目的是合理分配有限的卫生资源，使其发挥最大的经济效益和社会效益，为患者服务。药物经济学学有研究结果不仅影响药物生产厂家的经济效益，同时也直接影响患者的利益。能否对药物的经济学效果进行客观、公正和科学的评价将直接关系到药物经济学的健康发展和命运。要做到这一点，除了要求研究人员有良好的职业道德和专业知识外，还必须有一套与药物经济学研究相适应的规章制度和法规。其内容应涉及对研究单位、机构、人员的要求和规定，研究的组织实施以及样本数和成本测算方法等。规章制度和法规的制定与建立不是限制药物经济学的研究发展，而是目的在于使药物经济学研究结果科学、公正合理，得以在我国健康地发展。
2、建立药物经济学研究中心，得以在我国健康地发展。
药物经济学是一门综合性的学科，它需要研究者具有经济学、流行病学、统计学和临床试验的基本知识。如前所述，目前我国药物经济学的研究人员主要以药师为主，他们缺乏药物经济学研究所需的知识，因而整体研究水平较低。
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美国目前已有多所著名大学，如Arizona大学、North Carolina大学、华盛顿大学、Austin大学及加州大学等都有专门的药物经济学专业，培养药物经济学的研究生、博士和博士后。课程有经济学、流行病学、经济学以及统计学等，因而其药经济学的整体研究水平较高。
我国已加入世界贸易组织(WTO)，国外的医疗保险机构也将进入中国的医疗市场，这必将促使我国医疗制度进一步改革，同时也将为我国的药物经济学发展带来新的机遇。为适应未来新形势的需求，必须加快提高我国的药物经济学开始将药物经济学纳入本科生的课程。但这还远远不够。必须建立一个合适的机构，加快药物经济学人才的培养。另外药经济学研究需要大量的资金，需要开展工作的一套程序和研究方法，这必须通过一个有权威的专门机构的努力工作才能实现。因此，建议在全国建立药物经济学研究中心，这个中心受国家卫生部或国家药品监督管理的领导。该中心的主要任务是：①从事药物经济学的理论研究和应用研究工作，为国家制定基本药物目录提供依据；②培训开展药物经济学研究的专业，可以与国家医学继续教育计划相结合，分批组织实施；③制定各类药物的药物经济学研究的准则；④评估和宣传药物经济学的研究结果。
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3、充分认识药物经济学从研究到应用的艰巨性
药物经济学是一门应用性的学科，其研究结果最终能否得到应用，一方面取决于研究的质量，另一方面则取决于使用者对其的看法以及药物经济应用的相关环境。应该说目前我国的药物经济学研究水平还比较低，离应用的要求还有一定的距离，另外我国目前的环境(特别是医疗制度)对药物经济学应用的要求还不强烈。但这并不是说，目前没有必要进行药物经济学研究，如何提高研究水平和决策者认可药物经济学的价值是当务之急，这需要我们做大量的工作。
七、应用举例
当前在我国开展的较为的普遍的药物经济学分析方法是成本-效果法。下面就治疗成人下呼吸道感染的两种抗生素治疗方案，运用药物经济学方法进行成本-效果分析。成本-效果分析法是药物经济学评价的方法之一，其目的在于平衡成本和效果，在二者之间寻找一个最佳结合点。它是用单位效果所花费的成本或每一个货币单位所产生的效果来表示。它把成本和效果有机地结合起来，在考虑药物治疗效果的同时考虑了药物的费用，但又不是单纯选择成本最低的治疗方案，而是用"增加的成本/增加的效果"来优选出每增加一个单位效果花费最低的方案，以此作为最佳方案。
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(一)病例及治疗方案
1、病例选择
