董文星，张 喆，王 江，许汝福，楚明明，张 蓉#(.陆军军医大学第二附属医院药剂科，重庆 400037；.陆军军医大学第二附属医院心内科，重庆 400037)

    肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension，PAH)被称为“心肺血管领域的癌症”，患者主要表现为呼吸困难、疲劳、头晕和胸痛，最终可发展为右心衰竭甚至死亡[1]。《中国肺动脉高压诊断与治疗指南(2021版)》指出，全球成人PAH的发病率约为2.4/百万，患病率约为15/百万，但我国PAH的流行病学数据尚不清楚[1]。

    传统药物治疗时代，PAH患者的生存率低、预后差；自靶向药物在我国上市(2006年)后，PAH患者的生存率提升明显[2]。治疗PAH 的靶向药物分为五大类，主要作用于内皮素途径、一氧化氮途径和前列环素途径3条信号转导通路[3]。作用于前列环素途径的药物包括前列环素类似物和前列环素受体激动剂，其中前列环素类似物(如依前列醇、曲前列尼尔、伊洛前列素)多经静脉或皮下途径给药，是WHO 心功能Ⅳ级PAH 患者的首选治疗药物[4]。司来帕格是首个前列环素受体激动剂，虽作用于前列环素途径，但没有典型的前列环素结构，且该药及其主要活性代谢物只对前列环素受体具有高度靶向性，而对其他前列腺素受体无作用[5]，因此从理论上讲，司来帕格致前列腺素相关不良反应的发生风险低于前列环素类似物[6]。司来帕格于2018年在我国上市，同年被国家药品监管部门纳入优先审评审批品种名单，被批准用于PAH(WHO 第1 组)的治疗。作为目前国内唯一作用于前列环素途径的口服药物，司来帕格具有明显的剂型优势，但其与作用于相同通路的前列环素类似物相比，是否存在临床疗效和经济性差异尚不明确。基于此，本研究使用快速卫生技术评估的方法，对司来帕格治疗PAH 的疗效、安全性和经济性进行评估，以期为医疗决策提供参考，也为临床研究提供思路。

    1 资料与方法

    1.1 纳入与排除标准

    1.1.1 研究对象 本研究纳入的患者均为PAH 患者(WHO第1组)[7]。

    1.1.2 干预措施 试验组患者给予包含司来帕格的治疗方案；对照组患者给予安慰剂或其他靶向药物，如内皮素受体拮抗剂(endothelin receptor antagonists，ERA)、磷酸二酯酶5 抑制剂(phosphodiesterase 5 inhibitors，PDE5i)、可溶性鸟苷酸环化酶(soluble guanylate cyclase stimulators ......