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胚胎细胞治疗亨廷顿氏舞蹈病前景看好
http://www.100md.com 2000年12月17日 医学空间
     法国科学家研究显示,向亨廷顿氏舞蹈病患者的大脑内注射胚胎细胞可以稳定患者的病情并可能使之得到改善。

    亨廷顿氏舞蹈病是一种遗传性疾病,目前尚无法治疗。此病往往在中年发病,使肌肉控制和思维功能呈进行性丧失,同时患者情绪的稳定性也出现变化。病程在10-29年间,最终导致患者死亡。

    本次为小样本研究包括5例研究对象,在接受实验性治疗前已经确诊并被随访研究了2年。每例患者进行5次左右胚胎脑组织的注射治疗,注射部位是患者的右侧纹状体,这是该病在患者大脑内受累最严重的区域。一年后,再次对患者的左侧纹状体进行注射治疗并继续随访观察一年。在2年的随访期内,患者接受各种检查以便对他们的神经病学、心理学和身体的活动能力等诸多方面进行评估。以未进行实验性治疗的22例亨廷顿氏舞蹈病患者作为病例对照进行研究。

    法国巴黎INSERM的Anne-Catherine Bachoud-Levi博士和他的研究小组在论文中报导,“在接受胚胎细胞移植的5例亨廷顿氏舞蹈病患者中,3例患者的临床症状得到改善,或者至少功能评分结果较稳定,而对照组的临床症状及评分进行性恶化。”这份研究报告原定发表在12月9日的《柳叶刀》杂志上,但因为法国政府在本周公布这个研究结果后 就提前发表了。

    目前正在进行一项规模更大的研究工作,研究人员希望通过这项研究可以得到有关亨廷顿氏舞蹈病胚胎细胞治疗和疾病本身的更加明确的研究结果。

    纽约城美国亨廷顿氏舞蹈病协会 的发言人Christopher Ross博士认为,“3例患者毕竟是一个很少的样本,研究结果只能说明这种治疗可能对临床有益。该研究的缺陷之一是没有真正的病例对照组,这种对照组可以更加直接地模拟5例研究对象的治疗情况。例如,胚胎细胞组在进行细胞移植时同时进行了免疫抑制治疗以便患者机体不对胚胎细胞产生排斥反应,而这些药物对亨廷顿氏舞蹈病也有一定的作用。”Ross补充道,“但如果这种治疗方法有效,它将会使干细胞治疗的前景十分诱人。”他又提及胚胎细胞很难得到,而干细胞则可以通过非胚胎的方法得到。

    亨廷顿氏舞蹈病可以累及各个种族的人群。全美有3万人罹患此病,另有15万人因单亲患此病有被遗传的风险。 HDSA资料显示,目前尚不清楚如何治疗这种疾病;但包括抑郁在内的部分临床症状可以通过药物得到控制。, http://www.100md.com(纽约,11月29日)