成人下呼吸道感染住院患者50例，年龄18～65岁，均为细菌学确诊需经静脉给予全身抗菌药物治疗的院外获得性急性细菌性下呼吸道感染患者，儿童、妊娠期/哺乳期妇女和对头孢菌素类药物、喹诺酮类药过敏者以及有肝、肾功能异常者有严重心、肾和造血系统异常者不予选择。将患者随机分成两组、A组(培氟沙星组)男性16例，女性9例，平均年龄40.3岁；B组(头孢他啶组)男性12例，女性13例，平均年龄41.9岁。两组患者的年龄、性别、常规检查及病情轻重程度经统计学处理均无显著性差异。
2、给药方案
A组：培氟沙星注射液400mg/次，加入250ml5%葡萄糖溶液中，静脉滴注(1小时内滴完)，每12小时1次。
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B组：头孢他啶注射液1g/次，加入250ml5%葡萄糖溶液中，快速静脉滴入，每12小时1次。
两组疗程均为7天，且治疗过程中未用其他抗菌药物和可能损伤肝、肾等重要脏器的药物。
(二)分析方法及结果
1、成本的确定
每一病例治疗费用包括诸多方面，如住院费(C1)、药费(C2)、检查费(C3)等。考虑到本文中的受试对象其他费用均一致，故总治疗费用(C总)用每位病人在治疗期间所花费的药费来计算(以2000年3月价格计算)，结果如下：
C(A总)＝C(A药)＝68.40*2*7＝957.60元
C(B总)＝C(B药)＝114.0*2*7＝1596.00元
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2、疗效的确定
痊愈：临床症状消失，体征消失，痰细菌培养转阴，胸部X片病灶全部吸收；显效：病情明显好转，上述4项中有1项未恢复正常(细菌培养必须转阴)；进步：用药手病情有所好转，但不明显；无效：et ax72小时病情无好转或有所加重。
以痊愈和显效病例数计算有效率，统计学处理运用X2检验。
3、成本-效果分析结果
成本-效果分析结果(见表3)
表3两种治疗方案的成本-效果分析
讨论：由表3可知，A组(培氟沙星组)的成本较B组(头孢他啶组)低，且两组间疗效没有显著性差异，同时以A组为对照，计算增加的成本/增加的效果，结果每增加一个单位效果A组比B组少花费79.80元。因而从药物经济学角度分析，A组治疗方案较B组为佳。本结果也符合当前"医改"要求，可更有效地利用有限的医疗资源，使更多的患者得到经济有效的治疗。另有国内临床试验观察表明，由于第三代头孢菌素类药物在临床上的广泛应用，部分病原菌对其敏感性发生变化，耐药率不断升高，有的竟达23%～60%。而培氟沙星属第三代喹诺酮类抗菌药物，具有抗菌谱广，抗菌活性强、达峰时间短以及T1/2长等特点，对耐青霉素类、头孢菌素类、氟基糖苷类抗菌株均有效，且无交叉耐药。培氟沙星可以部分替代第三代β-内酰胺类抗生素，为临床难治的严重感染增加了一种有效的治疗药物。, 百拇医药
一、卫生费用急剧上涨使得世界各国对药物经济学研究的需求增加
随着人类社会对医疗保健需求的日益增加，卫生保健费用(其中相当一部分为药物费用)的逐年上涨已经成为妨碍各国卫生事业向前发展的沉重负担。如大多数欧洲国家全年卫生保健总费用约占其国民生产总值(GNP)的7%～9%，日本约占14.95，美国约占14%，药品费用占卫生总费用的比例在10%～20%之间。
鉴于药物经济学在如下方面的作用：①可作为国家制定《国家基本药物目录》的原则；②可作为制定卫生保健制度、公费医疗保健制度的可靠参考依据；③指导医院开展既能更好为病人服务(有社会效益)，又能提高自身经济的医疗保健措施或项目；④帮助临床医生，药师在临床决策过程中，选择最佳治疗方案，以期用最少成本获得最大效益；⑤有助于药品科研、生产、经营企业研制、生产和销售既能满足社会人群防病治病需要，又能获得自身利益的药品。目前药物经济学已被众多的国家用于控制药品费用的各个领域(见表1)。
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表1 欧洲国家药物经济学研究的使用领域
| 国家 | 药品定价管制 | 药品补偿或共付水平 | 制定用药目录和诊疗规范 | 促进合理的用药 |
| 比利时 | ？ | √ | ？ | ？ |
