特发性肺纤维化(IPF)是一种肺部瘢痕化的进行性疾病，在确诊后的3~5年内可导致肺功能丧失和死亡。在美国，吡非尼酮和Nintedanib即将成为首批获准用于IPF的药物，IPF的治疗正达到一个转折点。

    InterMune公司的吡非尼酮和勃林格殷格翰公司的激酶抑制剂Nintedanib于今年5月份均在《新英格兰医学杂志》及圣地亚哥举行的美国胸科学会会议上发布了阳性的三期临床试验结果，可能很快分别于今年11月和明年2月获得批准。

    在吡非尼酮的关键ASCEND试验及Nintedanib的INPULSIS 1和INPULSIS 2试验中，这两个口服小分子药物均使轻中度疾病患者的用力肺活量(FVC)下降率降低。在治疗52周时与安慰剂相比，FVC降低程度大约在50%，FVC是肺功能检测的指标之一。美国加利福尼亚洛杉矶西奈医学部主任Noble参与了这3项临床试验，他表示：“就主要终点和次要终点来说，3项试验均无任何问题。”

    “有一个IPF治疗药物已经很棒了，而有两个药物则难以置信。”参与这两个药物临床试验的英国伦敦帝国理工学院呼吸医学教授Bois表示。BioMedTracker分析师预测，若这两个药物获得批准，到2019年将会成为重磅炸弹级产品。

    艰难寻求突破

    吡非尼酮曾面临艰难的研发旅程，该药在2010年遭受到了一次挫折：在一项三期临床试验中未能达到主要终点。虽然基于另一项成功的试验2011年其在欧洲获批用于IPF的治疗，但FDA拒绝了它2010年的首次申请 ......