郎驿天 柴青青 廖雅慧 刘晓琰 胡元佳

    关键词抗肿瘤药物;临床价值;价值评估体系

    世界卫生组织统计，2020 年全球新发癌症例数约为1 929 万，死亡病例数为996 万，癌症成为仅次于心血管系统疾病的全球第2 大致死性疾病;中国作为世界人口大国，2020 年因癌症而病死的患者达到300 万人，占全球总例数的30%，位居全球第1 位[1]。然而，癌症对人类的影响不仅限于死亡，对患者的生命质量也造成了极大的威胁。世界卫生组织用伤残调整生命年(disabilityadjustedlife year ，DALY)来定义因健康的乏善状态而损失的1 个“健康年”，用以反映疾病负担程度。在我国，每10 万人口中就存在平均3 420.86 个DALYs，患者的生存质量因癌症困扰而明显降低[2]。因此，自21 世纪以来抗肿瘤药物的研发成为了全球热点，每年都会出现很多针对肿瘤发生发展机制而研制的抗肿瘤药，给癌症患者带来了希望。

    但是，抗肿瘤药物研发成本高昂，且验证周期长，所以上市后定价也会相应较高，很多抢占首创新药(first-in-class)的医药企业收获了市场的红利。巨大的利润驱使着各大医药公司争先效仿，很多“me-too”“me-better”的抗肿瘤药品争相出现，给患者的治疗提供了多种选择。据2020 年度药品评审报告显示，国家药品监督管理局药品审评中心(Center for Drug Evaluation，CDE)审评通过批准的创新药研究(Investigational NewDrug，IND)申请的694 件1 类创新化学药中，抗肿瘤药物获批355 件，占全部创新药临床试验批准数量的51.15%;而CDE审评通过批准的生物制品IND的500 件申请中，抗肿瘤药有294 件，占全部批准数量的58.8%[3]。虽然我国抗肿瘤药物研发数量占IND 的比例非常高，但这些抗肿瘤药物中的“first-in-class”类数量不如“me-too”类。据相关研究统计，截至2020 年1月，中国共有821 种抗肿瘤候选药物，其中包括404 种“me-too”类和359 种“first-in-class”类药物;而在“me-too”类药物开发，仅CD19 靶点药物就达到56 种，在“me-too”类中占比13.86%[4]。以模仿为基础的创新可能会降低新治疗机制药物研发的创新动力;而且随着药品数量和种类的增多以及医疗技术的不断发展 ......