如何理解和应对药品技术审评的复杂性
药品因其为特殊商品而使技术审评工作必须面对更多的课题，通过对以往工作的总结，我们梳理出以下粗浅的思路，以对我们的工作理念进行阐释。^4?*[a:, 百拇医药
■从药品的特殊性理解技术审评工作的责任和复杂性^4?*[a:, 百拇医药
第一，药品比之其他商品，具有生命攸关的特点，出了问题常常不可补救，非如其他商品通过退换可以解决。因此，审评工作责任重大，须“慎”字当头。^4?*[a:, 百拇医药
第二，药品具有质量的内在性和安全问题的潜在性的特点，与其他商品相比，药品的质量很少反映在外观，许多毒副作用短期内并不显现，使用者几乎没有判断和选择的能力。因此，技术审评工作是药品质量的一道重要保障，需要实事求是的科学态度、深入的专业知识和掌握广泛的信息，方能不负重任。^4?*[a:, 百拇医药
第三，大多数其他商品的研发甚至上市均无须审批，其质量主要通过市场和时间来检验，而药品的临床试验就将受到法规和技术评价的约束，可以说审评质量在一定程度上影响研发，甚至决定品种的命运。审评工作有责任帮助企业为广大患者推出新药、好药，同时亦有责任保障受试者的利益，权衡利弊的思考，在是否准许人体试验的环节上，就已经开始，即考虑患病人群对新药需求的同时，也要考虑受试者的安全性。这种对关乎生命的两方面的权衡取舍，带给药品审评工作极大的压力和特有的复杂性，因此支持创新与回避安全隐患成为我们经常要面对的问题。^4?*[a:, 百拇医药
第四，研发投资风险比其他领域的产品要大，所以，技术审评也有责任为企业尽可能减少损失，在不偏离安全有效可控的基本原则的前提下，尽可能降低申报者的负担。这种责任使审评工作始终贯穿着对申报资料充分程度的要求与考虑申报者负担的又一种权衡，审评工作的技术层面和管理层面都因此而增加了难度和复杂性。^4?*[a:, 百拇医药
第五，随着政府对药品管理监督工作不断加大力度，对药品质量起保障作用的方方面面的工作日渐规范。所以，技术审评这个环节就不能固步自封、一成不变，只有不断调整视角，与大局同步，才能更好地发挥作用。这种兼具技术性和行政性两方面的工作特点使审评工作不那么简单。^4?*[a:, 百拇医药
而在工作中处理好上述几对矛盾带来的问题，是为中国最广大人民的根本利益、为中国先进生产力的发展应尽的一份职责。^4?*[a:, 百拇医药
■把握好技术审评在药品注册整体工作中的职责，是应对复杂性的基本思路
不同目的的“审评”关注的重点显然不同：比如对科学基金申请的审评侧重于科学价值和创新性；攻关项目审评侧重于社会价值、成功的可能性和应用前景；企业内部的立项审评侧重于市场、利润、对企业发展的价值。我们从审评工作中得到的体会是：由于药品技术审评工作是以药品注册为目的的审评，职责是为政府是否批准某药品注册及临床研究提供药品安全性、有效性方面的技术支持，因此关注申报资料安全性、有效性的依据胜过其他方面的考虑，而且审评的着眼点放在依据的充分性和可靠性上。:hw, 百拇医药
对依据充分性、可靠性的关注，无非一个目的：不要有什么疏漏造成结论的偏差。因此，就有了所谓对资料规范性的要求，其实质是要求依据的严谨性和可信性。比如，对于由试验得出的结论，如没有该试验的方法学资料支持方法的准确、灵敏、专属、特异，如何相信此方法测得的数据？而数据可疑，那么由此证明的结论何谈可靠？所以，关注方法的可靠性此时胜过方法的先进性，这便是我们不但希望在申报资料里看得到安全、有效、可控的结论，而且更关注方法学及各个方面的一手数据，如含量测定方法学研究的图谱、稳定性评价指标及相关图谱、杂质检测方法的分离度、灵敏度图谱等等的原因，缺少这些显然会影响我们对品种的信心。如果把上述试验资料理解为直接依据，那么其他可借鉴的资料可为间接依据。在仿制药的申报资料中，实际上以间接依据为主，包括已上市产品的背景情况、疗效、毒副作用以及理化性质、质控方法等。对于间接资料，我们要首先确证资料来源可靠，因此希望看到这样那样证明性质的文件、权威的报道等等，然后对方方面面的资料进行清醒地分析，明确其对拟审品种的借鉴价值，从某种程度上讲，间接依据的论证其实有时更难。最后还要对药学、药理毒理、临床研究等方面的直接和间接依据进行综合分析，评价各专业研究结果对安全性、有效性的影响程度的权重，如能互相佐证，没有原则性的矛盾，方可下结论。:hw, 百拇医药
在药品注册审批工作流程上，药审中心承担技术方面的“审”，所以我们面对各种复杂的问题时，更有责任从大局出发，在技术层面上为政府主管部门“审”出高质量的决策基础，紧扣职责集中精力把份内的事情做好做深入：通过充分的“审”，从技术的角度准确把握利、弊所在，并反映在综合审评结论中，为上级决策提供可靠的依据；用好“有条件批准”，把必要“条件”及相互关系全面地表述在批准建议上；加强对说明书的斟酌，通过说明书给药品以实事求是的评价，重视对安全性和有效性前提的描述。:hw, 百拇医药
