Pharmion公司的Vidaza被FDA批准用于MDS的治疗
美国FDA近日批准Pharmion公司研制的Vidaza (azacitidine)注射剂用于治疗骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic Syndrome,MDS)。Vidaza被FDA列为罕见病(该病在全美国的患者人数不超过20万人次)治疗药物(孤儿药)，而且，此药是通过快速通道优先审批上市的。
FDA代理行政专员介绍说：“Vidaza可以恢复骨髓细胞的正常生长合分化，因此，它的上市为 MDS患者提供了一个很好的选择机会。”
MDS是一系列骨髓功能障碍性疾病的总称，这类患者通常表现为正常血细胞数目的减少。MDS一般继发于对其他疾病的化疗或放疗，有时也可能查不出病因所在。部分MDS患者可能会进展为急性骨髓性白血病(AML)，此时，患者体内的白细胞数目又会急剧增加。
据统计，美国每年会新增7000-12，000例MDS病人。虽然各种年龄段人群均有可能罹患MDS，不过，MDS最常见发生于60岁以上人群，其典型症状包括体虚、疲劳、感染，易出现瘀伤、出血和发热。MDS患者常常需要输注红细胞和血小板，需给予抗生素治疗相应感染。
在已进行的一项随机、对照临床试验，以及另外2项非随机临床试验中，总共268名各类MDS患者被纳入试验。结果显示，Vidaza对15%的患者完全或部分有效。这里所说的有效，是指患者骨髓总的白细胞计数和不成熟细胞比列完全或部分恢复正常。对Vidaza有反应的患者无需进行输血。
在临床试验中最常见的不良反应包括恶心、贫血、血小板见减少、腹泻、疲劳、注射部位刺激症以及便秘。, http://www.100md.com
FDA代理行政专员介绍说：“Vidaza可以恢复骨髓细胞的正常生长合分化，因此，它的上市为 MDS患者提供了一个很好的选择机会。”
MDS是一系列骨髓功能障碍性疾病的总称，这类患者通常表现为正常血细胞数目的减少。MDS一般继发于对其他疾病的化疗或放疗，有时也可能查不出病因所在。部分MDS患者可能会进展为急性骨髓性白血病(AML)，此时，患者体内的白细胞数目又会急剧增加。
据统计，美国每年会新增7000-12，000例MDS病人。虽然各种年龄段人群均有可能罹患MDS，不过，MDS最常见发生于60岁以上人群，其典型症状包括体虚、疲劳、感染，易出现瘀伤、出血和发热。MDS患者常常需要输注红细胞和血小板，需给予抗生素治疗相应感染。
在已进行的一项随机、对照临床试验，以及另外2项非随机临床试验中，总共268名各类MDS患者被纳入试验。结果显示，Vidaza对15%的患者完全或部分有效。这里所说的有效，是指患者骨髓总的白细胞计数和不成熟细胞比列完全或部分恢复正常。对Vidaza有反应的患者无需进行输血。
在临床试验中最常见的不良反应包括恶心、贫血、血小板见减少、腹泻、疲劳、注射部位刺激症以及便秘。, http://www.100md.com