| 芬兰 | √ | √ | ？ | ？ |
| 法国 | √ | ? | √ | ？ |
| 德国 | × | × | √ | ？ |
| 意大利 | ? | √ | √ | ？ |
| 荷兰 | × | √ | √ | ？ |
| 葡萄牙 | × | √ | ? | ？ |
| 西班牙 | × | ? | ? | ？ |
| 瑞典 | √ | √ | √ | ？ |
| 瑞士 | × | √ | √ | ？ |
| 英国 | × | √ | √ | |
| 澳大利亚 | ? | √ | ? | ? |
| 加拿大 | ? | √ | ? | ? |
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有的国家已将药物经济学纳入一个药能否进入医疗保险用药目录的第四个条件上(另外三个是安全性、有效性的药品质量)，最早的国家有澳大利亚和加拿大。现在它正快速扩展到其他一些欧洲国家，如荷兰、葡萄牙、芬兰和挪威。其他一些国家，如日本现在正在评估药物经济学评价的潜在作用，美国的HMO组织(健康维持组织)现在对药物经济学在将药物纳入医学保险目录中所起的作用的认识正在加强。
二、PTC专家意见将成为未来药物药济学研究的主要方法
前瞻性的随机临床试验一直是药物经济学研究中最常使用的方法，但近年来这种局面有所改变。用PCT(Pragmatic Clinical Trial，简称PCT)，即按实际临床试验和专家意见来进行药物经济学研究的情况越来越多，如用PTC来评价抗抑郁药、安定、降低胆固醇药等药物的经济学效果；利用专家意见采用模型的方法来评介药物的经济学效果。主要原因是实际临床试验采用了与随机与临床试验(PTC)相似的方法，但不同的是它不要求对研究组和对照组作相同的检查或采用其他相同的治疗手段等，它允许临床医生根据自己的临床经验修改治疗方案，如改变药物的用药量、用药次数等，因而最能反映药物在真实世界里的成本效果，其优点也最多，更易被卫生决策者接受。而在药物经济学研究中使用专家的意见可获得在临床试验中不易获得的大理数据(如疾病的转移概率、资源利用、成本)以及减少大量的人力和物力(包括时间)，消除或减少不同国家研究带来的地区差异。澳大利亚的药物经济学研究准则(guideline)中就明确指出研究者可使用专家的意见，加拿大的药物经济学研究准则是在药物经济学研究中既不鼓励也不排斥使用专家意见，德国的药物经济学研究准则对使用专家意见不提供特别的推荐，美国目前虽没有正式的药物经济学研究准则，但由美国卫生部任命的一个由多学科组成的专家委员会则推荐使用专家意见。一些药物经济学专家认为专家意见能够被成功地应用于药物经济学研究中。一些药物经济学专家认为专家意见能够被成功地应用于药物经济学研究中。
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三、药物经济学研究将变得更加规范
为了确保药物经济学研究的可操作性和结果的可靠性，也即药物经济学研究的规范性，目前世界上采用了两种方法：一是制定药物经济学研究准则，二是进行同行评议。
关于药物经济学的研究准则，其中最为典型的两个国家是澳大利亚和加拿大。澳大利亚和加拿大分别在1993年1994年制定了自己药经济学研究准则，相关的要求见表2。
表2 澳大利亚和加拿大对药物经济学研究要求的比较
| 准则要求 | 澳大利亚 | 加拿大 |
| 研究方法 | 成本-效果分析 | 成本-效益或成本-效用分析，不推荐成本-效果分析 |
| 研究观点 | 全社会观点 | 全社会观点 |
| 基本比较物 | 最常用药物或治疗措施 | 最常用的药物或治疗措施及最少治疗措施 |
| 间接成本 | 不包括 | 必须包括，推荐采用病人意愿支付的方法 |
| 模型预测 | 不允许 | 允许进行远期健康效果的模型预测 |
| 边际增量分析 | 推荐 | 推荐 |
