新药研发：朝着更加规范迈进——访国家食品药品监督管理局药品注册司司长曹文庄(下)
记者：在这次防治SARS中出现了一些企业争先报批新药的情况，新药的快速审批给药品监督管理带来了那些影响？', http://www.100md.com
曹：在党中央、国务院的坚强领导以及局党组的正确部署下，在这次SARS疫情防治工作中，我们及时确定了多项特殊政策加快办理防治SARS药物审批工作，并按照“程序不减少、给予加快，标准不降低、帮助提高”的原则，以“科学严谨，快速高效”的态度，确保防治SARS药物快速审批工作的效率与质量。', http://www.100md.com
一是制定四项特殊政策，开辟防治SARS药物“快速审批通道”。规定：1、建立防治SARS药物“快速审批通道”。在严格药品的审查、质量复核、审评等程序的同时，实行“随到随审”，“第一时间审评”的措施；2、对国外已上市的或者世界卫生组织(WHO)推荐药物的审批，给予免于临床试验的政策；3、对进口用于治疗SARS的药物，尽快核发《进口药品注册证》；4、紧急进口尚未在我国进口注册的用于治疗SARS的药物，按照程序加快审批。', http://www.100md.com
二是采取六项积极举措，确保防治SARS药物快速审批工作的效率与质量。这六项举措分别是：组织成立防治SARS药物审批专家组；组织制定《防治传染性非典型肺炎药物研究的基本技术要求》；对申请进入“快速审批通道”品种的申报程序及申报要求做出明确规定；加强对接受捐赠药品的管理，确保捐赠药品的质量；对防治SARS药品进口实施“飞行报验”和“快速检验”；加强引导，确保医药经济健康发展。', http://www.100md.com
三是增强责任意识，切实改变工作作风，以积极主动、认真负责的态度对待防治SARS药物审批工作。我们打破常规，一方面，采取“早期介入”的办法，特事特办，把审批关口前移，主动深入到科研第一线，帮助指导科研单位的科学研究；另一方面，利用现场办公的形式，把现场考核、药物检验、专家审评、审批把关等各个环节合理地组合在一起，把问题解决在现场，做到科研人员满意，审批人员放心，确保审批药品的安全有效，质量可控。', http://www.100md.com
四是积极参与科技攻关，为最终战胜SARS而努力拼搏。我局担任了防治SARS药物科技攻关组组长单位，与科技部、卫生部、国家中医药管理局、国家知识产权局等部门进行了联合攻关。大家团结协作、夜以继日地工作，先后启动药物攻关项目10多项，落实资金1000万元。其中包括组织进行灭活SARS病毒疫苗、SARS病毒诊断技术和诊断试剂研制、防治SARS药物的筛选、药物筛选模型的建立等一系列药物攻关项目，确定了一批参与药物攻关的药品研究机构和科研单位。对于这些经过科技攻关组确定的药物攻关项目，全都及时纳入我局的“快速审批通道”之中进行了审批，为防治SARS药物早日上市做出了积极努力。
经过大家的共同努力，我们先后批准了两个诊断试剂“冠状病毒(变异株)抗体检测试剂盒(间接免疫荧光法)”(4月28日批准)、“冠状病毒(变异株)抗体检测试剂盒(酶联免疫法)”(4月28日批准)试生产，在临床诊断中试用，同时，还在香港和台湾地区使用。批准两个干扰素“重组人干扰素α-2b喷雾剂”(4月24日批准)、“重组人干扰素ω喷鼻剂”(4月28日批准)、一个“注射用西维来司钠”(5月17日批准)进行临床研究，在国内外引起关注。另外，一批在临床上急需的药品进口申请，也得到了快速审批。这些成果的取得，在一定程度上缓解了公众对SARS的恐惧心理，为临床提供了所需的治疗药物，为提高治愈率，降低死亡率做出了积极贡献。ep54\y5, 百拇医药
下一步，我们要在研究现有的对治疗艾滋病药物、防治SARS药物快速审批政策措施的基础上，尽快制定出公共卫生突发事件发生情况下，药物快速审批的应急支撑体系。主要包括：范围、措施、专家组的建立、早期介入的方法、技术指导原则等等，以局规章的形式发布。同时，要加紧人才储备，特别是药品注册司、中检所、药审中心的人才引进，这对于我国药品监督管理工作长远建设与发展，参与国际竞争都十分有益。ep54\y5, 百拇医药
