俞江婷，王艳翚，华 东(南京中医药大学卫生经济管理学院，南京 210023)

    孤儿药研发的经济学分析Δ

    俞江婷*，王艳翚#，华 东(南京中医药大学卫生经济管理学院，南京 210023)

    目的：从经济学角度对我国孤儿药的研发问题进行分析，为我国孤儿药的发展与政策制定提供建议。方法：利用外部性理论和交易费用理论，分析我国药品企业对孤儿药研发积极性不高的原因，并针对这些原因提出相应的解决办法。结果：孤儿药在我国尚缺乏认定标准，其外部经济性、众多的交易费用以及较大的研发风险都会加重药品企业的经济负担，打击企业研发和生产的积极性。结论：我国药品企业可以对孤儿药实行合作研发的策略，并发挥中医药治疗的传统优势，以减少研发成本。政府应建立并发展孤儿药的制度体系，发挥税收及医保的作用，加速审批，给予医药企业市场独占权，鼓励合作研发。

    孤儿药；外部性；交易费用；研发；经济学分析

    罕见病是指发病率极低的疾病，诊疗难度大，且具有治疗的不可替代性[1]。孤儿药主要是指用于预防、诊断、治疗罕见病的药物。虽然其需求数量少，但由于可以满足罕见病患者的需求，所以具有较高的社会效益。目前，我国尚无针对孤儿药的鼓励性政策，这使得我国药品企业对孤儿药的研发和生产积极性不高，孤儿药的研究进展缓慢，导致罕见病患者无法得到及时、有效的治疗，其用药不得不依赖国外进口，而这类药物通常价格昂贵，会给患者家庭带来沉重的经济负担。因此，探索并寻求适合我国国情的孤儿药发展政策具有重要的现实意义。

    1 孤儿药在我国的研发现状

    1.1 缺乏认定标准

    有关罕见病和孤儿药的认定标准，多数西方发达国家都已有明确界定。如美国《罕见病法案》认定，每年患病人数低于20万的疾病为罕见病；欧盟《孤儿药品管理法》认定，每年患病人数低于24.6万的危及生命或慢性渐进性的疾病为罕见病[2]。此外，美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)均通过孤儿药认定五项标准(低发病率、无有效的治疗手段、真实有效的临床有效性或优越性证据、低投资回报率、创新的治疗技术或手段)对孤儿药的含义进行了界定[2]。

    目前，我国并没有罕见病和孤儿药的官方认定标准。2010年中华医学会的遗传学分会上，曾有与会学者将罕见病定义为“一种患病率低于五十万分之一、新生儿发病率低于万分之一的遗传病”[3]，然而由于缺乏官方的认定，虽然该定义具有较高的科学性，却仅止于学术研究的范畴，并没有普遍的适用性，因此依然不利于企业制定研发决策。

    1.2 研发风险较大 ......