造血干细胞移植治愈先天性免疫缺陷症患者
新华网上海4月9日专电(记者 仇逸)记者4月9日上午在上海市儿童医学中心看到了曾经患有先天性免疫缺陷症的吴敏捷,经过长达7个月的随访证实,他的自身免疫系统已经成功重建,这也标志着他成为我国内地首位通过造血干细胞移植治疗脱离先天性免疫缺陷症的患者。
负责吴敏捷治疗的儿童免疫专家陈同辛教授表示:如今,吴敏捷体内的供体细胞已经完全发挥功能。从今年3月2日至今,原本一直依赖静脉免疫球蛋白替代治疗的吴敏捷已经1个多月没有输入免疫球蛋白。
22岁的吴敏捷身材比同龄人瘦小许多,从出生后他就反复感染,经常发热和腹泻,每月都有1-2次上呼吸道感染,一年有3-4次肺炎。发病如此频繁,令他的父母费解,经过多次检查,发现孩子的自身免疫系统几乎不发挥作用。6岁时,他被上海市儿科医学研究所诊断为先天性免疫缺陷症。
大多数的先天性免疫缺陷症儿童都活不到成年,看着小病友纷纷夭折,吴敏捷的家庭倾尽全力治疗和呵护着孩子。2006年3月,上海市儿童医学中心通过基因诊断,确诊小吴患的是一种名为高IgM血症的先天性免疫缺陷症。转机随后出现,2006年6月,小吴和重庆一名女大学生HLA配型成功。2006年9月4日,吴敏捷接受了HLA一致的非亲缘供体异基因外周血造血干细胞移植。2周后,经过染色体检查,他的血细胞100%为供体细胞。
吴敏捷的妈妈陆佩兴告诉记者:手术加药物费用需要30多万元,上海市慈善基金会和社会捐款负担了其中的近20万元。“家里已是倾囊而出,但愿儿子从此能健健康康。”吴敏捷凭借着自己的努力已完成了大专学业。目前,大专毕业后的小吴还在家调养身体,他表示:要找一份工作,让妈妈过上平稳开心的日子。
先天性免疫缺陷症是一种遗传性疾病,一般多在婴儿期和儿童期发病。已经明确的先天性免疫缺陷症种类达到150多种,在遗传性疾病中属于高发病率疾病,发病率达到约1/5000。目前国内已经能开展基因水平的先天性免疫缺陷症诊断。
在过去的20多年,静脉免疫球蛋白被广泛地用于先天性免疫缺陷症的治疗,但是价格昂贵、无法根治。造血干细胞移植和基因治疗是治愈大多数先天性免疫缺陷症的唯一有效方法。但是迄今为止,我国内地尚未见报道。, 百拇医药
负责吴敏捷治疗的儿童免疫专家陈同辛教授表示:如今,吴敏捷体内的供体细胞已经完全发挥功能。从今年3月2日至今,原本一直依赖静脉免疫球蛋白替代治疗的吴敏捷已经1个多月没有输入免疫球蛋白。
22岁的吴敏捷身材比同龄人瘦小许多,从出生后他就反复感染,经常发热和腹泻,每月都有1-2次上呼吸道感染,一年有3-4次肺炎。发病如此频繁,令他的父母费解,经过多次检查,发现孩子的自身免疫系统几乎不发挥作用。6岁时,他被上海市儿科医学研究所诊断为先天性免疫缺陷症。
大多数的先天性免疫缺陷症儿童都活不到成年,看着小病友纷纷夭折,吴敏捷的家庭倾尽全力治疗和呵护着孩子。2006年3月,上海市儿童医学中心通过基因诊断,确诊小吴患的是一种名为高IgM血症的先天性免疫缺陷症。转机随后出现,2006年6月,小吴和重庆一名女大学生HLA配型成功。2006年9月4日,吴敏捷接受了HLA一致的非亲缘供体异基因外周血造血干细胞移植。2周后,经过染色体检查,他的血细胞100%为供体细胞。
吴敏捷的妈妈陆佩兴告诉记者:手术加药物费用需要30多万元,上海市慈善基金会和社会捐款负担了其中的近20万元。“家里已是倾囊而出,但愿儿子从此能健健康康。”吴敏捷凭借着自己的努力已完成了大专学业。目前,大专毕业后的小吴还在家调养身体,他表示:要找一份工作,让妈妈过上平稳开心的日子。
先天性免疫缺陷症是一种遗传性疾病,一般多在婴儿期和儿童期发病。已经明确的先天性免疫缺陷症种类达到150多种,在遗传性疾病中属于高发病率疾病,发病率达到约1/5000。目前国内已经能开展基因水平的先天性免疫缺陷症诊断。
在过去的20多年,静脉免疫球蛋白被广泛地用于先天性免疫缺陷症的治疗,但是价格昂贵、无法根治。造血干细胞移植和基因治疗是治愈大多数先天性免疫缺陷症的唯一有效方法。但是迄今为止,我国内地尚未见报道。, 百拇医药