FDA指定DX-890为治疗囊性纤维化的罕见病用药
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2003年12月23日
12月15日,Dyax与Debiopharm S.A联合宣布,FDA已经指定利用基因工程技术开发的嗜中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂DX-890用于囊性纤维化治疗。今年七月,欧盟的CPMP已经指定DX-890为罕见病用药。DX-890是一种有效的高度特异性hNE抑制剂,也是一种靶向作用于嗜中性粒细胞相关炎症的新型抗炎药,由Dyax公司开发,Debiopharm负责临床试验。目前在欧洲已经完成了两项IIa阶段的临床试验,公司正在计划明年底在欧美开展一项规模更大的IIb阶段临床试验。
囊性纤维化(CF)为一种遗传性病症,在美国有30000的儿童和成人患有此症,根据相关机构统计,其平均生存年龄为33.4岁。由于囊性纤维化基因的突变,患者的体内会产生一种异常浓厚粘稠的粘液,这些物质阻塞了肺部的气道,引起致命的肺部感染。CF患者呼吸道发炎的典型特征是出现持续过度的嗜中性粒细胞浸润,由此导致大量破坏性氧化酶及蛋白酶被释放,其中也包括嗜中性粒细胞弹性酶(hNE)。因此对hNE的抑制可以在发病的早期阶段对炎症进行控制防止肺部进一步恶化。-星光医药网-, http://www.100md.com
囊性纤维化(CF)为一种遗传性病症,在美国有30000的儿童和成人患有此症,根据相关机构统计,其平均生存年龄为33.4岁。由于囊性纤维化基因的突变,患者的体内会产生一种异常浓厚粘稠的粘液,这些物质阻塞了肺部的气道,引起致命的肺部感染。CF患者呼吸道发炎的典型特征是出现持续过度的嗜中性粒细胞浸润,由此导致大量破坏性氧化酶及蛋白酶被释放,其中也包括嗜中性粒细胞弹性酶(hNE)。因此对hNE的抑制可以在发病的早期阶段对炎症进行控制防止肺部进一步恶化。-星光医药网-, http://www.100md.com