记者：从2003年上半年新药申报的情况来看，新药申报数量较2002年同期有所下降，这反映了什么问题？ep54\y5, 百拇医药
曹：从今年头五个月的申报数量上来看，新药临床研究申报量呈现逐步减少的趋势。截止到2003年5月31日，受理新药注册申请较上年同期减少了15.0%。其中，临床研究申请较上年同期减少了24.3%。ep54\y5, 百拇医药
为了鼓励创新，提高我国新药研制开发科技含量，抑制新药研制开发领域重复申报行为，消除低水平重复现象，促进我国医药产业健康发展，确保人民用药安全有效，修订后的《药品管理法》及其《实施条例》以及《药品注册管理办法》中，对“新药”管理的政策做了较大的调整。ep54\y5, 百拇医药
一是修改了“新药”的定义。从长远的角度来讲，将“新药”的定义修改之后，既符合WTO规则的要求，也有利于提高我国医药产业参与市场竞争的能力，有利于促进我国医药产业的健康发展。ep54\y5, 百拇医药
二是取消了过去的新药保护制度。新药保护制度规定对新药实行一定期限的行政保护，新药证书的持有者可以获得6～12年的保护。在我国专利法已将药品纳入专利保护的情况下，同时也为了符合WTO相关规则的要求，根据《实施条例》的规定，《药品注册管理办法》取消了新药保护制度，同时，从确保药品安全性与质量可控性的角度，建立药品技术性监测制度，对中国企业生产首次在中国上市的新药，根据保护公众健康的要求，依据新药临床研究安全性、有效性和质量可控性评价结果，可以对药品生产企业生产的新药品种设立不超过5年的监测期。目前，《新药监测期年限确定办法》已经局长会议讨论通过，并将于近期正式发布执行。
三是积极鼓励新药科研成果的产业化转变，促进新药研制开发行为科学规范发展。我们制定了一系列措施(如加大对研制现场进行考察的力度，制定《研制现场考察技术指导原则》；监测期制度的确立；新药技术转让相关规定等等)，鼓励新药研制机构在新药研制开发过程中尽早与医药企业联合，以促进新药研制开发行为科学规范发展，从而提高新药研制成果产业化转变的能力。同时，医药企业及早参与到新药研制开发中去，也可以为新药研制开发在财力和物力方面提供更大的支持，以鼓励新药研制开发的积极性，提高研制开发成果的科技含量。^, http://www.100md.com
总之，通过对今年上半年新药申报受理数据的分析，我们认为，新药申报数量的下降反映了药品注册申报行为已经开始呈现良性发展势头，《药品注册管理办法》等各项法规对“新药”管理的调整已经开始发挥作用，这是好的趋势，对下一步建立科学的药品审评机制有着积极的意义。^, http://www.100md.com
记者：根据去年和今年上半年的情况，您是否可以预见药品注册今后的发展趋势。^, http://www.100md.com
曹：随着《药品管理法》及其《实施条例》以及《药品注册管理办法》对药品注册申报行为的进一步规范，药品注册申报将继续朝着科学规范、不断提高创新能力的路子发展下去。^, http://www.100md.com
一是重复申报现象将得到有效遏制，新药研制开发的科学规范性将得到提高。目前，个别新药品种重复申报现象仍然存在。比如，“甲磺酸帕珠沙星”及其制剂临床研究申请就比较多。由于新药品种重复申报不仅造成科研资源的浪费，同时，重复申报的品种中存在提供虚假资料，互相抄袭、套用实验数据的情况，这在很大程度上助长了新药研制中弄虚作假的现象。为此，我们计划进一步采取有力措施对“重复申报”现象进行遏制。比如，建立更加透明的受理公告制度。在已经对受理品种原始编号、受理号、申请人等予以公告的基础上，进一步对受理品种的名称、首家受理时间、已受理数量等信息进行公告，从而使新药研制开发机构能够掌握更加直观的数据，使其立项更加慎重，减少盲目上马，以达到控制重复申报的目的。还比如，建立完善的预警机制与监督核查机制。对受理已达一定数量的新药品种在我局网站公开发布预警提示，并对已发布预警品种通过现场重复试验、委托第三方进行重复试验、随机对原始资料进行调阅审查或者对全部品种原始资料进行调阅审查等方式进行严格的核查，使那些弄虚作假的申请漏出“狐狸尾巴”。从而在对重复申报现象进行有力控制的基础上，使得药品注册申报行为得到有力的规范。^, http://www.100md.com
