黏性胶带疗法治疗肌肉萎缩症
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2003年3月28日
许多人类的疾病都是因为在基因组(genome),32亿个碱基(base pairs)中出现了少数几个错误所导致,脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)就是其中一例。这种疾病会影响病患控制爬行、走路、头部、颈部与吞咽等动作的肌肉,是种致命性的脊髓疾病。大约每1万名新生儿中,就会有一名新生而罹患此病,而其中大约每50人就有一名是因为基因缺陷所造成。
据英国《BBC新闻》(BBC NEWS,2003/03/20)报道,英国科学家发现,在细胞发育的过程中,基因信息在转换成蛋白质时,会有个接合(splicing)的步骤,也就是让基因转换成RNA的第一个步骤。许多重要的基因信息会在这时候分解成数个小片段。此外,这些重要的基因片段,又跟一些不必要的基因信息片段混合在一起,因而无法正常地制造出蛋白质。
研究人员利用一种特殊的RNA“黏性胶带”(sticky tape)——- oligos,把正确的基因信息片段接合起来,让DNA接合所需的蛋白质能够顺利制造,而DNA接合的工作能因此而进行地更有效率且正确。
Ian Eperon博士表示,虽然当初oligos是为了要阻碍基因表现而研发出来的产物。不过,这次的研究结果似乎也意味着我们可以用它来恢复缺失基因的基因表现。除了脊髓性肌肉萎缩症外,也有许疾病与癌症是因为DNA接合错误所造成的,因此,未来研究人员还可针对这个方向多做研究,利用R NA“黏性胶带”改善与治疗这些难缠的基因缺陷疾病。, 百拇医药
据英国《BBC新闻》(BBC NEWS,2003/03/20)报道,英国科学家发现,在细胞发育的过程中,基因信息在转换成蛋白质时,会有个接合(splicing)的步骤,也就是让基因转换成RNA的第一个步骤。许多重要的基因信息会在这时候分解成数个小片段。此外,这些重要的基因片段,又跟一些不必要的基因信息片段混合在一起,因而无法正常地制造出蛋白质。
研究人员利用一种特殊的RNA“黏性胶带”(sticky tape)——- oligos,把正确的基因信息片段接合起来,让DNA接合所需的蛋白质能够顺利制造,而DNA接合的工作能因此而进行地更有效率且正确。
Ian Eperon博士表示,虽然当初oligos是为了要阻碍基因表现而研发出来的产物。不过,这次的研究结果似乎也意味着我们可以用它来恢复缺失基因的基因表现。除了脊髓性肌肉萎缩症外,也有许疾病与癌症是因为DNA接合错误所造成的,因此,未来研究人员还可针对这个方向多做研究,利用R NA“黏性胶带”改善与治疗这些难缠的基因缺陷疾病。, 百拇医药