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编号:10335152
1984年,美国科学家尝试用人工合成的正常基因移植到人体骨髓中,以治疗遗传疾病
http://www.100md.com 2004年1月26日 科技之光
     小查德已经10岁了,但是父母一直把他关在特制的床里或者绑在椅上,他没有同龄儿童那样的自由,他不能出去玩耍,甚至不能在家里自由活动。不然他便咬自己的手指或胳膊。为了防止他咬破自己的嘴唇和舌头,不得不摘除了他的全部牙齿。他不仅身体发育迟缓,智力也不健全。他所患的是一种遗传性疾病:莱斯克—奈汉(Lesch-Ny-han)综合症,这是由于细胞染色体中10万个基因里有一个不健全造成的。由于这一基因缺损,使他的细胞不能产生一种叫作次黄嘌鸟嘌呤磷酸糖转移酶(HPRT)的物质,缺乏这种酶,患者的肾脏和关节会有大量的尿酸结晶积聚,大脑可发生思维迟钝和麻痹,从而引起一系列稀奇古怪的症状。

    迄今为止,国际医学界对这种遗传病尚无有效的疗法,大多数患者都不到20岁。

    1984年,美国休斯敦贝勒医学院的托马斯·卡斯基和加利福尼亚大学的西奥多·福里德曼,利用生物工程的方法,分别用逆转录病毒作载体,把人工合成方法制成的HPRT基因,移植到人的骨髓干细胞中获得成功。他们的实验表明,把正常基因移植到莱斯克—奈汉综合症病人的骨髓干细胞中之后,丢失的酶开始产生,一般达到了3%~23%的水平。如果将这一方法再加以改进,就可以治愈这种遗传病了。

    (图)将经过修改和重组的基因,重新植入人体细胞,是20世纪生物工程在治疗遗传疾病上的最新手段, http://www.100md.com