三种不同方案对小儿急性特发性血小板减少性紫癜的疗效比较
作者：吴燕云 翁文骏 方建培 曾巧慧
单位：中山医科大学孙逸仙纪念医院儿科(510120)
关键词：急性特发性血小板减少性紫癜；肾上腺皮质激素；冲击治疗；丙种球蛋白
广东医学990812 【摘要】 目的 比较3种不同方案对小儿急性特发性血小板减少性紫癜的疗效。
方法 1989年1月～1998年10月采用肾上腺皮质激素口服、冲击治疗或大剂量静滴丙种球蛋
白(HDIVIG)等 3种方案对66例急性ITP患儿进行72例次治疗。结果 三组疗效差异无显著性。
结论 作者认为对于轻型急性ITP患儿用激素口服法较适合；而对于病情重、经济承受力差者，则选用激素冲击疗法，用药期间应密切观察患儿血压、水电解质变化，及时处理高血压、低钾
, 百拇医药
、低钠、低钙等电解质紊乱，并加强消化道粘膜的保护，同时注意防治感染。若病情重特别
是合并感染者，而经济条件许可，宜首选HDIVIG+激素治疗，使用IVIG既可达到较快控制出血
的目的，又有助于感染的控制。
特发性血小板减少性紫癜(ITP)是小儿最常见的出血性疾病之一，大多数呈良性过程。
但在急性期，由于血小板数低，容易出现出血症状，甚至危及生命。因此，在短期内提高血小
板数以迅速控制出血症状是治疗本病并发症的关键。我科1989年1月～1998年10月采用肾上腺皮
质激素口服、冲击治疗或大剂量静滴丙种球蛋白(HDIVIG)等3种方案对66例急性ITP 患儿进行
, http://www.100md.com
了72例次的治疗，为探讨3种方案在临床应用的优缺点，现总结如下。
1 资料与方法
1.1 一般资料 66例急性ITP均符合1986年杭州全国小儿血液病专题座谈会的诊断与分型标
准[1]。其中男40例，女26例；年龄最小1个月，最大13岁，平均3.5岁。
1.2 治疗方法 A组(激素口服组)：泼尼松1～2 mg/(kg.d)，分2～3次口服。 B组(激素冲
击组)：地塞米松0.3～0.5 mg/(kg.d)，加入5%～10%葡萄糖液中静滴，5～7 d为一疗程，冲击后以泼尼松口服，方法同A组。C组(激素+丙种组)：激素用法同B组，丙种球蛋白剂量为
, 百拇医药
每天0.4 g /kg,连续静滴5 d。
1.3 起病前情况 起病前1～3周有明确呼吸道感染44例；泌尿道感染1例；肠炎2例；
肠道蛔虫感染1例；预防接种后发病9例，接种的疫苗包括：脊髓灰质炎、麻疹、风疹及腮
腺炎减毒活疫苗、乙肝疫苗、白百破三联预防剂。
1.4 临床分型及表现 极重型9例，重型30例，中型20例，轻型7例；66 例中有4例发病2次，1 例发病3次，每次发病间歇期为1～2个月不等。72例次中出血程度“+”(仅皮肤粘膜出
血点、瘀点、瘀斑)43例；“+ +”[除皮肤粘膜出血点外合并鼻出血和(或)牙龈出血]
23例；“+ + +”(除上述表现外，合并消化道出血、泌尿系统出血及颅内出血之一者)
, http://www.100md.com
4例。其它临床资料详见表1。
表1 72例次急性ITP治疗前临床资料(例) 组别
例次
出血程度
肝大
脾大
血小板水平(×109/L)
+
++
+++
<10
10～25
, 百拇医药
～50
～100
A
12
8
2
2
3
0
0
3
7
2
B
, http://www.100md.com
38
20
17
1
16
5
8
17
10
3
C
22
15
4
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1
8
1
3
13
4
2
1.5 疗效判定 按1994年武汉全国第五届血栓与止血学术会议ITP疗效标准评定[2]。
1.6 统计学处理 计量资料采用方差分析及q检验，率的比较采用χ2检验。2 结果
2.1 血小板开始回升时间 A组为2.42±1.24 d,B组为3.16±2.50 d,C组为2 .24±1.36 d。
