eculizumab治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿
The Complement Inhibitor Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
Peter Hillmen, M.B., Ch.B., Ph.D., Neal S. Young, M.D.,et al.
N Engl J Med (《新英格兰医学杂志》)2006;355:1233-1243
背景：在患有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的患者中，对人源型抗C5单克隆抗体eculizumab的安全性和疗效进行研究。
方法：研究人员进行了一项双盲、随机化、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床试验。患者接受安慰剂或eculizumab静脉给药。eculizumab按每周600mg剂量给药，连续给药4周，1周后接着给予900mg剂量，然后每隔1周给予900mg，给药直到第26周。两个主要终点为血红蛋白水平的稳定情况，及输注的浓缩人红细胞单位数。对血管内溶血的生化指标和患者的生活质量也进行了评估。
结果：在eculizumab组中，在不经输血情况下血红蛋白水平即达到稳定的患者占49%(21/43)，而安慰剂组患者均未达到稳定(0/44，P<0.001)。在研究期间，eculizumab组给予浓缩人红细胞单位数中位数为0单位，而安慰剂组为10个单位(P<0.001)。eculizumab减少了血管内溶血情况的发生，eculizumab组患者的生活质量也有明显的临床改善。在87例患者中，eculizumab组有4例、安慰剂组有9例发生严重不良反应，不认为与治疗相关；这些患者之后恢复健康，未出现后遗症。
结论：eculizumab是一种治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的有效药物。(余自成), http://www.100md.com
Peter Hillmen, M.B., Ch.B., Ph.D., Neal S. Young, M.D.,et al.
N Engl J Med (《新英格兰医学杂志》)2006;355:1233-1243
背景：在患有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的患者中，对人源型抗C5单克隆抗体eculizumab的安全性和疗效进行研究。
方法：研究人员进行了一项双盲、随机化、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床试验。患者接受安慰剂或eculizumab静脉给药。eculizumab按每周600mg剂量给药，连续给药4周，1周后接着给予900mg剂量，然后每隔1周给予900mg，给药直到第26周。两个主要终点为血红蛋白水平的稳定情况，及输注的浓缩人红细胞单位数。对血管内溶血的生化指标和患者的生活质量也进行了评估。
结果：在eculizumab组中，在不经输血情况下血红蛋白水平即达到稳定的患者占49%(21/43)，而安慰剂组患者均未达到稳定(0/44，P<0.001)。在研究期间，eculizumab组给予浓缩人红细胞单位数中位数为0单位，而安慰剂组为10个单位(P<0.001)。eculizumab减少了血管内溶血情况的发生，eculizumab组患者的生活质量也有明显的临床改善。在87例患者中，eculizumab组有4例、安慰剂组有9例发生严重不良反应，不认为与治疗相关；这些患者之后恢复健康，未出现后遗症。
结论：eculizumab是一种治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的有效药物。(余自成), http://www.100md.com