基因治疗前景诱人
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伽玛医生
记者：张荔子
基因治疗临床试验至今已走过10年历程。10月24～26日，北京香山科学会议及东方科技论坛联合召开“基因治疗研究与开发的战略”研讨会，40余位院士和科学家认为，尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服，但总的趋势显示出巨大的开发潜力和应
用前景。
基因治疗是指将外源基因或核酸导入人体防治疾病的技术。人类首例基因治疗临床试验方案是1989年在美国被批准实施的，接受实验的是一名恶性黑色素瘤患者。据统计，截至1998年底，世界范围内已有373个临床方案被实施，3134人接受了基因转移试验。其中肿瘤方案234个，受试者2134人，其余为单基因遗传病、感染性疾病、心血管疾病、风湿病等。已有93个方案864人进入或即将进入Ⅱ期临床试验，两个方案251人进入Ⅲ期临床试验。在全部临床试验方案中，所应用的基因多达10余个不同类别97种基因。而且，正越来越多地采用肌肉、皮下、皮内或静脉注射、滴鼻等体内途径，到目前为止，多数试验研究表明，基因治疗是安全的、有效的和易于操作的。
1991年我国上海就进行了血友病B基因治疗临床试验。多年来，在国家“863”计划资助下，我国在遗传病、肿瘤、神经系统疾病以及细胞因子基因治疗等方面做了大量工作，并取得一定成绩，目前，已基本形成了京沪两大研究基地：在北京，侯云德教授领导的预防医科院病毒所主要进行病毒载体研究工作；医科院、军事医科院等主要从事肿瘤基因治疗研究；北京大学医学院着重于心血管疾病基因治疗的探讨。在上海肿瘤所顾建人教授主持的恶性脑胶质瘤基因治疗研究已为12个病人进行了临床试验；复旦大学遗传所、上海二军医大、二医大、中科院生化所等都做了大量工作。两地均已自成体系，形成了一整套从基因克隆、载体构件、表达调控以及安全性试验到临床基地在内的基因治疗研究系统。
然而专家认为，与迅速发展的国际基因治疗市场相比，我国发展还稍显逊色，基础研究资金投入有限，大多在重复国外同类实验，缺乏自己的特色与创新性。针对这些问题，专家们提出了重新认识基因治疗及其研究，走向市场、鼓励商业性投资与开发，重点投入，合理利用国家资金，优势互补、加强国内外交流与合作等建议。
摘自《健康报》, http://www.100md.com
基因治疗临床试验至今已走过10年历程。10月24～26日，北京香山科学会议及东方科技论坛联合召开“基因治疗研究与开发的战略”研讨会，40余位院士和科学家认为，尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服，但总的趋势显示出巨大的开发潜力和应
用前景。
基因治疗是指将外源基因或核酸导入人体防治疾病的技术。人类首例基因治疗临床试验方案是1989年在美国被批准实施的，接受实验的是一名恶性黑色素瘤患者。据统计，截至1998年底，世界范围内已有373个临床方案被实施，3134人接受了基因转移试验。其中肿瘤方案234个，受试者2134人，其余为单基因遗传病、感染性疾病、心血管疾病、风湿病等。已有93个方案864人进入或即将进入Ⅱ期临床试验，两个方案251人进入Ⅲ期临床试验。在全部临床试验方案中，所应用的基因多达10余个不同类别97种基因。而且，正越来越多地采用肌肉、皮下、皮内或静脉注射、滴鼻等体内途径，到目前为止，多数试验研究表明，基因治疗是安全的、有效的和易于操作的。
1991年我国上海就进行了血友病B基因治疗临床试验。多年来，在国家“863”计划资助下，我国在遗传病、肿瘤、神经系统疾病以及细胞因子基因治疗等方面做了大量工作，并取得一定成绩，目前，已基本形成了京沪两大研究基地：在北京，侯云德教授领导的预防医科院病毒所主要进行病毒载体研究工作；医科院、军事医科院等主要从事肿瘤基因治疗研究；北京大学医学院着重于心血管疾病基因治疗的探讨。在上海肿瘤所顾建人教授主持的恶性脑胶质瘤基因治疗研究已为12个病人进行了临床试验；复旦大学遗传所、上海二军医大、二医大、中科院生化所等都做了大量工作。两地均已自成体系，形成了一整套从基因克隆、载体构件、表达调控以及安全性试验到临床基地在内的基因治疗研究系统。
然而专家认为，与迅速发展的国际基因治疗市场相比，我国发展还稍显逊色，基础研究资金投入有限，大多在重复国外同类实验，缺乏自己的特色与创新性。针对这些问题，专家们提出了重新认识基因治疗及其研究，走向市场、鼓励商业性投资与开发，重点投入，合理利用国家资金，优势互补、加强国内外交流与合作等建议。
摘自《健康报》, http://www.100md.com
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