李春潇，胡欣(1.卫生部北京医院，北京 100730；2.沈阳药科大学工商管理学院，沈阳 110016)

    罕见疾病简称“罕见病”，又称“孤儿病”、“罕见遗传病”，其特点为发病率低、大部分遗传相关、严重影响生活质量、生命预期较短。药物治疗是应对罕见病的常用手段。20世纪70年代后期，罕见病药物治疗手段的研究有所突破，但是制药公司出于利益考虑无意开发，因此用于治疗、诊断、预防罕见疾病或指征的药物、疫苗、诊断试剂等产品渐渐被遗弃，并得名“孤儿药”(Orphan drug)。

    孤儿药的研发窘境最终于20世纪80年代受到关注，1983年美国总统颁布的《孤儿药法案》(Orphan Drug Act，下文简称《法案》)有效地激励了企业从事相关的研发工作，极大地满足了罕见病患者的医疗需求，有人称之为美国近代最成功的法案之一[1]。《法案》的立法精神和众多措施为世界众多国家采纳。我国是人口最多的国家，罕见病或孤儿药相关压力尤为巨大，我国学者积极倡导通过立法形式探索解决策略[2-3]，因此研究美国《法案》的建立与修订过程将为当前我国相关政策制定提供有益参考，笔者应用文献研究法分析美国《孤儿药法案》的主要内容、建立和修订背景和动因，并提出对我国的启示。

    1 《法案》简介

    《法案》最早于1983年1月4日由当时的总统里根签发，后于1984年和1985年经2次重要修订，是美国在罕见病用药方面的基础性法律。目前《法案》为公共法编号100～290，主要内容包括:界定罕见病及孤儿药、规定孤儿药研发的经济激励手段。目前该法对罕见病和孤儿药的界定简述如下:罕见疾病是指美国国内发病人数少于20万例的疾病；或美国国内发病人数超过20万例，但相应药品在美国的效益却无法抵偿该药品研发和上市的成本。孤儿药是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂、医疗器械等。该法规定的激励措施包括:给予孤儿药7年市场专营期，无论专利状态；临床试验税金减免50%；提供联邦研究补助金；帮助计划临床试验；加速审评；降低孤儿药临床试验样本量要求[4]。

    2 《法案》的建立

    2.1 《法案》的宏观历史背景

    《法案》建立的时期(1981-1983年)，世界格局经历重大变革，“冷战”(1945-1991年)进入白热化，美国不断地将人力、物力、财力投入针对苏联的军事和政治对抗中。国内方面，美国1981-1982年的经济萧条带来严重通货膨胀和失业问题，里根政府工作重点集中于经济复苏。综合当时环境，美国对《法案》重视不足 ......