高丽丽 潘仕达 张亦瑾 高学松 苏楠 徐琍 段雪飞

    原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种自身免疫性的肝内胆汁淤积性疾病，可慢性进展至终末期肝病，病因和具体发病机制尚不清楚[1]。据最新报道，全球的年发病率为0.23/10 万～ 5.31/10 万，患病率为1.91/10 万～ 40.20/10 万，呈逐年上升的趋势[2]。我国目前缺乏基于人群的流行病学证据，一项荟萃分析的研究显示，我国PBC 的患病率大约有20.5/10 万[3]。熊去氧胆酸(UDCA)是目前唯一安全有效的一线治疗药物，遗憾的是，临床上仍有40%的患者应答不佳。这些应答不佳的患者长期预后差、生存率低[4]。目前越来越多二线药物在不同的临床试验中显示有效，因此在临床上早期识别应答不佳的患者，对这些患者加强监测，及时加用二线用药，对于改善这部分患者的预后意义重大[5]。

    对象与方法

    一、研究对象

    以2016 年1 月至2018 年1 月经首都医科大学附属北京地坛医院以及中国人民解放军总医院第五医学中心确诊的106 例PBC 患者为建模组。PBC 的诊断主要依据2021 年中华医学会肝病学分会更新的《PBC 诊断和治疗指南》，需符合三项诊断标准中的两项：①存在胆汁淤积的生物化学证据，且影像学检查排除了肝外或肝内大胆管梗阻；②抗线粒体抗体(AMA)/AMA-M2 阳性，或其他PBC 特异性自身抗体(抗gp210 抗体、抗sp100 抗体)阳性；③组织学上有非化脓性破坏性胆管炎和小胆管破坏的证据[1]。排除合并其他自身免疫性肝病、系统自身免疫性疾病、代谢相关脂肪性肝病、各种病毒性肝炎、长期大量饮酒、半年内使用可疑肝损伤药物、原发性肝癌、其他肝脏肿瘤及临床资料不完整者。建模组患者需接受UDCA 标准治疗13～15 mg/(kg·d)满1 年 ......