, 百拇医药
三组比较差异无显著性(P>0.05)。
2.2 出血控制时间 A组为3.75±4.39 d,B组为3.61±2.64 d,C组为 2.95±2.48 d。三组比较
差异无显著性(P>0.05)。
2.3 疗效比较 A组显效10例(83%)，有效2例(17%)；B组显效22例(58 %)，有效8例
(21%)，进步7例(18%)，无效1例(3%)；C组显效15例(68%)，有效6例(27%)，进步
1例(5%)。三组间疗效比较差异无显著性(P>0.05)。
3 讨论
ITP是由于血小板膜上存在抗体或抗原抗体复合物附着，使血小板易被单核-巨噬细胞系
, 百拇医药
统吞噬和破坏而导致血小板减少，出现出血症状。在ITP治疗的早期阶段，若输入血小板或
新鲜血，因所输入血小板很快被破坏，故达不到理想的升血小板及止血效果，反而会刺激
机体产生更多的抗血小板抗体，对疾病的恢复不利。目前认为，予免疫调节治疗，抑制针对
血小板的抗原抗体反应，才能达到有效控制出血及提高血小板数的目的。肾上腺皮质激素已
广泛用于本病的治疗，且疗效肯定。
自1981年Imbach首先应用大剂量丙种球蛋白(HDIVIG)治疗小儿ITP取得较好疗效后，现已在临床广泛应用，其机理主要是：①大剂量丙种球蛋白中含有丰富的抗IgFab段受体，能封闭 B淋巴细胞表面IgFab段，从而阻止其对自身抗原刺激诱导所活化、增殖和分化，抑
, http://www.100md.com
制了自身抗体的产生；②大剂量丙球中Fc段可封闭巨噬细胞Fc受体，从而影响单核-巨噬细
胞系统对已包被的血小板的清除；③通过静脉注射特异性抗体，清除持续存在于体内的病毒
感染，减少了相应抗体及抗原抗体复合物的产生，使血小板免遭破坏[3]。但由于HDIVIG后，若不使用肾上腺皮质激素作巩固或维持治疗，患儿已升高的血小板仍会逐渐降低，甚至回复疾
病状态，故我们采用IVIG+激素联合治疗。
本组资料证实，使用皮质激素和(或)IVIG，均能有效地治疗ITP，大部分病例出血症状能在
3 d内得到有效控制。从本组资料看，丙球组与激素冲击组在出血症状控制的时间无差异。丙
, 百拇医药 球组治疗后血小板计数水平较激素冲击组高，而血小板计数维持于正常值的时间较激素冲击组
短。至于激素口服组因例数少，且以轻型为多，故未进行统计比较。在所有激素口服或冲击治
疗的患儿中均出现程度不同的食欲增强，体重增加，16例患儿出现较明显的库兴面容，上述症
状在激素停药后即逐渐恢复正常。本组资料无高血压、水电解质紊乱及消化道出血等的特点，而丙球治疗组则未见明显副作用。由于丙球是一种血制品，因此它具有传播血源性疾病的危险，值得同道们注意。
根据对66例患儿的临床治疗经验，我们认为对于轻型急性ITP患儿用激素口服法较适合；
而对于病情重，经济承受力差者，则选用激素冲击疗法，用药期间应密切观察患儿血压、水
, 百拇医药
电解质变化，及时处理高血压、低钾、低钠、低钙等电解质紊乱，并加强消化道粘膜的保护，同时注意防治感染。若病情重特别是合并感染者，而经济条件许可，宜首选HDIVIG+激素治疗，使用IVIG既可达到较快控制出血的目的，又有助于感染的控制。最近有报道用IVIG每天
1 g/kg×1 d疗法，其疗效与每天0.4 g/kg×5 d法相似，而费用则下降了一半[4]，值得进一步
研究、观察。
参考文献
1 杨士元.特发性血小板减少性紫癜诊疗常规.中华儿科杂志，1987，25 (2)：104
2 中华医学会血液学会血栓与止血组.几种出血性疾病诊断及疗效标准的修订.中华血液学
杂志，1995，16(6)：331
3 Peter B,Robert M.Therapy of idiop athic thrombocytopenic purpura in aldults.Blood,1989, 2300
4 王国容.不同剂量人血丙种球蛋白治疗小儿特发性血小板减少性紫癜疗效观察.中国小