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美国是世界上最早开展药物经济学研究的国家，至今尚没有一个明确的药物经济学指南。但在1995年春，美国市场和信息部药品局散发了一份“药物经济学以及原理草案”。DDMAC在该草案中草拟了成本-效果分析的标准。
四、药物经济学研究已成为制药企业用作市场营销的一种手段
在过去的10多年里，制药企业一直是倡导自己产品和进行药物经济学评价的积极分子。有人对发表在《PharmacoEconomics》杂志上的24篇研究文章进行了分析，22篇报道的是阳性结果的研究文章中的83%是在制药企业资助下完成的。这在某种程度上说明了制药企业对药物经济学研究的重视程度。
与此同时也带来了对药物经济学“是科学还是市场营销？”的争论，使得政府决策者在使用药物经济学研究进行决策时对由制药企业资助下完成的药物经济学研究结果产生了怀疑。在英国进行的对决策者使用药物经济学研究结果的态度的一项调查中发现，研究中存在偏倚。59%的决策者认为制药企业资助的药物经济学缺乏可信性，而把它作为使用的一种障碍，8%的决策者认为这是他们使用的最大障碍。
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一些杂志，如新英格兰医学杂志，在决定一个药物经济学研究文章能否发表时，他们首先考虑的是该研究的研究经费应来自非盈利性组织，如一个医院或大学，同时没有一个作者接受过倡导公司的薪水或之有任何经济联系；其次是要求作用提供一个书面的保证，保证其研究的独立性；第三是稿件必须包括足够听有关数据和假设的信息，以便读者能够评估和重复该分析。
五、药物经济学的研究热点
1、成本-效用分析中生活质量指标的研究
成本-效用分析的指标是与健康相关的生活质量，生活质量指标的确定将直接影响药物治疗后的效用值。采用统一的生活质量指标，有利于进行不同疾病诊疗措施间的比较。然而，由于生活质量指标是不同健康状态的一定比例组合，而不同疾病影响生活质量的不同方面，指标中具体健康状态的选择以及其占生活质量指标的比例大小争论较大。一方面，通用生活质量指标适用于不同疾病间的比较，在卫生决策中不可缺少。另一方面，疾病特有的生活质量指标较能用指标更适合该疾病不同药物治疗的比较，其结果较通用生活质量指标更可靠，对于影响人民健康的主要疾病，例如糖尿病、冠心病、肿瘤等，疾病特定的指标具有一定参考价值。通用以及专用疾病生活质量指标的制订需要临床、公共卫生、药物经济学各方面专家的参与，特别需要具有卫生决策经验的研究者和卫生政策制定者参与。
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2、成本-效益分析以及意愿支付法的方法学研究
成本-效益分析在其他公共决策中普遍应用，是公共金融学的主要研究手段之一，其结果以项目的净社会效益来表示，较成本-效用分析更符合经济学原则。然而，成本-效益分析要求给予生命、健康一定的客观货币价值，较难为临床医务人员以及一般公众所接受。比较易于接受的方法是调查适当的意愿支付值，将其作为生命、健康的货币价值，进行成本-效益分析，该法为意愿支付(简称WTP法)。
意愿支付法是一种用以测量健康改善(包括病情改善和精神痛苦减轻)所带来的价值的方法，它是建立在效用理论基础上的。该方法目前在理论上比较成熟，但由于该法受到人的生活水平、对健康的看法以及知识层次等方面的影响，因而它的实际应用受到很大的影响。
3、实际临床试验与药物经济学研究的有机结合
未来药物经济学研究的方向是与药物实际临床试验研究相结合，在收集药物有效性、副作用等临床效果的同时收集有关成本、效果信息。实际临床试验具有严格的对照人群，能够提供可靠的药物疗效信息，但其对照药物往往不是现有的最佳治疗药物；试验设计一般不包括药物经济学研究所需的成本信息；其数据收集时间较短，常常不能观测到药物经济学研究需要的临床健康效果信息。药物经济学研究和实际临床试验的结合，需要从的试验的开始，增加成本信息的收集，可能的情况下延长观察时间，或者进行远期疗效的模型预测。
