研究人员报道，试验性基因治疗激活了儿童的一个癌基因，该基因使儿童的骨髓过量产生一种叫做T细胞的免疫系统细胞。这就是两种“气泡儿童”患上白血病的原因。根据实施治疗的法国医生，这两名儿童经过化疗已成功得到治愈。
所谓“气泡儿童”，是指那些一生下来就患有一种罕见的免疫缺陷--X染色体链锁的严重组合型免疫缺陷(x-linked severe combined immunodeficiency
， SCID-X1)的儿童，该病是由X染色体上的一个缺陷基因引起的，只在男童中发病，因为女孩有两条X染色体，另一条染色体上的拷贝可以弥补缺陷。“气泡儿童”无法产生健全的免疫系统，必须在形似气泡的无菌隔离舱中生存。这些儿童都携带一骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一，但成功率很低，因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。
医生用一种病毒作为载体将一个正常版本的基因导入患病儿童体内，替代缺陷基因。在白血病症状出现之前，这些儿童的SCID表面上已得到治愈，与法国的另外9名基因治疗病人一样，都过上了正常的生活。
但轮到第3名儿童时，由巴黎Necker医院的Alain Fischer博士领导的法国研究小组发现，这名儿童出现了白血病症状。
在《科学》杂志上，Fischer
和他的同事证实运输治疗基因的病毒将自己的DNA插入到儿童基因组上毗邻LMO2基因的位置。这个基因因此被错误地激活。
“期望基因治疗不会产生副作用是不现实的。”美国辛辛那提儿童医院的David Williams博士和德国Hannover医学院的Christopher Baum
博士评论说。二人在《科学》上发表文章说，这一发现将有助于医生开发出更安全的基因治疗策略。“
今年2月，美国FDA推出基因治疗实验的新规定，要求只有无其它治疗方法、将要死亡的儿童才能进行基因治疗。
法国这次基因治疗的失败是自1999年美国18岁的Jesse
Gelsinger接受基因治疗实验来治疗一种罕见肝病以来，基因治疗遭遇的最严重的挫折。
问题是癌症风险是否超过了基因治疗风险，当基因治疗是病人的唯一希望之时。, http://www.100md.com