造血干细胞移植(2)
4、骨髓增生异常综合征(MDS)：异基因造血干细胞移植有可能将MDS治愈，主要用于预期生存时间短，骨髓幼稚细胞比例高或有归档杂色体异常的病例，如MDS-RAEB, MDS-RAEBT.。外周血干细胞移植由于具有造血恢复快，抗白血病作用强等特点，可能比骰髓移植更适合此类病人。
5.多发性骨髓瘤瘤(MM)：据文献最大宗病例报告难治性或复发MM移植后CR率可达43%，这些的4年DFS达50%。患者在缓解期接受异基因骨髓移植的3年DFS可达 69%;移植不能MM使所臻的骨质损害恢复正常。
6.慢性淋巴细胞白血病(CLL)：骨髓移植能使50%以上患者进入CR期，但无遗传学证据表明CLL 克隆消失。
非肿瘤性疾病
重症再生障碍性贫血(SAA)：非肿瘤性疾病中，SAA为行异基因骨髓移植最多的病种,DFS能达70%以上。对于年轻尤其是30岁以下的SAA患者，体骨髓移植无疑为最佳治疗选择。治疗效果与以下因素有关：①年龄小，效果好；②移植前接受办理血少，移植后DFS高；③采用环孢霉素预防GVHD者DFS优于单用氨甲喋呤者；④单用环磷酰胺作预处理的疗效优于含放疗的预处理。
, 百拇医药
免疫缺陷病：先天免疫缺陷病如重症联合免疫缺陷病，Wiskott-Aldrich综合症及Chediak-Higashi综合征等均可通过异基因移植而获治愈。据欧洲骨髓移植登记组资料、HLA完全相同的异基因骨髓移植成功率高达75%-90%。去T细胞骨髓移植的成功大大拓宽了患者手术的可能性。
海洋性贫血及镰形细胞贫血：文献报告最大一级海洋性贫血病例(222例)，采用环磷酰胺(CY)加利兰(BU)预处理继以HLA相合的异基因骨髓移植，DFS达75%，以无肝大及门脉纤维化形成患者的疗效最佳。
其他：如骨硬化病和某些代谢产物蓄积病，亦可通过骨髓移植阻止病情发展，减轻症状和改善全身一般健康。
第二节 造血干细胞来源及移植时机的选择
近十年来造血干细胞移植的重要进展之一是造血干细胞来源的多元化。对异体造血干细胞移植，干细胞有以下四种来源：同基因；同胞或家庭成员；非血源关系自愿供者及脐带血。除脐血外，造血干细胞可取自骨髓或外周血。对于每个个体，何种来源的干细胞最佳，迄今仍为异体干细胞移植最难的决定之一。选择原则为：1)来源的可能性；2)疾病的种类。
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同基因移植：不到1%的病人可找到同基因供者。由于同基因供者与受者遗传基因完全一致，不存在免疫屏障，故移植的安全性高、移植后生活质量高，所以，任何时候，只要有同基因供者来源和适应症，引咱移植方式者应用为首选。
异基因移植：异基因移植的最佳供者是HLA基因型相合的同胞。同胞HLA基因相同可通过三个HLA抗原-HLA-A、B、DR的检测得以证实。HLA关相合型供者(父母、同胞、子女)移植的GVHD发生率、排斥率等均极高，移植盯关死亡率高，不能常规作为合适的供者；；但对于肿瘤性疾病，若HLA单倍型相合的供受者在基因型不同的HLA单位倍体HLA-A、B、DR中有2-3个点表型相同，则总体生存率与HLA基因型完全相同的移植疗效相当，可作为供者。
非血源关系自愿供者：对无HLA相合同胞或家庭成员的病人，HLA相合的非血源关系志愿供髓者是造血干细胞移植的选择。美国的国立骨髓库登记在册的志愿损髓者已达250万人；华人最大的骨髓库在台湾。已有23万人登记。此外，香港及国内均有规模较小的骨髓库。CML仍是目前行UBMT最多的病种。, http://www.100md.com(黄晓军)
5.多发性骨髓瘤瘤(MM)：据文献最大宗病例报告难治性或复发MM移植后CR率可达43%，这些的4年DFS达50%。患者在缓解期接受异基因骨髓移植的3年DFS可达 69%;移植不能MM使所臻的骨质损害恢复正常。
6.慢性淋巴细胞白血病(CLL)：骨髓移植能使50%以上患者进入CR期，但无遗传学证据表明CLL 克隆消失。
非肿瘤性疾病
重症再生障碍性贫血(SAA)：非肿瘤性疾病中，SAA为行异基因骨髓移植最多的病种,DFS能达70%以上。对于年轻尤其是30岁以下的SAA患者，体骨髓移植无疑为最佳治疗选择。治疗效果与以下因素有关：①年龄小，效果好；②移植前接受办理血少，移植后DFS高；③采用环孢霉素预防GVHD者DFS优于单用氨甲喋呤者；④单用环磷酰胺作预处理的疗效优于含放疗的预处理。
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免疫缺陷病：先天免疫缺陷病如重症联合免疫缺陷病，Wiskott-Aldrich综合症及Chediak-Higashi综合征等均可通过异基因移植而获治愈。据欧洲骨髓移植登记组资料、HLA完全相同的异基因骨髓移植成功率高达75%-90%。去T细胞骨髓移植的成功大大拓宽了患者手术的可能性。
海洋性贫血及镰形细胞贫血：文献报告最大一级海洋性贫血病例(222例)，采用环磷酰胺(CY)加利兰(BU)预处理继以HLA相合的异基因骨髓移植，DFS达75%，以无肝大及门脉纤维化形成患者的疗效最佳。
其他：如骨硬化病和某些代谢产物蓄积病，亦可通过骨髓移植阻止病情发展，减轻症状和改善全身一般健康。
第二节 造血干细胞来源及移植时机的选择
近十年来造血干细胞移植的重要进展之一是造血干细胞来源的多元化。对异体造血干细胞移植，干细胞有以下四种来源：同基因；同胞或家庭成员；非血源关系自愿供者及脐带血。除脐血外，造血干细胞可取自骨髓或外周血。对于每个个体，何种来源的干细胞最佳，迄今仍为异体干细胞移植最难的决定之一。选择原则为：1)来源的可能性；2)疾病的种类。
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同基因移植：不到1%的病人可找到同基因供者。由于同基因供者与受者遗传基因完全一致，不存在免疫屏障，故移植的安全性高、移植后生活质量高，所以，任何时候，只要有同基因供者来源和适应症，引咱移植方式者应用为首选。
异基因移植：异基因移植的最佳供者是HLA基因型相合的同胞。同胞HLA基因相同可通过三个HLA抗原-HLA-A、B、DR的检测得以证实。HLA关相合型供者(父母、同胞、子女)移植的GVHD发生率、排斥率等均极高，移植盯关死亡率高，不能常规作为合适的供者；；但对于肿瘤性疾病，若HLA单倍型相合的供受者在基因型不同的HLA单位倍体HLA-A、B、DR中有2-3个点表型相同，则总体生存率与HLA基因型完全相同的移植疗效相当，可作为供者。
非血源关系自愿供者：对无HLA相合同胞或家庭成员的病人，HLA相合的非血源关系志愿供髓者是造血干细胞移植的选择。美国的国立骨髓库登记在册的志愿损髓者已达250万人；华人最大的骨髓库在台湾。已有23万人登记。此外，香港及国内均有规模较小的骨髓库。CML仍是目前行UBMT最多的病种。, http://www.100md.com(黄晓军)