美用新基因疗法治疗免疫疾病
据新华社讯 美国科学家日前利用人体细胞基因重组的特点，开发出一种新的基因疗法，并在对严重联合免疫缺陷病(SCID)的实验性治疗中取得了良好效果。[m, http://www.100md.com
传统基因疗法的基本操魇窍蛉颂逑赴幸胝5幕蚱危薏沟贾录?br>病的变异基因。这种做法通常会引发意想不到的危险副作用。[m, http://www.100md.com
SCID是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病，由患者体内19号染色体上的基因发生变异造成。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎等疾病的反复感染，死亡率较高。[m, http://www.100md.com
美国桑格默生物技术公司说，他们利用人体细胞DNA(脱氧核糖核酸)链在断裂时会发生基因重组的特点，开发出一种新的基因治疗技术，并且对SCID进行了实验性治疗。该公司的科学家首先培育出一种能够识别19号染色体上变异基因代码的蛋白质，随后合成一种特殊的酶，能准确地将包括变异代码在内的24个相互连接的碱基从DNA链上剪下。接着，他们将蛋白质和酶结合在一起，连同与这24个碱基相同的、无变异的DNA片段一起插入人体细胞。人体细胞的DNA片段被这种特殊的酶剪断后，就会以新的完好的DNA片段取代含有变异代码的片段，达到“基因重组”。测试中，实验室培养液中20%人体免疫细胞中导致SCID的变异基因都得到了修正。[m, http://www.100md.com
这种技术目前还无法应用于人体，但研究人员认为，利用这种技术可提取SCID患者体内的干细胞。干细胞能促使人体内被破坏的免疫细胞数量不断增加，应用这种技术对患者的干细胞进行基因修正，再将其重新植入患者体内，就可以恢复患者的免疫系统，从而治疗疾病。(新华社 )
传统基因疗法的基本操魇窍蛉颂逑赴幸胝5幕蚱危薏沟贾录?br>病的变异基因。这种做法通常会引发意想不到的危险副作用。[m, http://www.100md.com
SCID是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病，由患者体内19号染色体上的基因发生变异造成。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎等疾病的反复感染，死亡率较高。[m, http://www.100md.com
美国桑格默生物技术公司说，他们利用人体细胞DNA(脱氧核糖核酸)链在断裂时会发生基因重组的特点，开发出一种新的基因治疗技术，并且对SCID进行了实验性治疗。该公司的科学家首先培育出一种能够识别19号染色体上变异基因代码的蛋白质，随后合成一种特殊的酶，能准确地将包括变异代码在内的24个相互连接的碱基从DNA链上剪下。接着，他们将蛋白质和酶结合在一起，连同与这24个碱基相同的、无变异的DNA片段一起插入人体细胞。人体细胞的DNA片段被这种特殊的酶剪断后，就会以新的完好的DNA片段取代含有变异代码的片段，达到“基因重组”。测试中，实验室培养液中20%人体免疫细胞中导致SCID的变异基因都得到了修正。[m, http://www.100md.com
这种技术目前还无法应用于人体，但研究人员认为，利用这种技术可提取SCID患者体内的干细胞。干细胞能促使人体内被破坏的免疫细胞数量不断增加，应用这种技术对患者的干细胞进行基因修正，再将其重新植入患者体内，就可以恢复患者的免疫系统，从而治疗疾病。(新华社 )