小市场，大利润——罕见病用药

http://www.100md.com 2002年12月19日 中国医药网

     波士顿的Genzyme公司的股票是所有美国生物技术公司股票中最为坚挺的几个股票之一。这主要要归功于公司的一种戈谢病酶替代治疗产品Cerezyme。戈谢病(家族性脾性贫血、葡萄糖脑苷脂酶缺乏症，Gaucher disease)是一种可致死性的遗传疾病，会引起肝脾肿大，骨质疏松和贫血。全世界患这种疾病的人大约只有10000人。但是Genzyme公司一年销售额中的一半是由这个产品贡献的。也可以说Genzyme公司目前75亿美元的市值中的大部分是由这个产品带来的。令人吃惊的是全世界只有不到4000人在使用这个产品!

    Genzyme公司走了一条与众不同的制药之路：开发罕见病用药。当然Genzyme公司的经营模式与欧美的罕见病用药许可制度是密不可分的。

    为了鼓励制药公司开发治疗发病人数很少的疾病的药物 ......