● 本病属自身免疫性疾病，主要治疗策略在于调节机体免疫功能。熊去氧胆酸是目前唯一被认为具有肯定疗效的药物，长程应用可延缓肝组织学进展。

    ● 皮质类固醇在疾病早期应用，可能有效，但需注意骨病加剧等不良反应。硫唑嘌呤、环孢素、苯丁酸氮芥等的疗效尚待进一步评价。

    ● 青霉胺、马洛替酯、秋水仙碱对本病的疗效未得到证实。抗纤维化治疗以应用"活血化瘀"中药为宜。

    ● 由于本病病程甚长，对症治疗甚为重要。瘙痒主要采用消胆胺；骨营养不良主要由于维生素D和钙吸收不良，应予补充。

    ● 肝移植可消除免疫性破坏的靶目标，为最后治疗措施，适用于进展型病例。

    原发性胆汁性肝硬化(primary biliary cirrhosis,PBC)是一种累及小叶内和间隔胆管的慢性肝病，其特征为胆管进行性炎症性破坏，伴门脉周围炎症，继而纤维化，最后演变为肝硬化。除非进行有效治疗或肝移植，门脉高压和终末期肝病的其他并发症将最终导致患者早期死亡①。本病病因未明，但大量证据显示本病与自身免疫有关。主要见于中年妇女，起病隐慝，最初症状为瘙痒和易疲劳，但也可无症状，而在常规血液检查时意外地被发现。凡高碱性磷酸酶血症、高胆固醇血症和IgM升高者，均应考虑到本病可能。抗线粒体抗体阳性对本病具有高度特征性②。

    本病发生率约为每百万人中40~150例，呈世界性分布。各家报告的发病率可能主要与各地健康监护系统和诊断水平悬殊有关，而非真正的地区差异③。

    治疗原理和策略

    本病病因未明，但一般认为本病属自身免疫性疾病。有证据表明，本病时细胞免疫和体液免疫均有异常②。

    细胞免疫异常主要表现为：①大多数患者胆管上皮细胞表面有HLA异常表达；②胆管破坏区和门脉周围炎症区内有淋巴细胞存在，基因分型属CD4和CD8；③外周血中淋巴细胞亚群发生变化，出现自身反应性T细胞(autoreactive T cells),刀豆凝集素引起的细胞抑制呈异常改变；④本病患者特异性T细胞受体并无明显选择性，但细胞内粘连分子(ICAM-1)在许多上皮细胞，尤其是淋巴细胞损伤区呈高表达。这些分子可能作为辅助因素，促进破坏性淋巴细胞与其靶细胞之间的相互作用。

    体液免疫异常主要表现为抗线粒体抗体及其相关抗原。90%以上的原发性胆汁性肝硬化患者抗线粒体抗体阳性。目前已知，由此种抗体识别的抗原主要分布于线粒体内膜上一些酶复合体的E2成分(E2 component),这些酶复合体包括苹果酸脱氢酶复合体(PDC)、支链酮酸脱氢酶复合体和草酰戊二酸脱氢酶复合体。在原发性胆汁性肝硬化患者抗线粒体抗体针对的主要抗原是PDC E2 ......