王丽，皮婷，刘艳秋，古曦，赵方允(昆明市延安医院药学部，昆明650051)

    2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药研究

    王丽*，皮婷，刘艳秋，古曦，赵方允#(昆明市延安医院药学部，昆明650051)

    目的：了解2010-2015年美国FDA批准的孤儿药的情况，为我国孤儿药的相关立法和新药研发提供参考。方法：查阅近年来国内外相关文献，对2010-2015年美国FDA批准的孤儿药进行统计和分析。结果与结论：2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药共77种，仅2015年就有21种，占该年获批新药的46.67%。获批孤儿药主要是治疗肿瘤、内分泌及代谢系统疾病、心血管疾病、感染性疾病、神经及精神疾病和血液系统疾病等全球高发疾病的药物，其中以抗肿瘤药物为主(38种，占49.35%)，主要用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌和白血病。美国FDA批准的孤儿药的研发企业以美国为主。我国尚无明确的罕见病和孤儿药的定义及相关立法，亟需加快相关立法进程，结合国情开展孤儿药的研发与审批。

    孤儿药；罕见药；罕见病；美国食品药品监督管理局

    孤儿药又称罕见药，是用于有效预防、治疗和诊断罕见病的药物，由于罕见病患病人数少(仅占总人口数的0.65‰～1‰)，其治疗药物市场需求小、研发难度和成本高，制药企业较少关注其相关治疗药物的研发，因此这类药被形象地称为“孤儿药”[1-4]。药物创新是全球医药行业和医药市场快速发展的推动力，带来了巨大的社会效益和经济效益[5-8]。美国FDA是世界公认的食品、药品、化妆品和医疗器械等产品品质和效果的最高标准证明机构[9-11]。为了解孤儿药的发展情况及重点研发领域，笔者查阅近年来国内外相关文献，对2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药进行统计和分析，以期为我国孤儿药的相关立法和新药研发提供参考。

    1 孤儿药的批准上市情况

    自1983年美国国会通过《孤儿药法案》以来，美国FDA已经批准了近400种孤儿药上市[12-15]。其中，2010-2015年美国FDA批准上市的新药共203种，孤儿药77种，占新药种类的37.93%，该占比整体呈增长趋势，于2015年达到46.67%[16]，详见表1。

    2 获批孤儿药的治疗领域

    2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药以抗肿瘤药物为主，共38种(占49.35%)，其次为内分泌及代谢系统紊乱药物(8种，占10.39%)、心血管系统疾病药物(5种，占6.49%)、抗感染药物(4种，占5.19%)、神经及精神系统疾病药物(4种 ......