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RNA干扰(RNAi)是近年来的研究热点之一，也是一项很有应用前景的治疗技术，该技术面临的最大难题是如何使小干扰RNA(siRNA)到达目标基因而发挥作用。日前，德国Soutschek等应用经过化学修饰的siRNA成功阻断了一种内源性基因——编码载脂蛋白B(apoB)基因的表达，从而达到了降脂效果。(Nature 2004 432 173)
因为发现siRNA与胆固醇结合可以改善siRNA的药理学特性，所以研究人员建立了以apoB为目标基因的胆固醇共轭siRNA。从理论上来讲，该化合物可以被表达胆固醇受体的细胞特异性识别和结合。
研究人员在给小鼠静注胆固醇共轭siRNA后，发现小鼠肝脏和空肠的apoB表达都下降，其血apoB蛋白水平和总胆固醇水平也都下降。此外，研究人员还在表达人apoB基因转基因小鼠模型中证实，该化合物也可阻断人apoB基因的表达。
该研究为RNAi从实验室走向临床提供了一种切实可行且应用简便的方法，这也是第一次在哺乳动物中证实，通过RNAi介导的目标mRNA降解这种机制可以使内源性基因“静默”。
因为发现siRNA与胆固醇结合可以改善siRNA的药理学特性，所以研究人员建立了以apoB为目标基因的胆固醇共轭siRNA。从理论上来讲，该化合物可以被表达胆固醇受体的细胞特异性识别和结合。
研究人员在给小鼠静注胆固醇共轭siRNA后，发现小鼠肝脏和空肠的apoB表达都下降，其血apoB蛋白水平和总胆固醇水平也都下降。此外，研究人员还在表达人apoB基因转基因小鼠模型中证实，该化合物也可阻断人apoB基因的表达。
该研究为RNAi从实验室走向临床提供了一种切实可行且应用简便的方法，这也是第一次在哺乳动物中证实，通过RNAi介导的目标mRNA降解这种机制可以使内源性基因“静默”。