HoFH是一种伴随LDLR 功能受损的、罕见且严重的遗传性CVD，可导致体内LDL-C 水平升高，加速了CVD 的发展。Stein EA等[27]以接受稳定降血脂治疗的8例LDLR阴性或LDLR缺陷的HoFH患者为研究对象，对其给予皮下注射依洛尤单抗 420 mg，q4w治疗≥12周，再给予12周的依洛尤单抗 420 mg，q2w治疗。所有患者完成2个疗程。采用依洛尤单抗 420 mg，q4w治疗后，6例LDLR缺陷患者的LDL-C水平下降了19.3%;采用依洛尤单抗 420 mg，q2w治疗后，6例LDLR缺陷患者的LDL-C水平下降了26.3%，另外2例LDLR阴性的受试者的LDL-C水平未见变化[27]。Raal FJ等[28]进行了1项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验(TESLA，NCT01588496)，研究对象为50例(年龄≥12岁)HoFH患者，对其皮下注射依洛尤单抗 420 mg，q4w并与他汀类药物和依折麦布片联用12周后发现，与安慰剂组比较，依洛尤单抗组患者的LDL-C水平下降了30.9%。该研究表明，依洛尤单抗对HoFH患者具有良好的耐受性 ......