全身性疾病的基因疗法在动物身上试验成功
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2002年9月20日
不久前科学界首次成功的利用基因疗法治疗全身性的疾病。这项在患有罕见疾病的实验狗身上的大突破，证明了基因疗法应该能够治疗更多疾病。
这个罕见疾病是粘多糖症第七型(mucopolysaccharidosis VII)，它是一种由于单基因突变，导致身体缺乏某种酵素所产生的疾病。它会导致眼睛角膜的遮蔽、心脏的问题及骨头的异常。这样的情形也会发生在人类身上，大约每27000个新生儿中会有一个。而现今的治疗方法是必须规律的注射补充酵素。
来自美国宾州大学和华盛顿大学医学院的研究人员，设计了一个用来将正常基因送入新生狗仔的病毒载体。接着在正确的时间点将带有基因的载体送入狗仔的肝脏内，此时狗的肝脏赴诳焖偕ぃ虼死砺凵匣蚧嵩诟卧嘞赴兴忱拇菹氯ァQ芯拷峁⑾郑」飞さ?7周仍然具有正常的行动能力，而且看不出有该疾病的症状出现。
主持这项研究的Mark Haskins博士表示，理论上这个原理可以用在其它全身性疾病上，就像血友病一样。不过，他也指出，狗仔的生殖细胞带的基因仍然是有缺陷的，因此它的下一代还是可能会有这个疾病。, 百拇医药
这个罕见疾病是粘多糖症第七型(mucopolysaccharidosis VII)，它是一种由于单基因突变，导致身体缺乏某种酵素所产生的疾病。它会导致眼睛角膜的遮蔽、心脏的问题及骨头的异常。这样的情形也会发生在人类身上，大约每27000个新生儿中会有一个。而现今的治疗方法是必须规律的注射补充酵素。
来自美国宾州大学和华盛顿大学医学院的研究人员，设计了一个用来将正常基因送入新生狗仔的病毒载体。接着在正确的时间点将带有基因的载体送入狗仔的肝脏内，此时狗的肝脏赴诳焖偕ぃ虼死砺凵匣蚧嵩诟卧嘞赴兴忱拇菹氯ァQ芯拷峁⑾郑」飞さ?7周仍然具有正常的行动能力，而且看不出有该疾病的症状出现。
主持这项研究的Mark Haskins博士表示，理论上这个原理可以用在其它全身性疾病上，就像血友病一样。不过，他也指出，狗仔的生殖细胞带的基因仍然是有缺陷的，因此它的下一代还是可能会有这个疾病。, 百拇医药