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经过数十年的积累和探索，基因治疗已经逐步从实验室走向临床应用。对一些遗传缺陷性疾病以及目前常规疗法难以奏效的顽症，这一技术对患者来说无疑是一个福音。
从具体技术上讲，基因治疗的成败取决于对基因功能及其与疾病关系的了解、携带基因的载体以及选择适当的适应证。而从治疗策略上讲，基因治疗主要是通过基因替换(gene repkacement)或基因过渡(gene transit)，前者导入的基因可以整合到细胞染色体上，因此导入的基因能够稳定长期表达，而后者一般没有这一过程，基因表达效应的时期短暂。相比之下，后者安全性高。因此，下面介绍几个采用基因过渡策略治疗的研究实例。
肢体动脉闭塞病
通过肌肉注射或基因枪转移途径导入肝细胞生长因子(HGF)基因至局部缺血部位，治疗肢体动脉闭塞病。
肢体动脉闭塞病是一类严重威胁人类健康的血管疾病，目前尚无较好的药物治疗方法，主要借助外科手术重建功能动脉，但危险较大，并发症多，预后差，对弥漫性动脉闭塞者更无法进行手术，病情常常进行性恶化，最终发展为截肢或全身衰竭。因此，当前国内外迫切需要研究探索治疗肢体动脉闭塞病的新策略。HGF具有很强的促进血管新生和建立侧支循环的作用，可防止组织缺血坏死；HGF还可刺激体内骨骼肌的再生，防止肌萎缩和肌纤维化发生，从而有利于肢体功能的恢复。以pUDK质粒为载体携带HGF基因，将HGF基因以裸露DNA的形式用肌肉注射或基因枪转移的途径转移至肢体缺血部位，在缺血局部形成侧支循环，建立“分子搭桥”机制，对肢体动脉闭塞病患者是可行、简便、安全、有效的生物药物治疗方法。 心肌缺血
缺血性心脏病是流行性广且危害严重的疾病，在西方国家是成年人的首位死亡病因。相对而言，我国目前尚属冠心病的低发病国家，然而患病率正逐年上升。虽然冠心病的诊断手段已能对患病冠脉的病变部位及管腔狭窄程度作出准确判断，对管壁病变的程度也有所了解；并且已有各种有效的治疗手段，如抗凝、溶栓、经皮腔内冠脉成形术和冠脉搭桥术等。但对一部分弥散性心肌缺血和术后再狭窄的病人来说，就不适宜手术治疗；且突然供血会引起再灌注损伤。所以，基因治疗提供了一种新的思路，虽然还处于试验阶段，但已经开发出多种载体，并开展了应用不同的促血管生长因子如血管内皮细胞生长因子、成纤维细胞生长因子、HGF等的临床前研究。 恶性肿瘤
恶性肿瘤已经成为威胁人类健康的主要疾病，全球每年病死人数达700万。在手术切除、化疗、放疗基础上，肿瘤的基因治疗已经成为一个新的治疗或辅助治疗的发展领域。治疗策略包括肿瘤抑制基因治疗、肿瘤免疫基因治疗、肿瘤自杀基因治疗等。 例如，以复制缺陷型重组腺病毒为载体，选择喉癌、肝癌、乳腺癌、白血病等为治疗对象，向肿瘤细胞中导入肿瘤抑制基因p53及肿瘤免疫相关基因GM-CSF和B7-1。通过p53的作用可以直接杀死癌细胞，实现肿瘤抑制基因治疗；同时通过GM-CSF和B7-1的作用增强机体自身的抗肿瘤免疫反应，进而杀死残留或转移的癌细胞，实现肿瘤免疫基因治疗。
军事医学科学院放射医学研究所 吴祖泽
来源：新药网
从具体技术上讲，基因治疗的成败取决于对基因功能及其与疾病关系的了解、携带基因的载体以及选择适当的适应证。而从治疗策略上讲，基因治疗主要是通过基因替换(gene repkacement)或基因过渡(gene transit)，前者导入的基因可以整合到细胞染色体上，因此导入的基因能够稳定长期表达，而后者一般没有这一过程，基因表达效应的时期短暂。相比之下，后者安全性高。因此，下面介绍几个采用基因过渡策略治疗的研究实例。
肢体动脉闭塞病
通过肌肉注射或基因枪转移途径导入肝细胞生长因子(HGF)基因至局部缺血部位，治疗肢体动脉闭塞病。
肢体动脉闭塞病是一类严重威胁人类健康的血管疾病，目前尚无较好的药物治疗方法，主要借助外科手术重建功能动脉，但危险较大，并发症多，预后差，对弥漫性动脉闭塞者更无法进行手术，病情常常进行性恶化，最终发展为截肢或全身衰竭。因此，当前国内外迫切需要研究探索治疗肢体动脉闭塞病的新策略。HGF具有很强的促进血管新生和建立侧支循环的作用，可防止组织缺血坏死；HGF还可刺激体内骨骼肌的再生，防止肌萎缩和肌纤维化发生，从而有利于肢体功能的恢复。以pUDK质粒为载体携带HGF基因，将HGF基因以裸露DNA的形式用肌肉注射或基因枪转移的途径转移至肢体缺血部位，在缺血局部形成侧支循环，建立“分子搭桥”机制，对肢体动脉闭塞病患者是可行、简便、安全、有效的生物药物治疗方法。 心肌缺血
缺血性心脏病是流行性广且危害严重的疾病，在西方国家是成年人的首位死亡病因。相对而言，我国目前尚属冠心病的低发病国家，然而患病率正逐年上升。虽然冠心病的诊断手段已能对患病冠脉的病变部位及管腔狭窄程度作出准确判断，对管壁病变的程度也有所了解；并且已有各种有效的治疗手段，如抗凝、溶栓、经皮腔内冠脉成形术和冠脉搭桥术等。但对一部分弥散性心肌缺血和术后再狭窄的病人来说，就不适宜手术治疗；且突然供血会引起再灌注损伤。所以，基因治疗提供了一种新的思路，虽然还处于试验阶段，但已经开发出多种载体，并开展了应用不同的促血管生长因子如血管内皮细胞生长因子、成纤维细胞生长因子、HGF等的临床前研究。 恶性肿瘤
恶性肿瘤已经成为威胁人类健康的主要疾病，全球每年病死人数达700万。在手术切除、化疗、放疗基础上，肿瘤的基因治疗已经成为一个新的治疗或辅助治疗的发展领域。治疗策略包括肿瘤抑制基因治疗、肿瘤免疫基因治疗、肿瘤自杀基因治疗等。 例如，以复制缺陷型重组腺病毒为载体，选择喉癌、肝癌、乳腺癌、白血病等为治疗对象，向肿瘤细胞中导入肿瘤抑制基因p53及肿瘤免疫相关基因GM-CSF和B7-1。通过p53的作用可以直接杀死癌细胞，实现肿瘤抑制基因治疗；同时通过GM-CSF和B7-1的作用增强机体自身的抗肿瘤免疫反应，进而杀死残留或转移的癌细胞，实现肿瘤免疫基因治疗。
军事医学科学院放射医学研究所 吴祖泽
来源：新药网