二是在一定时期内新药申报数量会下降，已有国家标准药品注册申请会相应增加，但从长远角度讲，新药研制⒒嵩诠娣吨械玫椒⒄埂!兑┢纷⒉峁芾戆?br>法》对新药注册申请分类进行了调整，使得原来一些属于新药的品种划归已有国家标准申请，而由于目前我国新药研制开发的能力相对还比较弱，因此，在一段时期内这种调整将导致新药申报数量下降，已有国家标准品种申报数量相应增加。这在我们的统计数据中也有所显示。截止到2003年5月31日，各类已有国家标准药品申请较上年同期增长60.4%。这种变化实际上是把我国医药产业过去长期存在的新药研制开发能力不强的现实再一次直观地摆到了我们面前。对此，医药企业更应当进行冷静思索，认清差距与不足，通过积极增强自身实力，来尽快改变这种现实。作为药品注册管理部门也将继续贯彻执行好我们发布的各项药品注册管理法规，努力营造良好的政策氛围。相信在大家的共同努力下，我国新药研制开发一定能够沿着科学规范，自主创新的道路健康发展。^, http://www.100md.com
记者：关于新药和仿制药的发展，您对中国医药行业的同仁有何忠告？^, http://www.100md.com
曹：一是要在创新上做文章。“创新是一个国家兴旺发达的不竭动力，是一个民族进步的灵魂”。企业只有走创新之路，才能在竞争中立于不败之地。^, http://www.100md.com
二是要发扬自身优势。要结合本单位的实际，开发优势品种，加大产品在市场上的占有率。要在技术革新、技术改造上下功夫，降低成本，提高劳动生产率。要严把药品质量关，树立本企业的优势产品品牌。^, http://www.100md.com
三是要开发中药资源。祖国传统药学博大精深，要积极挖掘祖国传统药学宝库，利用现代化手段，开发出新的产品。^, http://www.100md.com
四是要走创仿结合之路。要做好“仿制”这个课题，“仿中有创，创仿结合”，为企业发展奠定后劲。^, http://www.100md.com
(下)(张国民 )
曹：在党中央、国务院的坚强领导以及局党组的正确部署下，在这次SARS疫情防治工作中，我们及时确定了多项特殊政策加快办理防治SARS药物审批工作，并按照“程序不减少、给予加快，标准不降低、帮助提高”的原则，以“科学严谨，快速高效”的态度，确保防治SARS药物快速审批工作的效率与质量。', http://www.100md.com
一是制定四项特殊政策，开辟防治SARS药物“快速审批通道”。规定：1、建立防治SARS药物“快速审批通道”。在严格药品的审查、质量复核、审评等程序的同时，实行“随到随审”，“第一时间审评”的措施；2、对国外已上市的或者世界卫生组织(WHO)推荐药物的审批，给予免于临床试验的政策；3、对进口用于治疗SARS的药物，尽快核发《进口药品注册证》；4、紧急进口尚未在我国进口注册的用于治疗SARS的药物，按照程序加快审批。', http://www.100md.com
二是采取六项积极举措，确保防治SARS药物快速审批工作的效率与质量。这六项举措分别是：组织成立防治SARS药物审批专家组；组织制定《防治传染性非典型肺炎药物研究的基本技术要求》；对申请进入“快速审批通道”品种的申报程序及申报要求做出明确规定；加强对接受捐赠药品的管理，确保捐赠药品的质量；对防治SARS药品进口实施“飞行报验”和“快速检验”；加强引导，确保医药经济健康发展。', http://www.100md.com
三是增强责任意识，切实改变工作作风，以积极主动、认真负责的态度对待防治SARS药物审批工作。我们打破常规，一方面，采取“早期介入”的办法，特事特办，把审批关口前移，主动深入到科研第一线，帮助指导科研单位的科学研究；另一方面，利用现场办公的形式，把现场考核、药物检验、专家审评、审批把关等各个环节合理地组合在一起，把问题解决在现场，做到科研人员满意，审批人员放心，确保审批药品的安全有效，质量可控。', http://www.100md.com
