什么叫“基因治疗”
基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。基因治疗的概念是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗的结果就象给基因做了一次手术，治病治根，所以，有人又形容其为“分子外科”。我们可以将基因治疗分为性细胞基因治疗(germkine gene therapy)和体细胞基因治疗(somatic gene therapy)两种类型。性细胞基因治疗，是在患者的性细胞中进行操作，使其后代从此再也不会得这种遗传疾病。但实际上，目前的技术水平还远远没有达到要求，难以解决关键的基因定点整合(或称基因打靶)问题，加之勇于接受治疗的志愿患者甚少，还不能进入临床试验。体细胞基因治疗，是当前基因治疗研究的主流，截止1998年6月，世界上接受这一疗法的患者已达3437例，说明体细胞基因治疗的技术路线具有较好的可操作性。但体细胞基因治疗的不足之处也很明显，它并没有改变病人已有单个或多个基因缺陷的遗传背景，以致在其后代的子孙中必然还会有人患这一疾病。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，如：心脑血管疾病、肿瘤等。
人类疾病可分为三大类：一类是单基因病。这类疾病只需一个基因缺陷即可发生，如腺苷脱氨基酶(ADA)缺陷症。二是多基因病。此类疾病的病因大多比较复杂，不但涉及各个基因，往往还与环境因素(包括自然环境、社会环境、生活方式等)有关。基因缺陷和疾病表型都具有明显的多样性。Ⅰ型糖尿病、肿瘤、心血管疾病等皆属此类。三是获得性基因病。此乃病原微生物入侵所致，如艾滋病、乙型肝炎等。因此，理论上，人类所有的疾病都可采用基因治疗。, 百拇医药(曹非)
人类疾病可分为三大类：一类是单基因病。这类疾病只需一个基因缺陷即可发生，如腺苷脱氨基酶(ADA)缺陷症。二是多基因病。此类疾病的病因大多比较复杂，不但涉及各个基因，往往还与环境因素(包括自然环境、社会环境、生活方式等)有关。基因缺陷和疾病表型都具有明显的多样性。Ⅰ型糖尿病、肿瘤、心血管疾病等皆属此类。三是获得性基因病。此乃病原微生物入侵所致，如艾滋病、乙型肝炎等。因此，理论上，人类所有的疾病都可采用基因治疗。, 百拇医药(曹非)