总之，药品技术审评工作任重而道远，唯深入思考、不断学习方能承载其使命。:hw, 百拇医药
国家食品药品监督管理局药品审评中心审评四部
■从药品的特殊性理解技术审评工作的责任和复杂性^4?*[a:, 百拇医药
第一，药品比之其他商品，具有生命攸关的特点，出了问题常常不可补救，非如其他商品通过退换可以解决。因此，审评工作责任重大，须“慎”字当头。^4?*[a:, 百拇医药
第二，药品具有质量的内在性和安全问题的潜在性的特点，与其他商品相比，药品的质量很少反映在外观，许多毒副作用短期内并不显现，使用者几乎没有判断和选择的能力。因此，技术审评工作是药品质量的一道重要保障，需要实事求是的科学态度、深入的专业知识和掌握广泛的信息，方能不负重任。^4?*[a:, 百拇医药
第三，大多数其他商品的研发甚至上市均无须审批，其质量主要通过市场和时间来检验，而药品的临床试验就将受到法规和技术评价的约束，可以说审评质量在一定程度上影响研发，甚至决定品种的命运。审评工作有责任帮助企业为广大患者推出新药、好药，同时亦有责任保障受试者的利益，权衡利弊的思考，在是否准许人体试验的环节上，就已经开始，即考虑患病人群对新药需求的同时，也要考虑受试者的安全性。这种对关乎生命的两方面的权衡取舍，带给药品审评工作极大的压力和特有的复杂性，因此支持创新与回避安全隐患成为我们经常要面对的问题。^4?*[a:, 百拇医药
第四，研发投资风险比其他领域的产品要大，所以，技术审评也有责任为企业尽可能减少损失，在不偏离安全有效可控的基本原则的前提下，尽可能降低申报者的负担。这种责任使审评工作始终贯穿着对申报资料充分程度的要求与考虑申报者负担的又一种权衡，审评工作的技术层面和管理层面都因此而增加了难度和复杂性。^4?*[a:, 百拇医药
第五，随着政府对药品管理监督工作不断加大力度，对药品质量起保障作用的方方面面的工作日渐规范。所以，技术审评这个环节就不能固步自封、一成不变，只有不断调整视角，与大局同步，才能更好地发挥作用。这种兼具技术性和行政性两方面的工作特点使审评工作不那么简单。^4?*[a:, 百拇医药
而在工作中处理好上述几对矛盾带来的问题，是为中国最广大人民的根本利益、为中国先进生产力的发展应尽的一份职责。^4?*[a:, 百拇医药
■把握好技术审评在药品注册整体工作中的职责，是应对复杂性的基本思路
不同目的的“审评”关注的重点显然不同：比如对科学基金申请的审评侧重于科学价值和创新性；攻关项目审评侧重于社会价值、成功的可能性和应用前景；企业内部的立项审评侧重于市场、利润、对企业发展的价值。我们从审评工作中得到的体会是：由于药品技术审评工作是以药品注册为目的的审评，职责是为政府是否批准某药品注册及临床研究提供药品安全性、有效性方面的技术支持，因此关注申报资料安全性、有效性的依据胜过其他方面的考虑，而且审评的着眼点放在依据的充分性和可靠性上。:hw, 百拇医药
对依据充分性、可靠性的关注，无非一个目的：不要有什么疏漏造成结论的偏差。因此，就有了所谓对资料规范性的要求，其实质是要求依据的严谨性和可信性。比如，对于由试验得出的结论，如没有该试验的方法学资料支持方法的准确、灵敏、专属、特异，如何相信此方法测得的数据？而数据可疑，那么由此证明的结论何谈可靠？所以，关注方法的可靠性此时胜过方法的先进性，这便是我们不但希望在申报资料里看得到安全、有效、可控的结论，而且更关注方法学及各个方面的一手数据，如含量测定方法学研究的图谱、稳定性评价指标及相关图谱、杂质检测方法的分离度、灵敏度图谱等等的原因，缺少这些显然会影响我们对品种的信心。如果把上述试验资料理解为直接依据，那么其他可借鉴的资料可为间接依据。在仿制药的申报资料中，实际上以间接依据为主，包括已上市产品的背景情况、疗效、毒副作用以及理化性质、质控方法等。对于间接资料，我们要首先确证资料来源可靠，因此希望看到这样那样证明性质的文件、权威的报道等等，然后对方方面面的资料进行清醒地分析，明确其对拟审品种的借鉴价值，从某种程度上讲，间接依据的论证其实有时更难。最后还要对药学、药理毒理、临床研究等方面的直接和间接依据进行综合分析，评价各专业研究结果对安全性、有效性的影响程度的权重，如能互相佐证，没有原则性的矛盾，方可下结论。:hw, 百拇医药
在药品注册审批工作流程上，药审中心承担技术方面的“审”，所以我们面对各种复杂的问题时，更有责任从大局出发，在技术层面上为政府主管部门“审”出高质量的决策基础，紧扣职责集中精力把份内的事情做好做深入：通过充分的“审”，从技术的角度准确把握利、弊所在，并反映在综合审评结论中，为上级决策提供可靠的依据；用好“有条件批准”，把必要“条件”及相互关系全面地表述在批准建议上；加强对说明书的斟酌，通过说明书给药品以实事求是的评价，重视对安全性和有效性前提的描述。:hw, 百拇医药
总之，药品技术审评工作任重而道远，唯深入思考、不断学习方能承载其使命。:hw, 百拇医药
国家食品药品监督管理局药品审评中心审评四部