儿血液，1997，2(5)：201, 百拇医药
单位：中山医科大学孙逸仙纪念医院儿科(510120)
关键词：急性特发性血小板减少性紫癜；肾上腺皮质激素；冲击治疗；丙种球蛋白
广东医学990812 【摘要】 目的 比较3种不同方案对小儿急性特发性血小板减少性紫癜的疗效。
方法 1989年1月～1998年10月采用肾上腺皮质激素口服、冲击治疗或大剂量静滴丙种球蛋
白(HDIVIG)等 3种方案对66例急性ITP患儿进行72例次治疗。结果 三组疗效差异无显著性。
结论 作者认为对于轻型急性ITP患儿用激素口服法较适合；而对于病情重、经济承受力差者，则选用激素冲击疗法，用药期间应密切观察患儿血压、水电解质变化，及时处理高血压、低钾
, 百拇医药
、低钠、低钙等电解质紊乱，并加强消化道粘膜的保护，同时注意防治感染。若病情重特别
是合并感染者，而经济条件许可，宜首选HDIVIG+激素治疗，使用IVIG既可达到较快控制出血
的目的，又有助于感染的控制。
特发性血小板减少性紫癜(ITP)是小儿最常见的出血性疾病之一，大多数呈良性过程。
但在急性期，由于血小板数低，容易出现出血症状，甚至危及生命。因此，在短期内提高血小
板数以迅速控制出血症状是治疗本病并发症的关键。我科1989年1月～1998年10月采用肾上腺皮
质激素口服、冲击治疗或大剂量静滴丙种球蛋白(HDIVIG)等3种方案对66例急性ITP 患儿进行
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了72例次的治疗，为探讨3种方案在临床应用的优缺点，现总结如下。
1 资料与方法
1.1 一般资料 66例急性ITP均符合1986年杭州全国小儿血液病专题座谈会的诊断与分型标
准[1]。其中男40例，女26例；年龄最小1个月，最大13岁，平均3.5岁。
1.2 治疗方法 A组(激素口服组)：泼尼松1～2 mg/(kg.d)，分2～3次口服。 B组(激素冲
击组)：地塞米松0.3～0.5 mg/(kg.d)，加入5%～10%葡萄糖液中静滴，5～7 d为一疗程，冲击后以泼尼松口服，方法同A组。C组(激素+丙种组)：激素用法同B组，丙种球蛋白剂量为
, 百拇医药
每天0.4 g /kg,连续静滴5 d。
1.3 起病前情况 起病前1～3周有明确呼吸道感染44例；泌尿道感染1例；肠炎2例；
肠道蛔虫感染1例；预防接种后发病9例，接种的疫苗包括：脊髓灰质炎、麻疹、风疹及腮
腺炎减毒活疫苗、乙肝疫苗、白百破三联预防剂。
1.4 临床分型及表现 极重型9例，重型30例，中型20例，轻型7例；66 例中有4例发病2次，1 例发病3次，每次发病间歇期为1～2个月不等。72例次中出血程度“+”(仅皮肤粘膜出
血点、瘀点、瘀斑)43例；“+ +”[除皮肤粘膜出血点外合并鼻出血和(或)牙龈出血]
23例；“+ + +”(除上述表现外，合并消化道出血、泌尿系统出血及颅内出血之一者)
, http://www.100md.com
4例。其它临床资料详见表1。
表1 72例次急性ITP治疗前临床资料(例) 组别
例次
出血程度
肝大
脾大
血小板水平(×109/L)
+
++
+++
<10
10～25
, 百拇医药
～50
～100
A
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1
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1.5 疗效判定 按1994年武汉全国第五届血栓与止血学术会议ITP疗效标准评定[2]。
1.6 统计学处理 计量资料采用方差分析及q检验，率的比较采用χ2检验。2 结果
2.1 血小板开始回升时间 A组为2.42±1.24 d,B组为3.16±2.50 d,C组为2 .24±1.36 d。
, 百拇医药
三组比较差异无显著性(P>0.05)。
