胸腺移植改善DiGeorge综合征的生存
据8月1日《血液》杂志(Blood. 2003;102:1121-1130)上发表的一个小规模试验说，超过一半的完全DiGeorge综合征患儿经胸腺移植可延长生命。作者认为该方法可用于所有本病患儿。
“完全DiGeorge综合征患儿常常面临大量医学问题，可能有心脏病、发育障碍、耳聋等，如果不治疗，常常是免疫缺陷引起的感染导致患儿死亡”，第一作者、美国杜克大学医疗中心的马克特(Louise Markert)说，“早期植入胸腺组织可能给予他们创建新免疫系统的机会”。
在12名对植物血凝素的增殖反应不到20倍的完全DiGeorge综合征患儿中，11人的T细胞数不到50 cells/mm3。移植异体胸腺组织后，7人出现T细胞对丝分裂素的增殖反应，超过100,000cpm，移植后存活15个月至8年。在移植后1年时，这7人中有6人产生抗原特异性增殖反应，T细胞受体V-β最初是单克隆的，但一年内逐渐成为多克隆的。2年后所检测的3人均有B细胞功能。5人因为先天疾病死亡，死亡危险因素包括气管造口术、长期使用呼吸机和巨细胞病毒感染等。
移植后头3个月的副反应事件包括嗜酸性细胞增多症、皮疹、淋巴结病、外周T细胞出现CD4-CD8-、血清免疫球蛋白E增高，可能还有肺部感染。3个月后免疫系统的副反应更多，包括1位病人出现血小板减少症，另1人出现甲状腺功能低下和脱发。
“我们还在继续追踪这些病人，以看他们的T细胞计数如何随着生长和发育而改变。非常鼓舞人的是这些儿童从免疫系统开始工作以来几乎没有感染或其它免疫方面的疾病”，马克特说。
该方法的一个好处是缺乏免疫系统的患儿不会排斥供者的器官，免去了匹配组织相容性的需要。胸腺组织也很容易得到，因为通常新生儿心脏手术时会扔掉它。“我们常常可见到那些孩子的家长知道他们能帮助给其他患儿提供第二次生存机会时非常乐意地捐献出不利用就丢掉的组织”，他说，“目前完全DiGeorge综合征还有其它实验性治疗，但我们报告的结果更好，也最可能用于这些患儿”。, 百拇医药
“完全DiGeorge综合征患儿常常面临大量医学问题，可能有心脏病、发育障碍、耳聋等，如果不治疗，常常是免疫缺陷引起的感染导致患儿死亡”，第一作者、美国杜克大学医疗中心的马克特(Louise Markert)说，“早期植入胸腺组织可能给予他们创建新免疫系统的机会”。
在12名对植物血凝素的增殖反应不到20倍的完全DiGeorge综合征患儿中，11人的T细胞数不到50 cells/mm3。移植异体胸腺组织后，7人出现T细胞对丝分裂素的增殖反应，超过100,000cpm，移植后存活15个月至8年。在移植后1年时，这7人中有6人产生抗原特异性增殖反应，T细胞受体V-β最初是单克隆的，但一年内逐渐成为多克隆的。2年后所检测的3人均有B细胞功能。5人因为先天疾病死亡，死亡危险因素包括气管造口术、长期使用呼吸机和巨细胞病毒感染等。
移植后头3个月的副反应事件包括嗜酸性细胞增多症、皮疹、淋巴结病、外周T细胞出现CD4-CD8-、血清免疫球蛋白E增高，可能还有肺部感染。3个月后免疫系统的副反应更多，包括1位病人出现血小板减少症，另1人出现甲状腺功能低下和脱发。
“我们还在继续追踪这些病人，以看他们的T细胞计数如何随着生长和发育而改变。非常鼓舞人的是这些儿童从免疫系统开始工作以来几乎没有感染或其它免疫方面的疾病”，马克特说。
该方法的一个好处是缺乏免疫系统的患儿不会排斥供者的器官，免去了匹配组织相容性的需要。胸腺组织也很容易得到，因为通常新生儿心脏手术时会扔掉它。“我们常常可见到那些孩子的家长知道他们能帮助给其他患儿提供第二次生存机会时非常乐意地捐献出不利用就丢掉的组织”，他说，“目前完全DiGeorge综合征还有其它实验性治疗，但我们报告的结果更好，也最可能用于这些患儿”。, 百拇医药