配图/董笑非

    保持新药研发旺盛的生产力，是当今制药行业面临的主要挑战之一。最近，英国《自然-新药开发综述》杂志通过对药物项目进行全面的纵向分析，发现新药开发项目的成功与五个最重要的技术因素有关，研究者将其总结为五“R”(right缩写)原则，即正确的靶点、正确的患者、正确的组织、正确的安全性和正确的商业潜力。

    正确的靶点：生物学和疾病的重要联系

    缺乏疗效是项目临床试验失败的最重要原因。很明显，选择用于药物开发项目的生物学靶点是最重要的决定之一。

    在新药开发中，选择正确的靶点非常重要，关系到晚期研究过程能否顺利进行，进而影响到新药开发最终能否成功。靶点选择途径包括：与人类疾病相关的直接证据，动物模型遗传特性，靶点和/或疾病病源学的生物学支持，使用动物模型获得的临床前和临床数据，验证疗效的生物标志物等。

    人类疾病靶点的生物学作用水平是项目开发成功的预测器。例如，研究显示，在Ⅱ期临床的成功项目中，73%的项目在进行候选物开发前对疾病靶点的人类遗传数据就已明确 ......