地贫治疗药物市场严重“贫血”
“国际地中海贫血日”专题
地中海贫血儿从降生就面临着疾病的折磨和生存的挑战，他们需要生存，也同样需要快乐的童年!希望通过对这一疾病的认识，能够唤起更多的社会关注，激发更多的爱心，共同关注地中海贫血儿，共同建立全面的救治机制，让他们在社会各界的关爱中健康成长。——广东省地中海贫血防治协会
地中海贫血，又叫“海洋性贫血”、“珠蛋白生成障碍性贫血”，简称“地贫”。该病最早发现于地中海沿岸各民族，故得名地中海贫血。
地中海贫血是一种因遗传因素引起的溶血性贫血。患者由于体内血红蛋白的珠蛋白链合成发生问题，不能产生功能正常的红细胞，从而引起贫血。从病理学上，由于血红蛋白的病变有多种，地中海贫血也因此可分为多种类型。α-地中海贫血和β-地中海贫血是最重要的地中海贫血类型，根据其临床表现的严重程度，又可分为轻型、中间型及重型。
危害严重
, 百拇医药
每年，世界上有10万重型地中海贫血儿童出生。在我国，地中海贫血主要分布在西南和华南一带，广西、广东、海南、四川、云南、贵州、福建是高发区，其中尤以广西、广东、海南为甚。而北方则较少见。资料显示，广东省地贫基因携带率高达11.07%，估计目前广东省地中海贫血基因携带者约有800万人，据估算，其中重型β-地中海贫血患者每年新增约400人。
轻型β-地中海贫血患者身体状况相对健康，一般无需接受治疗。中间型β-地中海贫血一般情况下不需要输血，但在贫血加重时，仍需输血治疗。同时，此类患者对铁质的吸收较正常人高，随年龄增加，长期体内铁质的蓄积，部分患者也需要除铁治疗。
铁过载时，体内过多的铁以含铁血黄素的形式沉积于机体各器官如心脏、肝脏、内分泌器官及骨髓等，通过诱发机体发生某种有害的化学反应，产生某些毒性物质，引起多种脏器的损害，导致心肌病、动脉粥样硬化、肝纤维化、内分泌功能障碍等，最终患者因为多种器官功能减退、丧失而死亡。
, 百拇医药
另外，铁过载、肝肿大、肝纤维化三大危险因素会严重影响骨髓移植的成功率。
重型β-地中海贫血因其危害性较大，对其治疗应予以特别重视，主要的方法有：
治疗方法
定期输血：由于血液中红细胞的寿命有限，所以重型β-地中海贫血患者平均每三四周需要输血一次。并在医生指导下根据需要确定输血量，保证输血后血红素含量最好在100g/L以上。
长期使用祛铁剂：红细胞蕴藏丰富的铁质，每次输血后，血液中的红细胞逐渐分解，其中的铁质就会在病人体内蓄存。久而久之，不断蓄积的铁质会对体内多个器官造成破坏。因此，重型β-地中海贫血患者必须长期使用祛铁药物以防止铁蓄积。
并发症的治疗：地中海贫血的并发症有心功能衰竭、肝硬化、糖尿病、脾肿大、各种内分泌失调和胆结石等，当有这些并发症时，应及时给予适当治疗，如脾切除。
, http://www.100md.com
骨髓移植：骨髓移植是目前惟一能根治重型β-地中海贫血的方法，但大约只有25%的患者能配型相合供者。同胞骨髓移植治愈率高达90%，非亲缘骨髓移植治疗地中海贫血正在研究中，近期结果令人鼓舞。
药物基因治疗：关于药物基因治疗，目前的治疗状况并不理想。
由于目前世界医学上还没有一种有效的治疗药物，地中海贫血只有通过加强婚检和产检才能从根本上得到预防。
据广州市中山大学附属第二医院的方建培教授介绍，目前超过90%的患者没有按规定输血使血红素达到90g/L，超过95%的患者没有进行除铁治疗。其中经济原因排在首位，其次是观念和认识问题。重型β-地中海贫血患者如果要进行规范输血和祛铁，每月治疗费用在2000～4000元。由于该类患者基本为未成年人，因此没有被社会医疗保险所覆盖，患儿的治疗费用多为家长自付，对于绝大多数的家庭都是一个沉重的负担。方教授呼吁，社会应有一个切实可行的救治机制，这些患儿将会得到更多、更好的治疗，更好地生活。另外，政府部门要加强对婚检和产检医疗部门的监管，杜绝婚检和产检只流于形式的行为，把地中海贫血患儿的出生率降到最低。
医药经济报2006年 第51期, http://www.100md.com(蔡德山 郑智敏)
