BioMarin 公司的Aryplase长期试验结果有效
BioMarin制药公司唯一进行后期开发的酶替代药Aryplase(arylysulfatase B)(Ⅰ)，在粘多糖贮积病Ⅵ(MPSⅥ)的长期试验中，可使患者持续获益。
(Ⅰ)正进行治疗MPSⅥ的Ⅲ期临床试验，并有望于今年秋季获得美国和欧洲批准。(Ⅰ)在美国有罕见药快速审批地位，BioMarin公司期望于2005年第二或第三季度在美上市。该公司将在美国以外寻求(Ⅰ)的上市伙伴，并未排除在美国市场拥有合作者的可能。
在澳大利亚和美国进行的开放标签的(Ⅰ)长期Ⅱ期临床试验，纳入10位MPSⅥ患者，经过48周(Ⅰ)治疗(每周输注1.0mg/kg)后，耐力的主要终点(以12分钟步行距离衡量)平均改善139%(211m)。
在48周研究期间，耐力的次要终点(以3分钟内爬台阶数衡量)比基线平均提高了147%(61节台阶)。同样作为次要终点的尿氨基葡糖多聚糖水平在用(Ⅰ)治疗48周后平均减低了76%。
患者的关节疼痛和僵硬同样获得改善，关节的活动度获得不同程度改善，所有5位起始时肝脾大的患者，肝脾均有所缩小，其中4例的肝脏恢复了正常大小。, http://www.100md.com
(Ⅰ)正进行治疗MPSⅥ的Ⅲ期临床试验，并有望于今年秋季获得美国和欧洲批准。(Ⅰ)在美国有罕见药快速审批地位，BioMarin公司期望于2005年第二或第三季度在美上市。该公司将在美国以外寻求(Ⅰ)的上市伙伴，并未排除在美国市场拥有合作者的可能。
在澳大利亚和美国进行的开放标签的(Ⅰ)长期Ⅱ期临床试验，纳入10位MPSⅥ患者，经过48周(Ⅰ)治疗(每周输注1.0mg/kg)后，耐力的主要终点(以12分钟步行距离衡量)平均改善139%(211m)。
在48周研究期间，耐力的次要终点(以3分钟内爬台阶数衡量)比基线平均提高了147%(61节台阶)。同样作为次要终点的尿氨基葡糖多聚糖水平在用(Ⅰ)治疗48周后平均减低了76%。
患者的关节疼痛和僵硬同样获得改善，关节的活动度获得不同程度改善，所有5位起始时肝脾大的患者，肝脾均有所缩小，其中4例的肝脏恢复了正常大小。, http://www.100md.com