新研究表明羟基脲对镰状细胞病患儿长期有效
【医业网据Docguide.com2003年12月2日讯】美国新研究表明，镰状细胞病(SCD)患儿长期用羟基脲治疗安全、有效。i^uk, 百拇医药
羟基脲已知能改善SCD病人的血液和临床参数。对SCD儿科病人，研究表明较高的羟基脲最大耐受量(MTD)可有较大的血液学反应，但还不清楚这些反应是否能长期维持。而且对成年病人的研究也表明，羟基脲的作用或许不能长期维持，有骨髓耗竭的可能。为解决这一问题，美国北卡罗莱纳州杜克大学医疗中心齐姆曼(SherriA.Zimmerman)和同事分析了大量SCD患儿长期以MTD量使用羟基脲对血液学的安全性和有效性。i^uk, 百拇医药
共分析了122名患儿，用羟基脲治疗至少6个月(平均45±24个月)，所有人都增到MTD或每天30mg/kg(平均25.4±5.4mg/kg)的最大量。所有病人对羟基脲都有反应，血红蛋白浓度、平均红细胞体积、血红蛋白F(HbF)均增加，而网织红细胞、白细胞、绝对中性白细胞、血小板和血清胆红素下降(全部P<.001)。随访7年血液学方面的改善维持不变，其中HbF大约是20%――这是临床有益的阈值水平。最常见的毒性反应为轻度中性粒细胞减少症，但暂时停药后恢复。没有严重的长期副作用，如DNA突变增多、恶变或生长异常等。i^uk, 百拇医药
“我们的资料表明，长期用羟基脲治疗SCD患儿有效”，而且“支持把羟基脲增到MTD，以达到和维持对白细胞和HbF百分比的有益作用”，作者总结。另外，参试者中有些是变异型SCD病人，“因此可能通过长期用羟基脲来减少所有镰状细胞病患儿的死亡率和发病率还需要更多的仔细研究”。详见《血液》杂志(Blood2003Nov20)上“最大耐受量的羟基脲对镰状细胞病患儿长期有效”一文。
羟基脲已知能改善SCD病人的血液和临床参数。对SCD儿科病人，研究表明较高的羟基脲最大耐受量(MTD)可有较大的血液学反应，但还不清楚这些反应是否能长期维持。而且对成年病人的研究也表明，羟基脲的作用或许不能长期维持，有骨髓耗竭的可能。为解决这一问题，美国北卡罗莱纳州杜克大学医疗中心齐姆曼(SherriA.Zimmerman)和同事分析了大量SCD患儿长期以MTD量使用羟基脲对血液学的安全性和有效性。i^uk, 百拇医药
共分析了122名患儿，用羟基脲治疗至少6个月(平均45±24个月)，所有人都增到MTD或每天30mg/kg(平均25.4±5.4mg/kg)的最大量。所有病人对羟基脲都有反应，血红蛋白浓度、平均红细胞体积、血红蛋白F(HbF)均增加，而网织红细胞、白细胞、绝对中性白细胞、血小板和血清胆红素下降(全部P<.001)。随访7年血液学方面的改善维持不变，其中HbF大约是20%――这是临床有益的阈值水平。最常见的毒性反应为轻度中性粒细胞减少症，但暂时停药后恢复。没有严重的长期副作用，如DNA突变增多、恶变或生长异常等。i^uk, 百拇医药
“我们的资料表明，长期用羟基脲治疗SCD患儿有效”，而且“支持把羟基脲增到MTD，以达到和维持对白细胞和HbF百分比的有益作用”，作者总结。另外，参试者中有些是变异型SCD病人，“因此可能通过长期用羟基脲来减少所有镰状细胞病患儿的死亡率和发病率还需要更多的仔细研究”。详见《血液》杂志(Blood2003Nov20)上“最大耐受量的羟基脲对镰状细胞病患儿长期有效”一文。