王雪 杨悦

    中图分类号 R951 文献标志码 A 文章编号 1001-0408(2021)10-1165-08

    DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2021.10.03

    摘 要 目的：为促进真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用提供参考。方法：介绍真实世界证据在欧美国家儿科领域应用的进展情况，分析真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用障碍，并提出一系列可行性建议。结果与结论：真实世界证据已被广泛应用于儿科医药产品研发中，包括评估和验证生物标志物及预后指标、临床试验设计与优化、支持扩大适应证、上市后安全性监测/药物警戒等环节。但仍面临许多障碍，诸如真实世界证据来源与访问受限、真实世界数据标准化分析方法欠缺、儿科关键变量丢失、获得儿科患者知情同意困难等。建议今后应加强数据基础设施建设，扩大通用数据模型应用，开发收集儿科患者纵向数据的方法，提高研究设计的合理性等，以促进真实世界证据在儿科领域的应用。

    关键词 真实世界证据;儿科;医药产品;研发;挑战

    Research on Challenges and Policies of Real-world Evidence Applied in Pediatric Medical Product R&D

    WANG Xue1，YANG Yue1，2(1. School of Business Administration，Shenyang Pharmaceutical University，Shenyang 110016， China; 2. School of Pharmaceutical Sciences， Tsinghua University， Beijing 100084， China)

    ABSTRACT? ?OBJECTIVE： To provide reference for promoting the application of real-world evidence in pediatric medical product R&D. METHODS： The progress of real-world evidence in pediatrics in the United States and Europe was introduced. The obstacles of real-world evidence in pediatric drug R&D were analyzed ......