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4、不确定因素的影响的矫正、敏感性研究以及统计学模拟技巧
药物经济学研究越来越重视不确定因素对结果的影响。常用的单一或几种参数敏感性分析，不能反映不确定因素的全貌，而且很难决定参数变化范围，妨碍了药物经济学研究结果的可靠性。随着统计学和流行病学在药物经济学研究中的应用，模型假设检验、事件的随机性检验以及包括蒙特卡罗模拟、自助法模拟在内的统计学模拟技巧越来越得到重视。这些统计学方法的应用，帮助药物经济学家在研究的设计阶段改进模型，在分析阶段进行结果的稳定性分析，提高了研究结果的卫生决策参考价值。
六、对我国的启示
1、制订与药物经济学研究相适应的研究指南和相关的规章制度和法规，促进药物经济学的健康发展。
我国作为一个发展中国家，市场经济体制刚刚建立，经济欠发达，卫生资源相对来说比较匮乏，医疗制度的经济改革正处于摸索阶段，农村人口占总人口的70%左右。药物经济学研究准则的制定必须借鉴国外准则中比较成熟没有争议的内容，同时要考虑我国的实际情况。为此，提出以下建议：①采用全社会的研究观点；②以国内治疗同样疾病的最常用药物或以适当的非药物治疗措施作为对照物比较；③药物经济学研究结果必须以治疗反应的中间健康指标变化表示，即提倡成本-效果分析，慢性病的药物经济学研究最好还应有成本-效用研究结果；④提倡将间接成本以及间接效益(人力资源)包括在研究结果中；⑤项目成本的计算建议标准成本；⑥选用5%的贴现率；⑦随机临床试验的研究结果最好还应和回顾性自然研究结果相比较；⑧注明研究单位和经费来源。
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药物经济学准则的制定应在集中卫生行政部门人员，经济学家，公共卫生专家以及临床医生的共识。
开展药物经济学研究的目的是合理分配有限的卫生资源，使其发挥最大的经济效益和社会效益，为患者服务。药物经济学学有研究结果不仅影响药物生产厂家的经济效益，同时也直接影响患者的利益。能否对药物的经济学效果进行客观、公正和科学的评价将直接关系到药物经济学的健康发展和命运。要做到这一点，除了要求研究人员有良好的职业道德和专业知识外，还必须有一套与药物经济学研究相适应的规章制度和法规。其内容应涉及对研究单位、机构、人员的要求和规定，研究的组织实施以及样本数和成本测算方法等。规章制度和法规的制定与建立不是限制药物经济学的研究发展，而是目的在于使药物经济学研究结果科学、公正合理，得以在我国健康地发展。
2、建立药物经济学研究中心，得以在我国健康地发展。
药物经济学是一门综合性的学科，它需要研究者具有经济学、流行病学、统计学和临床试验的基本知识。如前所述，目前我国药物经济学的研究人员主要以药师为主，他们缺乏药物经济学研究所需的知识，因而整体研究水平较低。
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美国目前已有多所著名大学，如Arizona大学、North Carolina大学、华盛顿大学、Austin大学及加州大学等都有专门的药物经济学专业，培养药物经济学的研究生、博士和博士后。课程有经济学、流行病学、经济学以及统计学等，因而其药经济学的整体研究水平较高。
我国已加入世界贸易组织(WTO)，国外的医疗保险机构也将进入中国的医疗市场，这必将促使我国医疗制度进一步改革，同时也将为我国的药物经济学发展带来新的机遇。为适应未来新形势的需求，必须加快提高我国的药物经济学开始将药物经济学纳入本科生的课程。但这还远远不够。必须建立一个合适的机构，加快药物经济学人才的培养。另外药经济学研究需要大量的资金，需要开展工作的一套程序和研究方法，这必须通过一个有权威的专门机构的努力工作才能实现。因此，建议在全国建立药物经济学研究中心，这个中心受国家卫生部或国家药品监督管理的领导。该中心的主要任务是：①从事药物经济学的理论研究和应用研究工作，为国家制定基本药物目录提供依据；②培训开展药物经济学研究的专业，可以与国家医学继续教育计划相结合，分批组织实施；③制定各类药物的药物经济学研究的准则；④评估和宣传药物经济学的研究结果。