地中海贫血儿从降生就面临着疾病的折磨和生存的挑战，他们需要生存，也同样需要快乐的童年!希望通过对这一疾病的认识，能够唤起更多的社会关注，激发更多的爱心，共同关注地中海贫血儿，共同建立全面的救治机制，让他们在社会各界的关爱中健康成长。——广东省地中海贫血防治协会
地中海贫血，又叫“海洋性贫血”、“珠蛋白生成障碍性贫血”，简称“地贫”。该病最早发现于地中海沿岸各民族，故得名地中海贫血。
地中海贫血是一种因遗传因素引起的溶血性贫血。患者由于体内血红蛋白的珠蛋白链合成发生问题，不能产生功能正常的红细胞，从而引起贫血。从病理学上，由于血红蛋白的病变有多种，地中海贫血也因此可分为多种类型。α-地中海贫血和β-地中海贫血是最重要的地中海贫血类型，根据其临床表现的严重程度，又可分为轻型、中间型及重型。
危害严重
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每年，世界上有10万重型地中海贫血儿童出生。在我国，地中海贫血主要分布在西南和华南一带，广西、广东、海南、四川、云南、贵州、福建是高发区，其中尤以广西、广东、海南为甚。而北方则较少见。资料显示，广东省地贫基因携带率高达11.07%，估计目前广东省地中海贫血基因携带者约有800万人，据估算，其中重型β-地中海贫血患者每年新增约400人。
轻型β-地中海贫血患者身体状况相对健康，一般无需接受治疗。中间型β-地中海贫血一般情况下不需要输血，但在贫血加重时，仍需输血治疗。同时，此类患者对铁质的吸收较正常人高，随年龄增加，长期体内铁质的蓄积，部分患者也需要除铁治疗。
铁过载时，体内过多的铁以含铁血黄素的形式沉积于机体各器官如心脏、肝脏、内分泌器官及骨髓等，通过诱发机体发生某种有害的化学反应，产生某些毒性物质，引起多种脏器的损害，导致心肌病、动脉粥样硬化、肝纤维化、内分泌功能障碍等，最终患者因为多种器官功能减退、丧失而死亡。
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另外，铁过载、肝肿大、肝纤维化三大危险因素会严重影响骨髓移植的成功率。
重型β-地中海贫血因其危害性较大，对其治疗应予以特别重视，主要的方法有：
治疗方法
定期输血：由于血液中红细胞的寿命有限，所以重型β-地中海贫血患者平均每三四周需要输血一次。并在医生指导下根据需要确定输血量，保证输血后血红素含量最好在100g/L以上。
长期使用祛铁剂：红细胞蕴藏丰富的铁质，每次输血后，血液中的红细胞逐渐分解，其中的铁质就会在病人体内蓄存。久而久之，不断蓄积的铁质会对体内多个器官造成破坏。因此，重型β-地中海贫血患者必须长期使用祛铁药物以防止铁蓄积。
并发症的治疗：地中海贫血的并发症有心功能衰竭、肝硬化、糖尿病、脾肿大、各种内分泌失调和胆结石等，当有这些并发症时，应及时给予适当治疗，如脾切除。
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骨髓移植：骨髓移植是目前惟一能根治重型β-地中海贫血的方法，但大约只有25%的患者能配型相合供者。同胞骨髓移植治愈率高达90%，非亲缘骨髓移植治疗地中海贫血正在研究中，近期结果令人鼓舞。
药物基因治疗：关于药物基因治疗，目前的治疗状况并不理想。
由于目前世界医学上还没有一种有效的治疗药物，地中海贫血只有通过加强婚检和产检才能从根本上得到预防。
据广州市中山大学附属第二医院的方建培教授介绍，目前超过90%的患者没有按规定输血使血红素达到90g/L，超过95%的患者没有进行除铁治疗。其中经济原因排在首位，其次是观念和认识问题。重型β-地中海贫血患者如果要进行规范输血和祛铁，每月治疗费用在2000～4000元。由于该类患者基本为未成年人，因此没有被社会医疗保险所覆盖，患儿的治疗费用多为家长自付，对于绝大多数的家庭都是一个沉重的负担。方教授呼吁，社会应有一个切实可行的救治机制，这些患儿将会得到更多、更好的治疗，更好地生活。另外，政府部门要加强对婚检和产检医疗部门的监管，杜绝婚检和产检只流于形式的行为，把地中海贫血患儿的出生率降到最低。
医药经济报2006年 第51期, http://www.100md.com(蔡德山 郑智敏)