燕方龙，赵琳静，李洪森，郭弘巍，曹玮胤，尹丽雯，李 倩

    (上海工程技术大学化学化工学院，上海 201620)

    国产与进口重组人生长激素治疗儿童原发性生长激素缺乏症的药物经济学分析

    燕方龙*，赵琳静，李洪森，郭弘巍，曹玮胤，尹丽雯，李 倩

    (上海工程技术大学化学化工学院，上海 201620)

    目的：比较国产与进口重组人生长激素治疗儿童原发性生长激素缺乏症的疗效和经济学效果，为临床用药提供依据。方法：采用二次文献研究方法，检索出符合纳入标准的国内文献共4篇，对国产重组人生长激素(A组)与进口重组人生长激素(B组)治疗儿童原发性生长激素缺乏症进行成本-效果分析，并对结果进行敏感度分析。结果：A、B组均有显著促身高增长作用，且无明显不良反应。治疗时间为6个月时，A、B组的单位效果成本分别为2 660.5元/cm和13 011.6元/cm；治疗时间为12个月时，A、B组的单位效果成本分别为3 040.6元/cm和12 775.0元/cm。敏感度分析结果表明，药品价格浮动不会影响分析结果。结论：国产与进口重组人生长激素在治疗儿童原发性生长激素缺乏症上效果相似，国产重组人生长激素更具价格优势。

    儿童原发性生长激素缺乏症；重组人生长激素；药物经济学评价；成本-效果分析

    合理用药的标准在安全性、有效性的基础上增加了经济性，寻找疗效显著且成本适中的治疗方法是药物经济学研究的主要内容[1]。儿童原发性生长激素缺乏症(GHD)是由于多种原因造成的垂体前叶合成和分泌生长激素部分或完全缺乏，或由于结构异常、受体缺陷等所致的生长发育障碍性疾病[2]。重组人生长激素(rhGH)可刺激骨骺软骨细胞分化、增殖，刺激软骨基质细胞增长，引起线性增长加速，是目前治疗儿童GHD的主要用药。目前，临床上使用的rhGH有进口制剂和国产制剂，两者价格差异悬殊。本研究根据现有已公开发表的文献数据，对国产与进口rhGH治疗儿童原发性GHD进行了疗效、安全性和经济学评价，旨在为临床用药提供参考。

    1 资料与方法

    1.1 资料来源及纳入标准

    本研究以维普中文科技期刊全文数据库、万方数据资源和中国知识资源总库等电子资源数据库中1979-2011年间国内公开发表的关于rhGH治疗儿童原发性GHD的文献为主要资料来源。未正式发表的文献如会议论文、制药工业的报告等暂时未考虑在内。文献纳入标准如下：(1)研究对象为诊断明确的GHD患儿，排除其他矮小疾病和成人患者；(2)使用药物为国产或进口普通rhGH注射剂；(3)治疗时间为6个月或12个月；(4)研究结果中须包含身高、体重、身高标准差值、生长速度(GV)、骨龄(BA)等详细临床信息 ......