开发基因治疗药物不可操之过急
开发基因治疗药物不可操之过急
目前，人类基因组30亿对碱基对的测序工作已大体完成，许多基因的功能已经明确，尽管取得了不少成绩，但我国在基因治疗的开发应用上还比较落后，这是因为基因治疗是一项多学科综合工程，需要遗传学家去分析遗传疾病家谱，发现致病基因；需要分子生物专家找出基因表达的调节机制和基因之间的相互作用规则；需要病毒学家提供更好的病毒载体；需要免疫学家去解决基因治疗中载体所引起的免疫反应。此外，需要细胞生物学家提供好的细胞系，以解决工业上载体大规模生产的问题。可见，基因治疗的发展需要一个国家有很强的综合生命科学研究能力和一批知识全面的科研人员。
从全球的基因治疗研究开发来讲，截至今年6月，全世界已有524个基因治疗产品正在进行或将要进行临床研究。目前，大多数产品正处于I期和Ⅱ期临床研究阶段，其中有5个产品已进入Ⅲ期临床研究阶段。这5个基因药物中有2个是治疗卵巢肿瘤的，1个是针对脑部肿瘤的，另1个则是治疗头颈部肿瘤的，不过，500多个I期和Ⅱ期临床研究药物中，也有许多产品达不到预期的效果，将会退出研究。可以说，总体而言，基因治疗技术的发展还是比较缓慢的。时至今日，还没有一个真正的基因治疗药物正式进入市场。
科学研究的许多实验证据表明，基因治疗的理论基础是坚实的，如何将有治疗用途的基因转入活的人体细胞中并发挥有效的功能是科学家们亟待攻克的难关。
按照目前的进展，2-3年内即会有肿瘤基因治疗药物正式在临床使用，在随后的几年会有更多治疗其他疾病的基因治疗药物进入市场，基因治疗药物因前期昂贵的开发费用，单次用药会比传统费用高，但因其疗程短，总体费用将与目前的传统治疗相当。
欧美国家大部分的基因治疗研发公司都是靠风险基因的投入而发展起来的，随着IT行业的不景气，国外的投资商已把注意力转移到生物技术行业上来，我国风险投资尚需发展完善，因此，可以说，研发基因治疗药物，不仅要有专门的投资生物技术的风险资金，还需要培养既懂投资规律又懂生物技术的复合型人才，这样才能更好地促进资本与生物技术的结合。 (周 南), http://www.100md.com
目前，人类基因组30亿对碱基对的测序工作已大体完成，许多基因的功能已经明确，尽管取得了不少成绩，但我国在基因治疗的开发应用上还比较落后，这是因为基因治疗是一项多学科综合工程，需要遗传学家去分析遗传疾病家谱，发现致病基因；需要分子生物专家找出基因表达的调节机制和基因之间的相互作用规则；需要病毒学家提供更好的病毒载体；需要免疫学家去解决基因治疗中载体所引起的免疫反应。此外，需要细胞生物学家提供好的细胞系，以解决工业上载体大规模生产的问题。可见，基因治疗的发展需要一个国家有很强的综合生命科学研究能力和一批知识全面的科研人员。
从全球的基因治疗研究开发来讲，截至今年6月，全世界已有524个基因治疗产品正在进行或将要进行临床研究。目前，大多数产品正处于I期和Ⅱ期临床研究阶段，其中有5个产品已进入Ⅲ期临床研究阶段。这5个基因药物中有2个是治疗卵巢肿瘤的，1个是针对脑部肿瘤的，另1个则是治疗头颈部肿瘤的，不过，500多个I期和Ⅱ期临床研究药物中，也有许多产品达不到预期的效果，将会退出研究。可以说，总体而言，基因治疗技术的发展还是比较缓慢的。时至今日，还没有一个真正的基因治疗药物正式进入市场。
科学研究的许多实验证据表明，基因治疗的理论基础是坚实的，如何将有治疗用途的基因转入活的人体细胞中并发挥有效的功能是科学家们亟待攻克的难关。
按照目前的进展，2-3年内即会有肿瘤基因治疗药物正式在临床使用，在随后的几年会有更多治疗其他疾病的基因治疗药物进入市场，基因治疗药物因前期昂贵的开发费用，单次用药会比传统费用高，但因其疗程短，总体费用将与目前的传统治疗相当。
欧美国家大部分的基因治疗研发公司都是靠风险基因的投入而发展起来的，随着IT行业的不景气，国外的投资商已把注意力转移到生物技术行业上来，我国风险投资尚需发展完善，因此，可以说，研发基因治疗药物，不仅要有专门的投资生物技术的风险资金，还需要培养既懂投资规律又懂生物技术的复合型人才，这样才能更好地促进资本与生物技术的结合。 (周 南), http://www.100md.com