2.2 出血控制时间 A组为3.75±4.39 d,B组为3.61±2.64 d,C组为 2.95±2.48 d。三组比较
差异无显著性(P>0.05)。
2.3 疗效比较 A组显效10例(83%)，有效2例(17%)；B组显效22例(58 %)，有效8例
(21%)，进步7例(18%)，无效1例(3%)；C组显效15例(68%)，有效6例(27%)，进步
1例(5%)。三组间疗效比较差异无显著性(P>0.05)。
3 讨论
ITP是由于血小板膜上存在抗体或抗原抗体复合物附着，使血小板易被单核-巨噬细胞系
, 百拇医药
统吞噬和破坏而导致血小板减少，出现出血症状。在ITP治疗的早期阶段，若输入血小板或
新鲜血，因所输入血小板很快被破坏，故达不到理想的升血小板及止血效果，反而会刺激
机体产生更多的抗血小板抗体，对疾病的恢复不利。目前认为，予免疫调节治疗，抑制针对
血小板的抗原抗体反应，才能达到有效控制出血及提高血小板数的目的。肾上腺皮质激素已
广泛用于本病的治疗，且疗效肯定。
自1981年Imbach首先应用大剂量丙种球蛋白(HDIVIG)治疗小儿ITP取得较好疗效后，现已在临床广泛应用，其机理主要是：①大剂量丙种球蛋白中含有丰富的抗IgFab段受体，能封闭 B淋巴细胞表面IgFab段，从而阻止其对自身抗原刺激诱导所活化、增殖和分化，抑
, http://www.100md.com
制了自身抗体的产生；②大剂量丙球中Fc段可封闭巨噬细胞Fc受体，从而影响单核-巨噬细
胞系统对已包被的血小板的清除；③通过静脉注射特异性抗体，清除持续存在于体内的病毒
感染，减少了相应抗体及抗原抗体复合物的产生，使血小板免遭破坏[3]。但由于HDIVIG后，若不使用肾上腺皮质激素作巩固或维持治疗，患儿已升高的血小板仍会逐渐降低，甚至回复疾
病状态，故我们采用IVIG+激素联合治疗。
本组资料证实，使用皮质激素和(或)IVIG，均能有效地治疗ITP，大部分病例出血症状能在
3 d内得到有效控制。从本组资料看，丙球组与激素冲击组在出血症状控制的时间无差异。丙
, 百拇医药 球组治疗后血小板计数水平较激素冲击组高，而血小板计数维持于正常值的时间较激素冲击组
短。至于激素口服组因例数少，且以轻型为多，故未进行统计比较。在所有激素口服或冲击治
疗的患儿中均出现程度不同的食欲增强，体重增加，16例患儿出现较明显的库兴面容，上述症
状在激素停药后即逐渐恢复正常。本组资料无高血压、水电解质紊乱及消化道出血等的特点，而丙球治疗组则未见明显副作用。由于丙球是一种血制品，因此它具有传播血源性疾病的危险，值得同道们注意。
根据对66例患儿的临床治疗经验，我们认为对于轻型急性ITP患儿用激素口服法较适合；
而对于病情重，经济承受力差者，则选用激素冲击疗法，用药期间应密切观察患儿血压、水
, 百拇医药
电解质变化，及时处理高血压、低钾、低钠、低钙等电解质紊乱，并加强消化道粘膜的保护，同时注意防治感染。若病情重特别是合并感染者，而经济条件许可，宜首选HDIVIG+激素治疗，使用IVIG既可达到较快控制出血的目的，又有助于感染的控制。最近有报道用IVIG每天
1 g/kg×1 d疗法，其疗效与每天0.4 g/kg×5 d法相似，而费用则下降了一半[4]，值得进一步
研究、观察。
参考文献
1 杨士元.特发性血小板减少性紫癜诊疗常规.中华儿科杂志，1987，25 (2)：104
2 中华医学会血液学会血栓与止血组.几种出血性疾病诊断及疗效标准的修订.中华血液学
杂志，1995，16(6)：331
3 Peter B,Robert M.Therapy of idiop athic thrombocytopenic purpura in aldults.Blood,1989, 2300
4 王国容.不同剂量人血丙种球蛋白治疗小儿特发性血小板减少性紫癜疗效观察.中国小
儿血液，1997，2(5)：201, 百拇医药