基因疗法重建萎缩肌肉
http://www.100md.com
2002年9月22日
科学家已经成功证明利用基因疗法(gene therapy)，逆转肌肉萎缩症(muscular dystrophy)老鼠，肌肉萎缩的情形，而不再只是被动的防止肌肉萎缩而已。
所谓的杜显型肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy)，是一种与X染色体相关的基因性疾病。几乎每3500位男新生儿中，就有一人会罹患此病。患有此病的病患，身体无法制造出一种dystrophin蛋白，使得肌肉细胞发生缺损，让肌肉无法提供架构性的功能。通常罹患此病的男性，会在25岁以前死于呼吸衰竭。
虽然过去几年来，科学家努力地想把dystrophin基因，置入杜显型肌肉萎缩症病患基因体中，以弥补基因缺失的不足。不过，在实验室老鼠的研究中，虽然研究人员成功地利用腺病毒作为基因载体(vector)，把dystrophin蛋白基因送入老鼠体内。但最后却因老鼠体内的免疫系统反应，而抑制了dystrophin基因的作用。
在华盛顿大学研究人员最新公布的研究报告中指出，他们已研发出一种裸露的基因载体(stripped-down vector)。这种载体不但可以传递完整的肌肉dystrophin蛋白基因，还可避免引起寄主的免疫反应。而这种方式不但适用于肌肉萎缩症初期病患，对于肌肉萎缩严重的患者，有具有某种程度的肌肉重建效果。研究人员希望未来这种重健肌肉的方法，可以应用在身体各种的肌肉重建上。更期望这种方式能早日近日人体实验阶段，测试应用在人体的安全性与可行性。, http://www.100md.com
所谓的杜显型肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy)，是一种与X染色体相关的基因性疾病。几乎每3500位男新生儿中，就有一人会罹患此病。患有此病的病患，身体无法制造出一种dystrophin蛋白，使得肌肉细胞发生缺损，让肌肉无法提供架构性的功能。通常罹患此病的男性，会在25岁以前死于呼吸衰竭。
虽然过去几年来，科学家努力地想把dystrophin基因，置入杜显型肌肉萎缩症病患基因体中，以弥补基因缺失的不足。不过，在实验室老鼠的研究中，虽然研究人员成功地利用腺病毒作为基因载体(vector)，把dystrophin蛋白基因送入老鼠体内。但最后却因老鼠体内的免疫系统反应，而抑制了dystrophin基因的作用。
在华盛顿大学研究人员最新公布的研究报告中指出，他们已研发出一种裸露的基因载体(stripped-down vector)。这种载体不但可以传递完整的肌肉dystrophin蛋白基因，还可避免引起寄主的免疫反应。而这种方式不但适用于肌肉萎缩症初期病患，对于肌肉萎缩严重的患者，有具有某种程度的肌肉重建效果。研究人员希望未来这种重健肌肉的方法，可以应用在身体各种的肌肉重建上。更期望这种方式能早日近日人体实验阶段，测试应用在人体的安全性与可行性。, http://www.100md.com