易洪彬，石丰豪，蒯丽萍，邢花(.沈阳药科大学工商管理学院，沈阳 006；.北京大学医药管理国际研究中心，北京 009；.中国药学会科技开发中心，北京 000)

    罕见病是对患病率极低、患者总数少的疾病的统称[1]。2021年9月11日，在中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会上，《中国罕见病定义研究报告2021》将“新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数少于14万的疾病”定义为罕见病[2]。罕见病通常诊断率较低，难以统计罕见病患者的准确数量，其患病个体虽然少见，但是整体人数庞大[3]。2018年发表的一项研究显示，全球约有4亿人受到罕见病的影响，我国至少有1 680万人罹患罕见病[1]。此外，由于罕见病治疗用药研发投入费用高、成功率低、患者人数少等问题[4]，使得制药企业收回研发成本困难，所以罕见病用药的定价普遍较高，导致患者用药经济负担十分沉重。有学者研究发现，我国罕见病及罕见病用药的可负担性较差，不同收入水平的居民均有一定的支付困难，有必要进一步完善罕见病患者的保障机制[5]。

    医保制度是保障人民健康的一项基本制度，在医疗保障工作中，医保目录调整发挥了重要的作用。为了进一步提高参保人员的用药保障水平，规范医保用药管理，国家医疗保障局建立了医保目录动态调整机制。而医保目录如何动态调整，关系到基本医保基金的使用，同时也与全体参保人员的切身利益密切相关。随着国家医保目录动态调整工作的稳步推进及国家对罕见病患者保障工作的重视程度日趋提高，越来越多的特殊人群用药被纳入医保目录，保障范围不断扩大，患者用药需求得到一定的满足[6]。但医保目录调整后，罕见病患者的用药情况如何变化目前少有研究。朱楚玉等[7]学者采用中位价格比值法从患者角度评估了我国医保目录调整后罕见病用药的价格水平及可负担性的变化情况，但目前仍缺乏医疗机构角度的相关数据研究。因此，本研究收集了全国789家医疗机构的相关数据，评估2017年版医保目录调整[8]对医院罕见病用药采购及使用的影响，以期为提高我国罕见病患者用药保障水平提供参考。

    1 资料与方法

    1.1 观测时限与目标药品

    2017-2021年，我国医保目录共经历了4次调整，由于2019年与2020年医保目录调整的实施效果受新冠肺炎疫情的影响较大，而2021年版医保目录截至目前仅执行数月，执行时间尚短，无法获取足够多的观测数据，故本研究选取2017年版医保目录调整前后的数据进行评价。2017年版医保目录调整政策的执行时间是2017年8月，考虑政策滞后性的影响 ......