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德科学家发现治疗CMT症新药物
http://www.100md.com 2003年11月17日
     德国科学家最近在寻找治疗遗传性运动感觉性神经病(CMT)的药物方面取得重要进展。科学家发现一种药物能够有效抑制病情的恶化,并在动物实验中获得成功。据称,如进一步的动物实验进展顺利,将有望在两三年内开发出适用于人体的药物。

    遗传性运动感觉性神经病又称腓骨肌肉萎缩症,它是根据最早对这种病症进行研究的三位医生的名字缩写命名的。与其他一些神经性疾病不同,CMT通常并不会威胁患者生命,而且对其大脑功能也很少会产生影响。但该病症会损害周围神经,即那些将大脑以及脊髓同肌肉和感觉器官相连接的神经细胞纤维束,从而导致人肢体末端,即脚、小腿、手和前臂处肌肉的无力、萎缩以及一定程度的感觉丧失。据统计,目前仅美国就有12.5万名该病患者。

    德国马普学会实验医学研究所科学家克劳斯-阿明·纳韦等人在最新一期《自然医学》杂志网络版上发表了相关论文。文章说,CMT病例有几种类型,其中一半以上是CMT-1A。他们首先对实验鼠体内的一种与CMT-1A有关的致病基因Pmp22进行了加倍操作,在药物欧那斯酮的作用下,他们发现实验鼠体内过量产生的一种特殊的酶得到了有效控制,从而使得CMT-1A的病症得到明显减缓。

    不过,科学家同时谨慎地表示:“在将相关药物应用到人类身上之前,我们还需要利用动物实验进行更多的基础性研究。”一名参与此项研究的专家说,尽管欧那斯酮由于副作用而可能最终无法临床应用,但同一类型的其他药品可能最终用于这种疾病的治疗。, 百拇医药