四是积极参与科技攻关，为最终战胜SARS而努力拼搏。我局担任了防治SARS药物科技攻关组组长单位，与科技部、卫生部、国家中医药管理局、国家知识产权局等部门进行了联合攻关。大家团结协作、夜以继日地工作，先后启动药物攻关项目10多项，落实资金1000万元。其中包括组织进行灭活SARS病毒疫苗、SARS病毒诊断技术和诊断试剂研制、防治SARS药物的筛选、药物筛选模型的建立等一系列药物攻关项目，确定了一批参与药物攻关的药品研究机构和科研单位。对于这些经过科技攻关组确定的药物攻关项目，全都及时纳入我局的“快速审批通道”之中进行了审批，为防治SARS药物早日上市做出了积极努力。
经过大家的共同努力，我们先后批准了两个诊断试剂“冠状病毒(变异株)抗体检测试剂盒(间接免疫荧光法)”(4月28日批准)、“冠状病毒(变异株)抗体检测试剂盒(酶联免疫法)”(4月28日批准)试生产，在临床诊断中试用，同时，还在香港和台湾地区使用。批准两个干扰素“重组人干扰素α-2b喷雾剂”(4月24日批准)、“重组人干扰素ω喷鼻剂”(4月28日批准)、一个“注射用西维来司钠”(5月17日批准)进行临床研究，在国内外引起关注。另外，一批在临床上急需的药品进口申请，也得到了快速审批。这些成果的取得，在一定程度上缓解了公众对SARS的恐惧心理，为临床提供了所需的治疗药物，为提高治愈率，降低死亡率做出了积极贡献。ep54\y5, 百拇医药
下一步，我们要在研究现有的对治疗艾滋病药物、防治SARS药物快速审批政策措施的基础上，尽快制定出公共卫生突发事件发生情况下，药物快速审批的应急支撑体系。主要包括：范围、措施、专家组的建立、早期介入的方法、技术指导原则等等，以局规章的形式发布。同时，要加紧人才储备，特别是药品注册司、中检所、药审中心的人才引进，这对于我国药品监督管理工作长远建设与发展，参与国际竞争都十分有益。ep54\y5, 百拇医药
记者：从2003年上半年新药申报的情况来看，新药申报数量较2002年同期有所下降，这反映了什么问题？ep54\y5, 百拇医药
曹：从今年头五个月的申报数量上来看，新药临床研究申报量呈现逐步减少的趋势。截止到2003年5月31日，受理新药注册申请较上年同期减少了15.0%。其中，临床研究申请较上年同期减少了24.3%。ep54\y5, 百拇医药
为了鼓励创新，提高我国新药研制开发科技含量，抑制新药研制开发领域重复申报行为，消除低水平重复现象，促进我国医药产业健康发展，确保人民用药安全有效，修订后的《药品管理法》及其《实施条例》以及《药品注册管理办法》中，对“新药”管理的政策做了较大的调整。ep54\y5, 百拇医药
一是修改了“新药”的定义。从长远的角度来讲，将“新药”的定义修改之后，既符合WTO规则的要求，也有利于提高我国医药产业参与市场竞争的能力，有利于促进我国医药产业的健康发展。ep54\y5, 百拇医药
二是取消了过去的新药保护制度。新药保护制度规定对新药实行一定期限的行政保护，新药证书的持有者可以获得6～12年的保护。在我国专利法已将药品纳入专利保护的情况下，同时也为了符合WTO相关规则的要求，根据《实施条例》的规定，《药品注册管理办法》取消了新药保护制度，同时，从确保药品安全性与质量可控性的角度，建立药品技术性监测制度，对中国企业生产首次在中国上市的新药，根据保护公众健康的要求，依据新药临床研究安全性、有效性和质量可控性评价结果，可以对药品生产企业生产的新药品种设立不超过5年的监测期。目前，《新药监测期年限确定办法》已经局长会议讨论通过，并将于近期正式发布执行。
三是积极鼓励新药科研成果的产业化转变，促进新药研制开发行为科学规范发展。我们制定了一系列措施(如加大对研制现场进行考察的力度，制定《研制现场考察技术指导原则》；监测期制度的确立；新药技术转让相关规定等等)，鼓励新药研制机构在新药研制开发过程中尽早与医药企业联合，以促进新药研制开发行为科学规范发展，从而提高新药研制成果产业化转变的能力。同时，医药企业及早参与到新药研制开发中去，也可以为新药研制开发在财力和物力方面提供更大的支持，以鼓励新药研制开发的积极性，提高研制开发成果的科技含量。^, http://www.100md.com
