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编号:458172
地塞米松联合硼替佐米与来那度胺治疗新诊断多发性骨髓瘤的成本-效用分析Δ
http://www.100md.com 2022年8月26日 中国药房 2022年第16期
经济性,敏感性,1资料与方法,1目标人群,2治疗方案,3模型构建,4临床数据,5成本与效用值,6敏感性分析,2结果,1基础分析结果,2敏感性分析结果,3讨论
     黄丹,朱元元,肖悦,刘秋莎,刘沙,刘娟,沈正泽#(.重庆医科大学附属永川医院药学部,重庆 4060;.重庆医科大学药学院,重庆 40006;.重庆医科大学附属永川医院血液内科,重庆 4060)

    多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种起源于骨髓的浆细胞肿瘤,其特征为骨髓浆细胞异常增生并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链蛋白(M蛋白)过度生成,可导致相关组织或器官损伤[1]。据报道,约74%的MM患者会出现“CRAB”特征,即患者同时存在高钙血症(C)、肾功能衰竭(R)、贫血(A)和骨病(B)[2-4]。2021年发表的一项研究表明,MM是发病率仅次于淋巴瘤的血液系统恶性肿瘤,在全球范围内,MM约占血液系统癌症的10%,占所有癌症的0.9%[5]。MM的发病率自1990年以来一直稳步上升,至2016年,MM的全球发病率增长了126%[6]。美国国立癌症研究所2021年的报告显示,美国MM的发病率为每10万人7.1例,2021年约有12 410例患者因MM死亡,占所有癌症死亡人数的2.0%[7]。2021年发表的一项有关中国人群的流行病学研究显示,2018年中国MM估计新发病人数及死亡人数分别为20 066人和14 655人,分别位居癌症发病的第22位及死亡原因的第19位,病死率高于美国、印度等国家[8]。

    近些年,由于蛋白酶体抑制剂硼替佐米和免疫调节药物来那度胺等新药的应用,MM患者的治疗情况和临床结果发生了改变,中位生存期较以往延长了8~10年[9]。尽管MM的治疗取得了最新进展,但该病至今仍无法治愈,患者的5年生存率仅为55.6%[7]。药理学研究表明,硼替佐米和来那度胺具有不同但叠加的抗MM活性机制[10-11];地塞米松具有抑制淋巴系统肿瘤细胞增殖及促使肿瘤细胞凋亡等作用,且硼替佐米和来那度胺都能增强地塞米松的活性[12]。无论是地塞米松联合来那度胺(RD方案),还是地塞米松联合来那度胺与硼替佐米(VRD方案),都在MM的一线治疗中表现出了显著的治疗效果,故《中国多发性骨髓瘤诊治指南(2020年修订)》推荐2种方案都是中国新诊断MM患者的一线治疗方案,且相比RD方案,VRD方案更能延长患者的中位无进展生存(progressive free survival,PFS)期和中位总生存(overall survival,OS)期[13-16]。但硼替佐米的价格高昂,且患者需要住院进行注射治疗;而RD方案为口服给药,既能改善患者治疗的依从性和便捷性,又能节省住院成本[17]。此外,VRD方案引起的周围神经病变发生率和粒细胞缺乏引起的感染发生率高于RD方案 ......

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