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3、充分认识药物经济学从研究到应用的艰巨性
药物经济学是一门应用性的学科，其研究结果最终能否得到应用，一方面取决于研究的质量，另一方面则取决于使用者对其的看法以及药物经济应用的相关环境。应该说目前我国的药物经济学研究水平还比较低，离应用的要求还有一定的距离，另外我国目前的环境(特别是医疗制度)对药物经济学应用的要求还不强烈。但这并不是说，目前没有必要进行药物经济学研究，如何提高研究水平和决策者认可药物经济学的价值是当务之急，这需要我们做大量的工作。
七、应用举例
当前在我国开展的较为的普遍的药物经济学分析方法是成本-效果法。下面就治疗成人下呼吸道感染的两种抗生素治疗方案，运用药物经济学方法进行成本-效果分析。成本-效果分析法是药物经济学评价的方法之一，其目的在于平衡成本和效果，在二者之间寻找一个最佳结合点。它是用单位效果所花费的成本或每一个货币单位所产生的效果来表示。它把成本和效果有机地结合起来，在考虑药物治疗效果的同时考虑了药物的费用，但又不是单纯选择成本最低的治疗方案，而是用"增加的成本/增加的效果"来优选出每增加一个单位效果花费最低的方案，以此作为最佳方案。
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(一)病例及治疗方案
1、病例选择
成人下呼吸道感染住院患者50例，年龄18～65岁，均为细菌学确诊需经静脉给予全身抗菌药物治疗的院外获得性急性细菌性下呼吸道感染患者，儿童、妊娠期/哺乳期妇女和对头孢菌素类药物、喹诺酮类药过敏者以及有肝、肾功能异常者有严重心、肾和造血系统异常者不予选择。将患者随机分成两组、A组(培氟沙星组)男性16例，女性9例，平均年龄40.3岁；B组(头孢他啶组)男性12例，女性13例，平均年龄41.9岁。两组患者的年龄、性别、常规检查及病情轻重程度经统计学处理均无显著性差异。
2、给药方案
A组：培氟沙星注射液400mg/次，加入250ml5%葡萄糖溶液中，静脉滴注(1小时内滴完)，每12小时1次。
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B组：头孢他啶注射液1g/次，加入250ml5%葡萄糖溶液中，快速静脉滴入，每12小时1次。
两组疗程均为7天，且治疗过程中未用其他抗菌药物和可能损伤肝、肾等重要脏器的药物。
(二)分析方法及结果
1、成本的确定
每一病例治疗费用包括诸多方面，如住院费(C1)、药费(C2)、检查费(C3)等。考虑到本文中的受试对象其他费用均一致，故总治疗费用(C总)用每位病人在治疗期间所花费的药费来计算(以2000年3月价格计算)，结果如下：
C(A总)＝C(A药)＝68.40*2*7＝957.60元
C(B总)＝C(B药)＝114.0*2*7＝1596.00元
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2、疗效的确定
痊愈：临床症状消失，体征消失，痰细菌培养转阴，胸部X片病灶全部吸收；显效：病情明显好转，上述4项中有1项未恢复正常(细菌培养必须转阴)；进步：用药手病情有所好转，但不明显；无效：et ax72小时病情无好转或有所加重。
以痊愈和显效病例数计算有效率，统计学处理运用X2检验。
3、成本-效果分析结果
成本-效果分析结果(见表3)
表3两种治疗方案的成本-效果分析
| 治疗方案 | 总费用(C) | 有效率(E，%) | C/E | △C/△E |
| 培氟沙星 | 957.60 | 84 | 11.4 | / |
| 头孢他啶 | 1596.00 | 92 | 17.35 | 79.80 |