总之，通过对今年上半年新药申报受理数据的分析，我们认为，新药申报数量的下降反映了药品注册申报行为已经开始呈现良性发展势头，《药品注册管理办法》等各项法规对“新药”管理的调整已经开始发挥作用，这是好的趋势，对下一步建立科学的药品审评机制有着积极的意义。^, http://www.100md.com
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一是重复申报现象将得到有效遏制，新药研制开发的科学规范性将得到提高。目前，个别新药品种重复申报现象仍然存在。比如，“甲磺酸帕珠沙星”及其制剂临床研究申请就比较多。由于新药品种重复申报不仅造成科研资源的浪费，同时，重复申报的品种中存在提供虚假资料，互相抄袭、套用实验数据的情况，这在很大程度上助长了新药研制中弄虚作假的现象。为此，我们计划进一步采取有力措施对“重复申报”现象进行遏制。比如，建立更加透明的受理公告制度。在已经对受理品种原始编号、受理号、申请人等予以公告的基础上，进一步对受理品种的名称、首家受理时间、已受理数量等信息进行公告，从而使新药研制开发机构能够掌握更加直观的数据，使其立项更加慎重，减少盲目上马，以达到控制重复申报的目的。还比如，建立完善的预警机制与监督核查机制。对受理已达一定数量的新药品种在我局网站公开发布预警提示，并对已发布预警品种通过现场重复试验、委托第三方进行重复试验、随机对原始资料进行调阅审查或者对全部品种原始资料进行调阅审查等方式进行严格的核查，使那些弄虚作假的申请漏出“狐狸尾巴”。从而在对重复申报现象进行有力控制的基础上，使得药品注册申报行为得到有力的规范。^, http://www.100md.com
二是在一定时期内新药申报数量会下降，已有国家标准药品注册申请会相应增加，但从长远角度讲，新药研制⒒嵩诠娣吨械玫椒⒄埂!兑┢纷⒉峁芾戆?br>法》对新药注册申请分类进行了调整，使得原来一些属于新药的品种划归已有国家标准申请，而由于目前我国新药研制开发的能力相对还比较弱，因此，在一段时期内这种调整将导致新药申报数量下降，已有国家标准品种申报数量相应增加。这在我们的统计数据中也有所显示。截止到2003年5月31日，各类已有国家标准药品申请较上年同期增长60.4%。这种变化实际上是把我国医药产业过去长期存在的新药研制开发能力不强的现实再一次直观地摆到了我们面前。对此，医药企业更应当进行冷静思索，认清差距与不足，通过积极增强自身实力，来尽快改变这种现实。作为药品注册管理部门也将继续贯彻执行好我们发布的各项药品注册管理法规，努力营造良好的政策氛围。相信在大家的共同努力下，我国新药研制开发一定能够沿着科学规范，自主创新的道路健康发展。^, http://www.100md.com
记者：关于新药和仿制药的发展，您对中国医药行业的同仁有何忠告？^, http://www.100md.com
曹：一是要在创新上做文章。“创新是一个国家兴旺发达的不竭动力，是一个民族进步的灵魂”。企业只有走创新之路，才能在竞争中立于不败之地。^, http://www.100md.com
二是要发扬自身优势。要结合本单位的实际，开发优势品种，加大产品在市场上的占有率。要在技术革新、技术改造上下功夫，降低成本，提高劳动生产率。要严把药品质量关，树立本企业的优势产品品牌。^, http://www.100md.com
三是要开发中药资源。祖国传统药学博大精深，要积极挖掘祖国传统药学宝库，利用现代化手段，开发出新的产品。^, http://www.100md.com
四是要走创仿结合之路。要做好“仿制”这个课题，“仿中有创，创仿结合”，为企业发展奠定后劲。^, http://www.100md.com
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